ciężki złożony niedobór odporności

Ciężki złożony niedobór odporności (ang. Severe Combined Immunodeficiency, SCID) to grupa genetycznie uwarunkowanych chorób charakteryzujących się głębokimi zaburzeniami funkcji limfocytów T oraz B, prowadzącymi do ciężkiego upośledzenia odporności komórkowej i humoralnej. Jest to stan zagrażający życiu, wymagający pilnej interwencji medycznej.

SCID może być spowodowany różnymi mutacjami genetycznymi, w tym związanymi z chromosomem X (X-SCID) oraz dziedziczonymi autosomalnie recesywnie. Najczęstsze postacie obejmują niedobór deaminazy adenozyny (ADA-SCID), niedobór łańcucha gamma receptora interleukiny (IL2RG), niedobór kinazy JAK3 oraz niedobór RAG1/RAG2. Pacjenci prezentują nawracające, ciężkie infekcje bakteryjne, wirusowe, grzybicze i oportunistyczne, zaburzenia wzrostu oraz biegunkę.

Diagnostyka SCID opiera się na ocenie liczby limfocytów we krwi obwodowej, badaniach immunofenotypowych, ocenie funkcji limfocytów oraz diagnostyce molekularnej. Przesiewowe badanie noworodków w kierunku SCID (TREC) pozwala na wczesne wykrycie choroby, przed wystąpieniem objawów klinicznych. Leczeniem z wyboru jest przeszczepienie komórek krwiotwórczych, które powinno być wykonane jak najwcześniej, najlepiej przed 3. miesiącem życia. W niektórych przypadkach stosuje się również terapię genową.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl