CADASIL

CADASIL (Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy) to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba naczyń mózgowych, dziedziczona w sposób autosomalny dominujący. Jest spowodowana mutacją w genie NOTCH3 na chromosomie 19, który koduje receptor błonowy odgrywający kluczową rolę w rozwoju i funkcjonowaniu komórek mięśni gładkich naczyń.

Główne objawy CADASIL obejmują nawracające udary niedokrwienne (zwykle lakunarne), migrenę z aurą, zaburzenia poznawcze prowadzące do demencji, zaburzenia nastroju oraz, w późniejszych stadiach choroby, zaburzenia chodu i funkcji zwieraczy. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle między 30. a 50. rokiem życia, choć migrena może wystąpić już w drugiej dekadzie życia.

W diagnostyce kluczowe znaczenie ma badanie rezonansu magnetycznego (MRI), które wykazuje charakterystyczne zmiany hiperintensywne w istocie białej, szczególnie w okolicach biegunów płatów skroniowych i torebki zewnętrznej. Potwierdzenie rozpoznania stanowi badanie genetyczne wykrywające mutację w genie NOTCH3 lub biopsja skóry uwidaczniająca złogi materiału ziarnisto-osmofilnego w ścianie naczyń.

Leczenie CADASIL ma charakter objawowy i wspierający, obejmując profilaktykę udarów, leczenie migreny oraz rehabilitację neuropsychologiczną. Nie istnieje obecnie terapia przyczynowa. Choroba ma charakter postępujący, prowadząc do znacznego upośledzenia funkcji poznawczych i niepełnosprawności ruchowej w ciągu 10-20 lat od początku objawów.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl