autosomalnie dominująca wielotorbielowatość nerek

Autosomalnie dominująca wielotorbielowatość nerek (ADPKD – Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease) to genetyczna choroba charakteryzująca się powstawaniem licznych torbieli w obu nerkach. Jest najczęstszą chorobą genetyczną nerek, występującą z częstością 1:400-1:1000 urodzeń.

ADPKD spowodowana jest mutacją w genach PKD1 (85% przypadków) lub PKD2 (15% przypadków). Mutacja w genie PKD1 zwykle powoduje cięższy przebieg choroby i wcześniejsze wystąpienie schyłkowej niewydolności nerek. Choroba dziedziczy się w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia zmutowanego genu od jednego z rodziców, aby rozwinęła się choroba.

Klinicznie ADPKD objawia się postępującym powiększaniem nerek, nadciśnieniem tętniczym, bólem w okolicy lędźwiowej, krwiomoczem i nawracającymi zakażeniami układu moczowego. Z czasem prowadzi do schyłkowej niewydolności nerek wymagającej leczenia nerkozastępczego. ADPKD często wiąże się również z torbielami w innych narządach, zwłaszcza w wątrobie, oraz z tętniakami wewnątrzczaszkowymi.

Diagnostyka obejmuje badania obrazowe (USG, TK, MRI), badania genetyczne oraz wywiad rodzinny. Leczenie jest głównie objawowe i polega na kontroli nadciśnienia, leczeniu zakażeń układu moczowego i łagodzeniu bólu. W 2015 roku zatwierdzono pierwszy lek spowalniający progresję choroby – tolwaptan, antagonistę receptora wazopresyny V2.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl