niedobór alfa-1-antytrypsyny

Niedobór alfa-1-antytrypsyny (A1AT) to zaburzenie genetyczne charakteryzujące się obniżonym poziomem białka alfa-1-antytrypsyny we krwi. A1AT jest inhibitorem proteaz serynowych, produkowanym głównie w wątrobie, który chroni tkanki, zwłaszcza płuca, przed działaniem enzymów proteolitycznych, takich jak elastaza neutrofilowa.

Choroba jest dziedziczona autosomalnie recesywnie, a jej przyczyną są mutacje w genie SERPINA1 znajdującym się na długim ramieniu chromosomu 14. Najczęstszym wariantem patogennym jest allel Z (Glu342Lys), który prowadzi do nieprawidłowego fałdowania białka i jego retencji w hepatocytach. Homozygoty ZZ mają najbardziej nasilony niedobór A1AT w surowicy (10-15% wartości prawidłowych).

Klinicznie niedobór A1AT manifestuje się głównie jako rozedma płuc o wczesnym początku, zwłaszcza u osób palących tytoń, oraz jako choroba wątroby (przewlekłe zapalenie wątroby, marskość wątroby) w każdym wieku. Rzadziej obserwuje się zapalenie naczyń związane z przeciwciałami ANCA i choroby skórne.

Diagnostyka obejmuje oznaczenie stężenia A1AT w surowicy, fenotypowanie białka oraz badania genetyczne. Leczenie obejmuje suplementację A1AT, zaprzestanie palenia tytoniu, leczenie objawowe POChP oraz w zaawansowanych przypadkach przeszczepienie płuc lub wątroby. W profilaktyce kluczowe znaczenie ma poradnictwo genetyczne oraz unikanie czynników ryzyka, takich jak dym tytoniowy i zanieczyszczenia środowiska.

Powiązane wpisy

  1. 13.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl