zastępczy punkt końcowy
Zastępczy punkt końcowy, znany również jako surogat punktu końcowego lub biomarker zastępczy, to parametr laboratoryjny lub fizjologiczny, który jest wykorzystywany w badaniach klinicznych jako zamiennik dla klinicznie istotnego punktu końcowego, takiego jak śmiertelność czy zachorowalność.
Zastosowanie zastępczych punktów końcowych pozwala na szybszą ocenę skuteczności badanych interwencji, co skraca czas trwania badań klinicznych i zmniejsza ich koszty. Przykładami zastępczych punktów końcowych są: poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c) w cukrzycy, poziom cholesterolu LDL w chorobach sercowo-naczyniowych czy ciśnienie tętnicze w nadciśnieniu.
Warto podkreślić, że zastępczy punkt końcowy musi być zwalidowany, czyli musi istnieć udokumentowany związek przyczynowo-skutkowy między nim a klinicznie istotnym punktem końcowym. Nieodpowiednio zwalidowane zastępcze punkty końcowe mogą prowadzić do błędnych wniosków dotyczących skuteczności terapii i wpływać negatywnie na bezpieczeństwo pacjentów.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Choroba policystyczna nerek o dziedziczeniu autosomalnym recesywnym – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Autosomalnie recesywna wielotorbielowatość nerek (ARPKD) to ciężkie schorzenie fibrocystyczne o podłożu wątrobowo-nerkowym, występujące z częstością około 1:20 000 u dzieci, bez różnic płciowych. Przeżywalność noworodków z ARPKD wzrosła do niemal 80%, a około 90% dzieci, które przeżyją pierwszy miesiąc życia, dożywa co najmniej 5 lat, z ponad 90% przeżywalnością do 20 roku życia. Szacowane ryzyko rozwoju niewydolności nerek do 20 roku życia wynosi 50,1% (95% CI 42,2%–57,0%). Diagnostyka może być postawiona prenatalnie (20% przypadków) lub w różnych okresach dzieciństwa, a wczesne wykrycie małowodzia wiąże się z gorszym rokowaniem. Modele prognostyczne oparte na czynnikach takich jak wiek ciążowy przy wykryciu małowodzia, wiek urodzenia, genotyp funkcjonalny, stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) oraz obecność nadciśnienia tętniczego w wieku 2 miesięcy pozwalają na ocenę ryzyka wczesnej niewydolności nerek i identyfikację pacjentów wymagających intensywniejszej terapii.
autosomalnie dominująca wielotorbielowatość nerek, autosomalnie recesywna wielotorbielowatość nerek, choroba policystyczna nerek, efekt założyciela, gen PKHD1, kreatynina w surowicy, leczenie nerkozastępcze, małowodzie, marker predykcyjny, nadciśnienie tętnicze, nadciśnienie wrotne, niewydolność nerek, niewydolność oddechowa, przeszczep nerki, schyłkowa niewydolność nerek, sekwencjonowanie następnej generacji, stratyfikacja ryzyka, terapia przeciwnadciśnieniowa, tolvaptan, wariant patogenny, zapalenie dróg żółciowych, zastępczy punkt końcowy