twardzina układowa
Wskazanie

Twardzina układowa to rzadka, przewlekła choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się nadmiernym odkładaniem kolagenu i innych białek macierzy pozakomórkowej w skórze oraz narządach wewnętrznych. Proces ten prowadzi do postępującego włóknienia tkanek i zaburzeń funkcji zajętych narządów. Wyróżnia się dwie główne postaci choroby: twardzinę układową ograniczoną (wcześniej określaną jako CREST) oraz twardzinę układową uogólnioną, która cechuje się szybszym postępem i gorszym rokowaniem.

W leczeniu twardziny układowej stosuje się podejście wielokierunkowe, dostosowane do zajętych narządów i nasilenia objawów. W przypadku zmian skórnych wykorzystuje się metotreksat (Metex, Methofill), mykofenolan mofetylu (CellCept) oraz cyklofosfamid (Endoxan). Przy zajęciu naczyń obwodowych stosuje się blokery kanału wapniowego, np. amlodypinę (Amlozek, Norvasc), nifedypinę (Cordafen) oraz inhibitory fosfodiesterazy-5, jak sildenafil (Maxigra, Viagra). Włóknienie płuc wymaga leczenia cyklofosfamidem, mykofenolanem mofetylu, a w nowszych schematach nintedanibem (Ofev). W przypadku nadciśnienia płucnego zastosowanie znajdują bosentan (Tracleer), sildenafil, tadalafil (Cialis) i riociguat (Adempas).

Jednym z największych wyzwań w leczeniu twardziny układowej jest jej heterogenność i nieprzewidywalny przebieg kliniczny. Trudność sprawia identyfikacja pacjentów zagrożonych szybką progresją choroby oraz odpowiednio wczesne wdrożenie terapii hamującej włóknienie. Dużym problemem pozostaje skuteczne leczenie zajęcia płuc, które stanowi główną przyczynę zgonów. Ponadto, większość stosowanych leków ma działanie immunosupresyjne, co zwiększa ryzyko infekcji. Leczenie powikłań naczyniowych, takich jak owrzodzenia palców czy kryzys nerkowy, często bywa niewystarczające pomimo stosowania nowoczesnych leków.

Istotnym aspektem terapii jest konieczność długotrwałego, często dożywotniego leczenia, co wiąże się z ryzykiem działań niepożądanych oraz problemami z przestrzeganiem zaleceń przez pacjentów. Obecnie brak jest terapii przyczynowej, która mogłaby całkowicie zatrzymać postęp choroby. Dlatego prowadzone są intensywne badania nad nowymi lekami biologicznymi i celowanymi, które mogłyby skuteczniej hamować procesy włóknienia i autoimmunizacji leżące u podłoża twardziny układowej.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl