choroba Rendu-Oslera-Webera

Choroba Rendu-Oslera-Webera, znana również jako wrodzona naczyniakowatość krwotoczna (hereditary hemorrhagic telangiectasia, HHT), to rzadka choroba genetyczna dziedziczona autosomalnie dominująco. Charakteryzuje się występowaniem nieprawidłowych połączeń naczyniowych (malformacji tętniczo-żylnych) oraz teleangiektazji w różnych narządach, głównie w obrębie błon śluzowych nosa, jamy ustnej, przewodu pokarmowego, a także w płucach, wątrobie i mózgu.

Patogeneza choroby wiąże się z mutacjami w genach odpowiedzialnych za angiogenezę, najczęściej ENG (endoglina), ACVRL1 (ALK1) lub SMAD4. Zaburzenia te prowadzą do nieprawidłowego rozwoju naczyń krwionośnych i osłabienia ścian naczyniowych, co skutkuje powstawaniem teleangiektazji i zwiększoną podatnością na krwawienia.

Główne objawy kliniczne to nawracające krwawienia z nosa (epistaxis), teleangiektazje widoczne na skórze i błonach śluzowych oraz objawy związane z malformacjami narządowymi. Powikłania obejmują niedokrwistość z niedoboru żelaza, incydenty naczyniowo-mózgowe, krwawienia z przewodu pokarmowego oraz nadciśnienie płucne związane z obecnością przetok tętniczo-żylnych w płucach.

Diagnostyka opiera się na kryteriach klinicznych Curaçao (nawracające krwawienia z nosa, teleangiektazje, malformacje narządowe, dodatni wywiad rodzinny) oraz badaniach genetycznych. Leczenie jest objawowe i zależy od lokalizacji zmian – może obejmować embolizację malformacji naczyniowych, fotokoagulację laserową teleangiektazji, leczenie farmakologiczne (m.in. preparaty przeciwfibrynolityczne, leki antyoksydacyjne) oraz suplementację żelaza.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl