zespół Williamsa

Zespół Williamsa, znany również jako zespół Williamsa-Beurena, to rzadkie zaburzenie genetyczne spowodowane delecją fragmentu chromosomu 7, obejmującą gen elastyny (ELN) i około 25-28 sąsiadujących genów. Częstość występowania szacuje się na około 1:7500-1:20000 żywych urodzeń.

Charakterystyczne cechy kliniczne zespołu Williamsa obejmują charakterystyczną dysmorfię twarzy (tzw. twarz elfa), niepełnosprawność intelektualną, specyficzny profil poznawczy z relatywnie dobrą pamięcią słuchową i zdolnościami językowymi przy jednoczesnych deficytach wzrokowo-przestrzennych, wrodzone wady serca (najczęściej nadzastawkowe zwężenie aorty), hiperkalcemię w okresie niemowlęcym oraz nadwrażliwość na dźwięki.

Diagnostyka zespołu Williamsa opiera się na badaniach cytogenetycznych, takich jak FISH (fluorescencyjna hybrydyzacja in situ) lub techniki oparte na mikromacierzach, które pozwalają wykryć delecję w regionie 7q11.23. Leczenie jest objawowe i wymaga podejścia multidyscyplinarnego, obejmującego opiekę kardiologiczną, endokrynologiczną, neurologiczną, psychologiczną i rehabilitacyjną.

Rokowanie dla pacjentów z zespołem Williamsa jest zróżnicowane i zależy od nasilenia objawów, szczególnie kardiologicznych. Większość osób dotkniętych tym zespołem wymaga wsparcia przez całe życie, choć przy odpowiedniej opiece mogą prowadzić stosunkowo samodzielne życie. Genetyczne poradnictwo rodzinne jest istotne, chociaż większość przypadków występuje sporadycznie.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl