choroby metaboliczne

Choroby metaboliczne stanowią zróżnicowaną grupę schorzeń, które wynikają z zaburzeń przemian biochemicznych zachodzących w organizmie. Najczęściej są to wrodzone błędy metabolizmu spowodowane mutacjami genetycznymi, prowadzącymi do niedoboru lub braku określonych enzymów biorących udział w szlakach metabolicznych.

Wśród chorób metabolicznych wyróżnia się między innymi zaburzenia przemiany aminokwasów (np. fenyloketonuria, choroba syropu klonowego), zaburzenia metabolizmu węglowodanów (np. galaktozemia, glikogenozy), zaburzenia przemiany lipidów (np. choroba Gauchera, choroba Fabry’ego), a także zaburzenia mitochondrialne. Objawy mogą być bardzo zróżnicowane i obejmować upośledzenie umysłowe, padaczkę, dysmorfię, hepatomegalię, kardiomiopatię czy nieprawidłowości hematologiczne.

Diagnostyka chorób metabolicznych opiera się na badaniach biochemicznych, enzymatycznych i molekularnych. Szczególnie istotny jest skrining noworodkowy, umożliwiający wczesne wykrycie niektórych schorzeń (np. fenyloketonurii) przed wystąpieniem objawów klinicznych. Leczenie zależy od rodzaju schorzenia i może obejmować dietę eliminacyjną, suplementację kofaktorów enzymów, enzymatyczną terapię zastępczą lub transplantację komórek macierzystych.

Wśród nabytych chorób metabolicznych najistotniejsze są cukrzyca, otyłość i zespół metaboliczny, które stanowią poważny problem zdrowia publicznego ze względu na rosnącą częstość występowania i liczne powikłania. Ich patogeneza wiąże się z insulinoopornością, zaburzeniami wydzielania insuliny oraz nieprawidłowym metabolizmem lipidów i węglowodanów.

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl