mukopolisacharydoza

Mukopolisacharydozy (MPS) to grupa rzadkich chorób metabolicznych o podłożu genetycznym, należących do lizosomalnych chorób spichrzeniowych. Charakteryzują się one deficytem enzymów odpowiedzialnych za degradację glikozaminoglikanów (GAG, dawniej zwanych mukopolisacharydami), co prowadzi do ich gromadzenia się w tkankach i narządach.

Wyróżnia się siedem głównych typów mukopolisacharydoz (MPS I-VII), z których każda wiąże się z niedoborem specyficznego enzymu. Objawy kliniczne obejmują zmiany w wyglądzie twarzy, deformacje szkieletu, zaburzenia narządów wewnętrznych, problemy neurologiczne oraz upośledzenie funkcji poznawczych. Stopień nasilenia objawów może być różny, od łagodnych form (np. zespół Schei w MPS I) do ciężkich postaci (np. zespół Hurler w MPS I).

Diagnostyka mukopolisacharydoz opiera się na badaniach biochemicznych (analiza GAG w moczu), enzymatycznych (pomiar aktywności enzymów w leukocytach lub fibroblastach) oraz genetycznych. Leczenie obejmuje enzymatyczną terapię zastępczą dostępną dla MPS I, II, IVA, VI i VII, przeszczep szpiku kostnego (głównie w MPS I) oraz leczenie objawowe. Wczesne rozpoznanie i wdrożenie terapii ma kluczowe znaczenie dla spowolnienia progresji choroby i poprawy jakości życia pacjentów.

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl