zespół Alagille’a

Zespół Alagille’a (ALGS) to rzadka choroba genetyczna, która jest dziedziczona autosomalnie dominująco. Wynika ona z mutacji genów JAG1 (w około 90% przypadków) lub NOTCH2 (w około 1-2% przypadków). Charakteryzuje się wielonarządowym zajęciem, a główne cechy kliniczne obejmują: hipoplazję dróg żółciowych wewnątrzwątrobowych, charakterystyczne rysy twarzy, wady serca (zwłaszcza zwężenie tętnicy płucnej), anomalie kręgów oraz zmiany oczne.

Diagnostyka zespołu Alagille’a opiera się na kryteriach klinicznych oraz badaniach genetycznych. W obrazie histopatologicznym wątroby stwierdza się hipoplazję dróg żółciowych śródwątrobowych, co prowadzi do cholestazy. Pacjenci wykazują podwyższone poziomy bilirubiny i enzymów wątrobowych, a także zaburzenia lipidowe z hipercholesterolemią.

Leczenie ma charakter wielospecjalistyczny i jest ukierunkowane na łagodzenie objawów. Obejmuje ono terapię świądu, suplementację witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (A, D, E, K), stosowanie leków zwiększających wydzielanie żółci (kwas ursodeoksycholowy), a w zaawansowanych przypadkach niewydolności wątroby – przeszczepienie narządu. Niezbędna jest również diagnostyka i leczenie towarzyszących wad serca, nerek oraz zaburzeń okulistycznych.

Rokowanie w zespole Alagille’a jest zróżnicowane i zależy od nasilenia objawów, zwłaszcza od stopnia uszkodzenia wątroby i obecności wad serca. Wczesna diagnoza i wielospecjalistyczne podejście terapeutyczne mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów i zapobiec powikłaniom.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl