zespół Gorlina

Zespół Gorlina, znany również jako zespół znamion podstawnokomórkowych (ang. Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome, NBCCS), to rzadkie schorzenie genetyczne dziedziczone autosomalnie dominująco. Jego główną cechą jest predyspozycja do rozwoju mnogich raków podstawnokomórkowych skóry (BCC) występujących zazwyczaj w młodym wieku.

Zespół Gorlina charakteryzuje się triadą objawów: mnogimi rakami podstawnokomórkowymi skóry, torbielami szczęki oraz nieprawidłowościami szkieletowymi. Dodatkowo pacjenci mogą prezentować charakterystyczne cechy dysmorficzne twarzy, kalcyfikację opony twardej, zwapnienia sierpa mózgu, kifoskoliozę, żebra dwudzielne oraz inne wady rozwojowe.

Patogeneza zespołu związana jest z mutacjami w genie PTCH1, zlokalizowanym na chromosomie 9q22.3, który koduje receptor szlaku sygnałowego Hedgehog, kluczowego dla rozwoju embrionalnego. Dysfunkcja tego szlaku prowadzi do niekontrolowanej proliferacji komórek i powstawania nowotworów.

Diagnostyka zespołu Gorlina opiera się na kryteriach klinicznych (obecność dwóch kryteriów głównych lub jednego głównego i dwóch dodatkowych) oraz badaniach genetycznych potwierdzających mutację w genie PTCH1. Leczenie jest objawowe i wymaga multidyscyplinarnego podejścia, obejmującego dermatologię, chirurgię, stomatologię i genetykę kliniczną.

Ze względu na zwiększone ryzyko rozwoju nowotworów, pacjenci z zespołem Gorlina wymagają regularnych badań kontrolnych przez całe życie. Najnowsze opcje terapeutyczne obejmują inhibitory szlaku Hedgehog, które wykazują obiecujące rezultaty w leczeniu raków podstawnokomórkowych u tych pacjentów.

Powiązane wpisy

  1. 13.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl