wrodzona ślepota Lebera

Wrodzona ślepota Lebera (Leber Congenital Amaurosis, LCA) jest rzadką, dziedziczoną autosomalnie recesywnie chorobą siatkówki, charakteryzującą się ciężkim upośledzeniem widzenia lub ślepotą obecną od urodzenia lub ujawniającą się w pierwszym roku życia. Stanowi ona 10-18% przypadków wrodzonych dysfunkcji wzroku u dzieci.

Choroba ta jest związana z mutacjami w kilkunastu różnych genach, m.in. RPE65, GUCY2D, CRB1, CEP290, które kodują białka niezbędne do prawidłowego funkcjonowania fotoreceptorów i komórek nabłonka barwnikowego siatkówki. Zależnie od typu mutacji, objawy mogą być różnie nasilone, ale typowo obejmują: oczopląs, światłowstręt, słabą reakcję źrenic na światło oraz charakterystyczny objaw oczno-palcowy (dzieci uciskają gałki oczne palcami).

Diagnostyka wrodzonej ślepoty Lebera opiera się na badaniu klinicznym, elektroretinografii (ERG), która wykazuje znacznie obniżoną lub niewykrywalną aktywność elektryczną siatkówki, oraz badaniach genetycznych. W leczeniu przełomem stała się terapia genowa voretigene neparvovec (Luxturna), zatwierdzona dla pacjentów z mutacją genu RPE65, która poprawia funkcję wzrokową poprzez dostarczenie prawidłowej kopii zmutowanego genu.

Rokowanie zależy od typu genetycznego choroby. Bez leczenia większość pacjentów doświadcza postępującego pogorszenia widzenia prowadzącego do całkowitej ślepoty. Wielodyscyplinarna opieka, wczesna interwencja i wsparcie psychologiczne są niezbędne dla zapewnienia optymalnej jakości życia pacjentów z LCA.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl