zespół nabłoniaków znamionowych

Zespół nabłoniaków znamionowych (ang. nevoid basal cell carcinoma syndrome, NBCCS, zespół Gorlina-Goltza) to rzadkie, dziedziczone autosomalnie dominująco schorzenie genetyczne, charakteryzujące się występowaniem mnogich raków podstawnokomórkowych skóry, torbieli szczęki oraz licznych wad rozwojowych.

Genetycznym podłożem zespołu jest mutacja w genie PTCH1 na chromosomie 9q22.3, który koduje białko receptorowe w szlaku sygnałowym Hedgehog, kluczowym dla rozwoju embrionalnego. Zaburzenie funkcji tego szlaku prowadzi do niekontrolowanej proliferacji komórek i powstawania nowotworów.

Klinicznie zespół charakteryzuje się występowaniem mnogich raków podstawnokomórkowych (BCC) pojawiających się już w młodym wieku, torbieli żuchwy, calcyfikacji opony twardej mózgu, hiperteloryzmu ocznego, kifoskoliozy oraz innych nieprawidłowości szkieletowych. U pacjentów mogą również występować: medulloblastoma, fibromy jajników lub serca, oraz zwiększone ryzyko rozwoju innych nowotworów.

Diagnostyka opiera się na kryteriach klinicznych oraz badaniach genetycznych potwierdzających mutację w genie PTCH1. Leczenie jest wielospecjalistyczne, ukierunkowane na wczesne wykrywanie i usuwanie zmian nowotworowych. W terapii raków podstawnokomórkowych można stosować inhibitory szlaku Hedgehog, takie jak wismodegib czy sonidegib, które wykazują skuteczność w zaawansowanych przypadkach.

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl