zespół Gorlina-Goltza

Zespół Gorlina-Goltza, znany również jako zespół znamion podstawnokomórkowych (nevoid basal cell carcinoma syndrome, NBCCS), to rzadkie schorzenie genetyczne dziedziczone autosomalnie dominująco. Choroba ta jest związana z mutacją genu PTCH1 na chromosomie 9q22.3, który odpowiada za szlak sygnałowy Hedgehog, regulujący proliferację i różnicowanie komórek.

Klinicznie zespół charakteryzuje się występowaniem mnogich raków podstawnokomórkowych skóry (BCC), torbieli żuchwy, dołków dłoniowo-podeszwowych, zwapnień opony twardej, zmian kostnych oraz zwiększonym ryzykiem rozwoju innych nowotworów, w tym rdzeniaka zarodkowego (medulloblastoma) i włókniaka serca. Raki podstawnokomórkowe pojawiają się zwykle we wczesnym okresie dorosłości, a ich liczba może wahać się od kilku do setek.

Diagnostyka zespołu Gorlina-Goltza opiera się na kryteriach klinicznych oraz badaniach genetycznych. Zgodnie z aktualnymi wytycznymi, rozpoznanie można postawić przy obecności dwóch kryteriów większych, jednego większego i dwóch mniejszych lub jednego większego i potwierdzenia genetycznego. Badania obrazowe, takie jak RTG, MRI czy CT, są niezbędne do oceny zmian kostnych i neurochirurgicznych.

Leczenie zespołu wymaga multidyscyplinarnego podejścia z udziałem dermatologów, chirurgów, stomatologów, genetyków i onkologów. Terapia obejmuje regularne monitorowanie pacjentów, wczesne wykrywanie i leczenie raków podstawnokomórkowych oraz innych nowotworów. W przypadku licznych BCC stosuje się inhibitory szlaku Hedgehog (wismodegib, sonidegib), które wykazują skuteczność w hamowaniu rozwoju tych nowotworów.

Pacjenci z zespołem Gorlina-Goltza wymagają dożywotniej opieki medycznej i regularnych badań kontrolnych ze względu na zwiększone ryzyko nowotworów. Szczególnie istotna jest edukacja chorych dotycząca ochrony przed promieniowaniem UV, które może nasilać rozwój raków podstawnokomórkowych. Rokowanie zależy od wczesnego rozpoznania i skuteczności leczenia występujących nowotworów.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl