autosomalnie recesywna wielotorbielowatość nerek

Autosomalnie recesywna wielotorbielowatość nerek (ARPKD) to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba, która objawia się obecnością licznych torbieli w nerkach oraz zwłóknieniem wątroby. Choroba dziedziczona jest w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami zmutowanego genu PKHD1, aby dziecko zachorowało.

ARPKD ujawnia się najczęściej w okresie noworodkowym lub wczesnodziecięcym. Ciężkość objawów może być zróżnicowana – od postaci letalnej w okresie okołoporodowym do łagodniejszych form z powolną progresją niewydolności nerek. Charakterystyczne cechy kliniczne obejmują powiększone nerki z licznymi torbielami, nadciśnienie tętnicze, zaburzenia funkcji nerek oraz postępujące włóknienie wątroby z nadciśnieniem wrotnym.

Diagnostyka ARPKD opiera się na badaniach obrazowych (USG, MRI), badaniach histopatologicznych oraz analizie genetycznej. W przypadkach prenatalnych, choroba może być podejrzewana na podstawie ultrasonograficznego obrazu powiększonych, hiperechogenicznych nerek płodu oraz małowodzia.

Leczenie ARPKD jest głównie objawowe i obejmuje kontrolę nadciśnienia tętniczego, leczenie powikłań nerkowych i wątrobowych, a w zaawansowanych stadiach niewydolności nerek – dializoterapię i przeszczepienie nerki. W niektórych przypadkach konieczny może być również przeszczep wątroby. Rokowanie zależy od nasilenia objawów i wieku wystąpienia pierwszych symptomów choroby.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl