choroba spichrzania glikogenu

Choroba spichrzania glikogenu (glikogenoza) to grupa rzadkich chorób metabolicznych, charakteryzujących się zaburzeniem metabolizmu glikogenu, prowadzącym do jego nieprawidłowego gromadzenia w różnych tkankach organizmu. Wyróżnia się kilkanaście typów glikogenoz (oznaczanych numerami rzymskimi od I do XV), każdy spowodowany defektem innego enzymu uczestniczącego w syntezie lub rozkładzie glikogenu.

Objawy kliniczne chorób spichrzania glikogenu zależą od typu choroby i mogą obejmować: hepatomegalię, hipoglikemię, kwasicę mleczanową, zaburzenia wzrostu, osłabienie mięśniowe, kardiomiopatię, zaburzenia neurologiczne oraz zwiększoną podatność na infekcje. Najczęstszym typem jest glikogenoza typu I (choroba von Gierkego), spowodowana niedoborem glukozo-6-fosfatazy.

Diagnostyka glikogenoz opiera się na badaniach biochemicznych, analizie aktywności enzymów w bioptatach tkanek oraz badaniach genetycznych. Leczenie jest głównie objawowe i dietetyczne, obejmujące m.in. częste posiłki bogate w węglowodany złożone, podawanie skrobi kukurydzianej czy żywienie dojelitowe w nocy. W niektórych typach glikogenoz stosuje się enzymatyczną terapię zastępczą, a perspektywicznie rozważa się terapię genową.

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl