dziedziczna choroba siatkówki

Dziedziczne choroby siatkówki (IRDs – inherited retinal diseases) stanowią heterogenną grupę schorzeń genetycznych, które prowadzą do postępującej degeneracji siatkówki i utraty widzenia. Obejmują one między innymi retinitis pigmentosa, chorobę Stargardta, chorobę Lebera, dystrofie czopkowo-pręcikowe i wiele innych jednostek chorobowych.

IRDs są spowodowane mutacjami w genach kodujących białka niezbędne dla prawidłowego funkcjonowania fotoreceptorów lub nabłonka barwnikowego siatkówki. Dotychczas zidentyfikowano ponad 270 genów związanych z tymi schorzeniami. Dziedziczenie może następować w sposób autosomalny dominujący, autosomalny recesywny, sprzężony z chromosomem X lub mitochondrialny.

Objawy kliniczne obejmują najczęściej postępującą utratę widzenia, ślepotę zmierzchową, zwężenie pola widzenia, zaburzenia widzenia barwnego, a w badaniu oftalmoskopowym charakterystyczne zmiany pigmentacyjne siatkówki. Diagnostyka opiera się na badaniach elektrofizjologicznych (ERG), obrazowaniu (OCT, angiografia fluoresceinowa) oraz coraz częściej na testach genetycznych.

W ostatnich latach dokonał się znaczący postęp w leczeniu IRDs. FDA zatwierdziło pierwszą terapię genową (Luxturna) dla pacjentów z mutacjami RPE65. Prowadzone są liczne badania kliniczne nad terapiami genowymi, komórkowymi, farmakologicznymi oraz z wykorzystaniem protez siatkówkowych, dające nadzieję pacjentom na zachowanie lub częściowe przywrócenie widzenia.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl