choroba Huntingtona

Choroba Huntingtona (HD) to postępujące, dziedziczne schorzenie neurodegeneracyjne przekazywane w sposób autosomalny dominujący. Jest spowodowana mutacją w genie HTT na chromosomie 4, polegającą na zwiększonej liczbie powtórzeń tripletu CAG, co prowadzi do produkcji nieprawidłowej formy białka huntingtyny.

Objawy choroby Huntingtona zazwyczaj pojawiają się między 30. a 50. rokiem życia i obejmują zaburzenia motoryczne (pląsawicze ruchy mimowolne, dystonia, sztywność), poznawcze (problemy z koncentracją, podejmowaniem decyzji, pamięcią) oraz psychiatryczne (depresja, drażliwość, apatia, zaburzenia obsesyjno-kompulsywne). Z czasem obserwuje się postępujące pogorszenie funkcji motorycznych, intelektualnych i psychicznych.

Diagnostyka HD opiera się na badaniach genetycznych (analiza liczby powtórzeń CAG), obrazowaniu mózgu (widoczny zanik jądra ogoniastego i skorupy) oraz ocenie objawów klinicznych. Obecnie nie istnieje leczenie przyczynowe zatrzymujące postęp choroby, a terapia ma charakter objawowy – stosuje się leki przeciwdepresyjne, neuroleptyki, leki przeciwdrgawkowe oraz kompleksową rehabilitację.

Choroba Huntingtona stanowi poważne wyzwanie medyczne ze względu na jej nieuchronny postęp, złożoność objawów oraz implikacje genetyczne dla rodzin pacjentów. Średni czas przeżycia od wystąpienia pierwszych objawów wynosi około 15-20 lat. Trwają intensywne badania nad terapiami modyfikującymi przebieg choroby, w tym nad metodami wyciszania genów oraz terapiami komórkowymi.

Powiązane wpisy

  1. 13.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl