choroba von Hippla-Lindaua

Choroba von Hippla-Lindaua (VHL) to rzadkie zaburzenie genetyczne o dziedziczeniu autosomalnym dominującym, spowodowane mutacją w genie supresorowym VHL zlokalizowanym na chromosomie 3p25-26. Charakteryzuje się predyspozycją do rozwoju mnogich nowotworów, zarówno łagodnych jak i złośliwych, w wielu narządach.

Najczęstsze manifestacje kliniczne choroby von Hippla-Lindaua obejmują naczyniaki zarodkowe siatkówki, naczyniaki krwionośne ośrodkowego układu nerwowego (szczególnie móżdżku), guzy chromochłonne nadnerczy, raki nerkowokomórkowe, torbiele i nowotwory neuroendokrynne trzustki oraz guzy worka endolimfatycznego. Objawy pojawiają się zwykle między 18. a 30. rokiem życia, jednak mogą wystąpić w każdym wieku.

Diagnostyka VHL opiera się na badaniach obrazowych (MRI mózgu i rdzenia kręgowego, USG i CT jamy brzusznej), badaniu okulistycznym z oceną dna oka oraz testach genetycznych potwierdzających mutację w genie VHL. Skuteczne postępowanie wymaga interdyscyplinarnej opieki i regularnych badań przesiewowych u pacjentów z rozpoznaniem oraz u członków ich rodzin będących nosicielami mutacji.

Leczenie chorych z VHL jest ukierunkowane na wczesne wykrywanie i usuwanie zmian nowotworowych, zanim staną się one inwazyjne lub przerzutujące. W terapii stosuje się metody chirurgiczne, radiochirurgiczne, fotokoagulację laserową (w przypadku naczyniaków siatkówki) oraz leczenie farmakologiczne. W ostatnich latach wprowadzono do leczenia inhibitory kinaz tyrozynowych (np. belzutyfan), które wykazują skuteczność w hamowaniu wzrostu guzów związanych z VHL.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl