mutacja genu PTCH

Mutacja genu PTCH to genetyczna alteracja kluczowego genu uczestniczącego w szlaku sygnałowym Hedgehog, który odgrywa istotną rolę w embriogenezie, różnicowaniu komórek i morfogenezie tkanek. Gen PTCH (Patched 1) znajduje się na chromosomie 9q22.3 i koduje białko błonowe działające jako receptor dla ligandów szlaku Hedgehog oraz naturalny inhibitor tego szlaku sygnałowego.

Mutacje genu PTCH mogą prowadzić do zespołu Gorlina-Goltza (zespół nabłoniaków znamionowych podstawnokomórkowych), rzadkiej choroby genetycznej dziedziczonej autosomalnie dominująco. Charakteryzuje się ona zwiększoną podatnością na rozwój licznych raków podstawnokomórkowych skóry, torbieli żuchwy, zmian kostnych, a także innych nowotworów, w tym rdzeniaka zarodkowego (medulloblastoma).

Inaktywacja genu PTCH poprzez mutacje somatyczne lub zarodkowe prowadzi do konstytutywnej aktywacji szlaku Hedgehog, co skutkuje niekontrolowaną proliferacją komórek i rozwojem nowotworów. Mutacje PTCH wykrywane są w około 90% sporadycznych raków podstawnokomórkowych skóry, stanowiąc najczęstszy mechanizm molekularny prowadzący do rozwoju tego nowotworu.

Identyfikacja mutacji genu PTCH ma istotne znaczenie diagnostyczne, prognostyczne oraz terapeutyczne. W leczeniu nowotworów związanych z aktywacją szlaku Hedgehog stosuje się inhibitory tego szlaku, takie jak wismodegib czy sonidegib, które blokują białko SMO działające poniżej PTCH w kaskadzie sygnałowej.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl