choroba neuronu ruchowego

Choroba neuronu ruchowego (ChNR) to grupa postępujących schorzeń neurodegeneracyjnych, charakteryzujących się selektywnym uszkodzeniem neuronów ruchowych w mózgu, pniu mózgu i rdzeniu kręgowym. Najczęstszą postacią ChNR jest stwardnienie zanikowe boczne (SLA, choroba Lou Gehriga), stanowiące około 70% wszystkich przypadków.

Patofizjologia ChNR obejmuje liczne mechanizmy molekularne, w tym stres oksydacyjny, zaburzenia transportu aksonalnego, dysfunkcję mitochondriów oraz agregację nieprawidłowo sfałdowanych białek. Zidentyfikowano kilkanaście genów związanych z postaciami rodzinnymi choroby, z których najczęstsze to mutacje w genach C9ORF72, SOD1, TARDBP i FUS.

Objawy kliniczne ChNR zależą od lokalizacji uszkodzonych neuronów i mogą obejmować: osłabienie i zanik mięśni, fascykulacje, spastyczność, dysartrię, dysfagię oraz zaburzenia oddychania. W klasycznym SLA dochodzi do jednoczesnego uszkodzenia górnego i dolnego neuronu ruchowego, przy zachowaniu funkcji poznawczych, choć u około 50% pacjentów występują łagodne zaburzenia poznawcze lub behawioralne.

Diagnostyka ChNR opiera się na badaniu klinicznym, elektromiografii, badaniach obrazowych oraz wykluczeniu schorzeń o podobnym obrazie klinicznym. Kryteria diagnostyczne El Escorial oraz Awaji-Shima standaryzują rozpoznanie SLA. Średni czas przeżycia w SLA wynosi 3-5 lat od wystąpienia objawów, jednak u 10-20% pacjentów choroba przebiega wolniej.

Leczenie ChNR pozostaje głównie objawowe i multidyscyplinarne. Jedynymi lekami o udowodnionej, choć ograniczonej skuteczności są riluzol (wydłuża przeżycie o 2-3 miesiące) oraz edarawon (spowalnia progresję u wyselekcjonowanej grupy pacjentów). Nowe kierunki terapeutyczne obejmują terapie genowe, komórkowe oraz immunomodulujące, będące w różnych fazach badań klinicznych.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl