dziedziczna teleangiektazja krwotoczna

Dziedziczna teleangiektazja krwotoczna (HTT), znana również jako choroba Rendu-Oslera-Webera, to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się nieprawidłowym rozwojem naczyń krwionośnych. Dotyka około 1 na 5000-8000 osób i jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący. Najczęstsze mutacje występują w genach ENG (endoglina) i ACVRL1 (ALK1).

Klinicznie choroba manifestuje się poprzez liczne teleangiektazje (rozszerzone naczynia krwionośne) widoczne na skórze i błonach śluzowych, szczególnie na wargach, języku, twarzy i opuszkach palców. Pacjenci doświadczają nawracających krwawień z nosa (epistaxis), które są najczęstszym objawem i mogą występować już w dzieciństwie. Krwawienia z przewodu pokarmowego występują u około 20-30% pacjentów.

Poważniejsze manifestacje HTT obejmują malformacje tętniczo-żylne (AVM) w narządach wewnętrznych, szczególnie w płucach, wątrobie, mózgu i przewodzie pokarmowym. Płucne AVM mogą prowadzić do hipoksemii, udaru mózgu i ropni mózgu na skutek zatorów paradoksalnych. Diagnostyka obejmuje badanie kliniczne, badania obrazowe oraz testy genetyczne.

Leczenie dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej jest głównie objawowe i profilaktyczne. Obejmuje tamowanie krwawień z nosa, leczenie niedokrwistości z niedoboru żelaza oraz embolizację płucnych AVM. Pacjenci wymagają regularnej kontroli i multidyscyplinarnego podejścia terapeutycznego. Zalecane jest także poradnictwo genetyczne dla rodzin dotkniętych chorobą.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl