choroba Fabry’ego

Choroba Fabry’ego to rzadka, genetycznie uwarunkowana lizosomalna choroba spichrzeniowa, spowodowana mutacją w genie GLA, zlokalizowanym na chromosomie X. Defekt ten prowadzi do niedoboru enzymu α-galaktozydazy A, co skutkuje gromadzeniem się glikosfingolipidów, głównie globotriaozyloceramidu (Gb3), w różnych tkankach i narządach.

Klinicznie choroba manifestuje się wielonarządowo, z objawami pojawiającymi się już w dzieciństwie i stopniowo nasilającymi się z wiekiem. Charakterystyczne są neuropatyczny ból, angiokeratoma, hipohidroza, zaburzenia żołądkowo-jelitowe, proteinuria oraz postępujące uszkodzenie nerek, serca i ośrodkowego układu nerwowego. U kobiet-nosicielek objawy są zwykle łagodniejsze ze względu na zjawisko losowej inaktywacji chromosomu X.

Diagnostyka opiera się na pomiarze aktywności enzymu α-galaktozydazy A, oznaczeniu biomarkerów (lyso-Gb3) oraz badaniach genetycznych. W leczeniu stosuje się enzymatyczną terapię zastępczą (agalzydaza alfa lub beta), chaperonową (migalastat) oraz leczenie objawowe. Wczesne rozpoznanie i rozpoczęcie terapii znacząco poprawia rokowanie i jakość życia pacjentów, zapobiegając nieodwracalnym uszkodzeniom narządów.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl