mutacja genu RB1

Mutacja genu RB1 jest genetyczną alteracją występującą w genie retinoblastoma 1, zlokalizowanym na chromosomie 13q14. Gen RB1 koduje białko pRB, które jest kluczowym supresorem nowotworowym kontrolującym cykl komórkowy, szczególnie przejście z fazy G1 do S. Defekt w funkcjonowaniu tego białka prowadzi do niekontrolowanej proliferacji komórkowej.

Mutacje RB1 są najczęściej związane z siatkówczakiem (retinoblastoma) – nowotworem złośliwym siatkówki oka, występującym głównie u dzieci. Zgodnie z hipotezą „dwóch uderzeń” Knudsona, do rozwoju siatkówczaka konieczna jest inaktywacja obu alleli genu RB1. W postaci dziedzicznej choroby (40% przypadków) jedna mutacja jest dziedziczona, a druga nabywana somatycznie, natomiast w postaci sporadycznej (60%) obie mutacje powstają somatycznie.

Nosiciele mutacji germinalnej RB1 mają zwiększone ryzyko rozwoju nie tylko siatkówczaka, ale również innych nowotworów wtórnych, w tym mięsaków kości i tkanek miękkich, czerniaka oraz nowotworów płuc. Z tego powodu pacjenci z mutacjami RB1 wymagają długoterminowej obserwacji i specjalistycznej opieki onkologicznej.

Diagnostyka mutacji genu RB1 obejmuje sekwencjonowanie DNA, MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification) oraz analizę metylacji promotora. Identyfikacja mutacji ma kluczowe znaczenie dla poradnictwa genetycznego, prognozowania ryzyka rozwoju nowotworów oraz planowania odpowiednich badań przesiewowych w rodzinach dotkniętych tą mutacją.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl