przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych
Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT – Hematopoietic Stem Cell Transplantation) to procedura medyczna, w której zdrowe komórki macierzyste są wprowadzane do organizmu pacjenta w celu zastąpienia uszkodzonego lub zniszczonego szpiku kostnego. Metoda ta stosowana jest w leczeniu wielu chorób hematologicznych, nowotworowych oraz niektórych chorób autoimmunologicznych.
W zależności od źródła komórek, wyróżnia się przeszczepienia autologiczne (gdy dawcą jest sam pacjent), allogeniczne (gdy dawcą jest inna osoba, najczęściej spokrewniona) oraz syngeniczne (gdy dawcą jest identyczny bliźniak). Krwiotwórcze komórki macierzyste mogą być pozyskiwane ze szpiku kostnego, krwi obwodowej po stymulacji czynnikami wzrostu lub z krwi pępowinowej.
Przed przeszczepieniem pacjent poddawany jest kondycjonowaniu – przygotowaniu organizmu poprzez chemioterapię i/lub radioterapię, które ma na celu zniszczenie chorobowych komórek i stworzenie miejsca dla nowych, zdrowych komórek macierzystych. Po przeszczepieniu pacjent wymaga intensywnego monitorowania i leczenia wspomagającego, gdyż procedura wiąże się z ryzykiem powikłań, takich jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), infekcje czy niewydolność narządów.
Postęp w dziedzinie HSCT, obejmujący udoskonalenie metod typowania HLA, zapobiegania i leczenia powikłań oraz stosowanie nowych protokołów kondycjonowania o zredukowanej intensywności, znacząco poprawił wyniki leczenia i rozszerzył możliwości zastosowania tej metody terapeutycznej.
Powiązane wpisy
- Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azacitidine Eugia 25 mg/ml
Azacytydyna, analog pirymidyn o działaniu przeciwnowotworowym, wykazuje efekt cytotoksyczny na nieprawidłowe komórki krwiotwórcze oraz indukuje hipometylację DNA, co może przywracać ekspresję genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach, azacytydyna znacząco wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie leczonej konwencjonalnymi metodami (CCR) (p=0,0001). Współczynnik ryzyka zgonu wyniósł 0,58 (95% CI: 0,43-0,77), a dwuletni wskaźnik przeżycia wzrósł do 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Ponadto, azacytydyna wydłużyła medianę czasu do zgonu lub transformacji w AML do 13,0 miesięcy (vs. 7,6 miesiąca; p=0,0025) oraz poprawiła wskaźniki hematologiczne, w tym niezależność od przetoczeń czerwonych krwinek (45,0% vs. 11,4%; p<0,0001). Odpowiedź ogólna (CR+PR) oceniana przez badacza wyniosła 29% vs. 12% w grupie CCR (p=0,0001), a poprawa hematologiczna według IRC wystąpiła u 49% pacjentów leczonych azacytydyną (vs. 29%; p<0,0001).
dawkowanie podskórne, działanie cytotoksyczne, hipometylacja DNA, jakość życia zależna od zdrowia, MDS wysokiego ryzyka, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, nawrót molekularny, niedokrwistość oporna na leczenie, odpowiedź cytogenetyczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, współczynnik ryzyka - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Azacitidine Zentiva 25 mg/ml
Azacitidine Zentiva (25 mg/ml, proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań) jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z hematologicznymi schorzeniami, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Wskazania obejmują zespoły mielodysplastyczne (MDS) o ryzyku pośrednim-2 i wysokim według Międzynarodowego Punktowego Systemu Rokowniczego (IPSS), przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) z 10-29% blastów w szpiku bez choroby mieloproliferacyjnej, ostrą białaczkę szpikową (AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją oraz AML z ponad 30% blastów w szpiku zgodnie z klasyfikacją WHO. Kluczowe jest precyzyjne określenie odsetka blastów w szpiku oraz klasyfikacja ryzyka, które determinują kwalifikację do terapii azacytydyną i rokowanie pacjenta.
AML, Azacitidine Zentiva, azacytydyna, blasty w szpiku kostnym, charakterystyka produktu leczniczego, chemioterapeutyk, chemioterapia indukcyjna, choroba mieloproliferacyjna, CMML, diagnostyka hematologiczna, HSCT, IPSS, liofilizowany proszek, Międzynarodowy Punktowy System Rokowniczy, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka mielomonocytowa, stratyfikacja ryzyka, substancja czynna, WHO, wieloliniowa dysplazja, zawiesina do wstrzykiwań, zespół mielodysplastyczny - Leksykon substancji czynnych
Azacytydyna – Właściwości farmakodynamiczne
Azacytydyna, analog pirymidyn o kodzie ATC L01BC07, wykazuje działanie przeciwnowotworowe poprzez cytotoksyczność wobec nieprawidłowych komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co prowadzi do reekspresji genów supresorowych nowotworu. Mechanizmy działania obejmują hamowanie syntezy DNA, RNA i białek, wbudowywanie się do kwasów nukleinowych oraz aktywację szlaków odpowiedzi na uszkodzenie DNA. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z MDS o ryzyku pośrednim-2 i wysokim, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach znacząco wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie kontrolnej (p=0,0001; HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77). Dwuletnie przeżycie wyniosło 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001), a 45% pacjentów stało się niezależnych od przetoczeń czerwonych krwinek (vs. 11,4% w grupie kontrolnej, p<0,0001). Leczenie azacytydyną zmniejszało częstość cytopenii i zapotrzebowanie na transfuzje, poprawiając jednocześnie odpowiedź hematologiczną i cytogenetyczną.
AML, analog pirymidyn, azacytydyna, badanie fazy 3, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, CMML, cytarabina, cytotoksyczność, efekt leczenia, farmakodynamika, farmakokinetyka, hipometylacja DNA, JMML, komórka krwiotwórcza, leczenie wspomagające, MDS, mediana czasu przeżycia, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, mutacja somatyczna, niedokrwistość oporna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, RAEB, RAEB-T, remisja całkowita, remisja częściowa, szpik kostny, wartość p, współczynnik ryzyka, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Zassida 25 mg/ml
Azacytydyna, dostępna w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań (100 mg lub 150 mg na fiolkę, 25 mg/ml po przygotowaniu), jest lekiem przeciwnowotworowym z grupy analogów pirymidyn (ATC: L01BC07). Mechanizm działania obejmuje cytotoksyczność wobec proliferujących komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co prowadzi do reaktywacji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie kontrolnej (HR=0,58; p=0,0001). Dwuletni wskaźnik przeżycia wyniósł 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Leczenie zmniejszyło częstość cytopenii, zapotrzebowanie na przetoczenia krwi oraz poprawiło odpowiedź hematologiczną (49% vs. 29%, p<0,0001). W badaniu AZA-AML-001 u pacjentów ≥65 lat z AML (>30% blastów) azacytydyna wykazała medianę przeżycia 10,4 miesiąca vs. 6,5 miesiąca w grupie kontrolnej (HR=0,85; p=0,1009), z istotnym statystycznie wynikiem w modelu Coxa (HR=0,80; p=0,0355). Odpowiedź ogólna (CR+CRi) wyniosła 27,8% vs. 25,1% (p=0,5384). Terapia poprawiła jakość życia i zmniejszyła zależność od przetoczeń krwi.
analog pirymidyn, azacytydyna, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, cykl komórkowy, cytarabina, cytotoksyczność, działanie przeciwnowotworowe, hipometylacja DNA, leczenie wspomagające, lek przeciwnowotworowy, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, morfologia krwi obwodowej, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, substancja czynna, szpik kostny, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Fluconazole Hasco 5 mg/ml
Fluconazole Hasco w postaci syropu (5 mg/ml) jest lekiem przeciwgrzybiczym o szerokim spektrum działania, skutecznym przeciwko patogenom z rodzaju Candida oraz Cryptococcus. Preparat jest wskazany do leczenia różnych zakażeń grzybiczych u dorosłych, takich jak kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, kokcydioidomikoza, inwazyjne kandydozy, drożdżakowe zakażenia błon śluzowych (gardła, przełyku, pochwy, skóry) oraz grzybice skóry i paznokci. Syrop zawiera 5 mg flukonazolu w 1 ml, co umożliwia precyzyjne dawkowanie, szczególnie u pacjentów pediatrycznych i osób z trudnościami w połykaniu. Leczenie można rozpocząć empirycznie, jednak po uzyskaniu wyników mikrobiologicznych należy dostosować terapię do wyizolowanego patogenu.
Candida, Cryptococcus, drożdżakowe zapalenie błon śluzowych, drożdżakowe zapalenie żołędzi, drożdżyca pochwy, flukonazol, grzybica podudzi, grzybica skóry, grzybica stóp, grzybica tułowia, inwazyjna kandydoza, kokcydioidomikoza, kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, lek przeciwgrzybiczny, łupież pstry, neutropenia, nowotwór hematologiczny, onychomikoza, patogen grzybiczny, profilaktyka przeciwgrzybicza, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, syrop leczniczy, zakażenie grzybicze, zanikowe drożdżakowe zapalenie jamy ustnej - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Etraga 25 mg/ml
Azacytydyna (Etraga) w dawce 25 mg/ml, dostępna jako liofilizowany proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, jest wskazana do leczenia dorosłych pacjentów z wybranymi schorzeniami hematologicznymi, u których nie jest możliwe przeprowadzenie przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Wskazania obejmują zespoły mielodysplastyczne (MDS) o ryzyku pośrednim-2 i wysokim według IPSS, przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) z 10-29% blastów w szpiku bez choroby mieloproliferacyjnej, oraz ostrą białaczkę szpikową (AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją lub z >30% blastów, klasyfikowaną zgodnie z wytycznymi WHO. Kluczowe jest precyzyjne określenie odsetka blastów w szpiku oraz zastosowanie odpowiednich systemów klasyfikacyjnych (IPSS dla MDS, WHO dla AML) w celu kwalifikacji do terapii.
azacytydyna, choroba mieloproliferacyjna, diagnostyka hematologiczna, klasyfikacja WHO, liofilizowany proszek, Międzynarodowy Punktowy System Rokowniczy, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka mielomonocytowa, rekonstytucja, wieloliniowa dysplazja, zawiesina do wstrzykiwań, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Wpływ na płodność, ciążę i laktację – Busulfan Accord 6 mg/ml
Busulfan Accord (6 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji) jest przeciwwskazany w okresie ciąży ze względu na udokumentowane działanie teratogenne i embriotoksyczne, potwierdzone na modelach zwierzęcych oraz ryzyko zaburzeń wzrostu wewnątrzmacicznego płodu, szczególnie przy ekspozycji w trzecim trymestrze. Brak jest wystarczających danych klinicznych dotyczących stosowania busulfanu i dimetyloacetoamidu (DMA) u kobiet ciężarnych, a pojedyncze doniesienia o wadach wrodzonych nie pozwalają na jednoznaczne ustalenie związku przyczynowego. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczne metody antykoncepcyjne podczas terapii oraz przez 6 miesięcy po jej zakończeniu, a lekarz powinien zapewnić pełną edukację na temat ryzyka i konieczności zapobiegania ciąży w tym okresie.
bezpłodność, busulfan, busulfan accord, dimetyloacetoamid, działanie rakotwórcze, koncentrat do sporządzania roztworu, kriokonserwacja nasienia, metoda antykoncepcyjna, obumieranie zarodków, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, trymestr ciąży, wada rozwojowa, wada wrodzona, wiek rozrodczy, zaburzenie wzrostu wewnątrzmacicznego płodu - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Micafungin Zentiva 100 mg
Micafungin Zentiva, zawierający mykafunginę w postaci soli sodowej, jest lekiem przeciwgrzybiczym dostępnym w formie proszku do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji w dawkach 50 mg i 100 mg. Wskazania do stosowania różnią się w zależności od wieku pacjenta: u dorosłych, młodzieży ≥16 lat oraz osób w podeszłym wieku lek jest stosowany w leczeniu inwazyjnej kandydozy, kandydozy przełyku (w przypadku konieczności leczenia dożylnego) oraz profilaktyce zakażeń Candida u pacjentów poddawanych alogenicznym przeszczepom krwiotwórczych komórek macierzystych lub u pacjentów z przewidywaną neutropenią (bezwzględna liczba neutrofilów < 500 komórek/µl) trwającą co najmniej 10 dni. U dzieci i młodzieży poniżej 16 roku życia Micafungin Zentiva jest wskazany jedynie w leczeniu inwazyjnej kandydozy oraz profilaktyce zakażeń Candida w podobnych warunkach, jednak nie jest zalecany w leczeniu kandydozy przełyku. Preparat podaje się wyłącznie dożylnie po odpowiednim rozpuszczeniu, przy stężeniu 10 mg/ml dla fiolki 50 mg oraz 20 mg/ml dla fiolki 100 mg, a pH roztworu powinno mieścić się w zakresie 5,0-7,0 (w 25°C ± 2°C).
Candida, ciężka neutropenia, immunosupresja, inwazyjna kandydoza, kandydoza, kandydoza przełyku, lek przeciwgrzybiczny, liczba neutrofilów, mykafungina, neutropenia, nowotwór wątroby, populacja pediatryczna, przeszczepienie komórek macierzystych, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, roztwór do infuzji, sól sodowa, zakażenie Candida, zakażenie grzybicze - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Micafungin Day Zero 50 mg
Mykafungina, substancja czynna preparatu Micafungin Day Zero, jest echinokandyną działającą poprzez niekompetycyjne hamowanie syntezy 1,3-β-D-glukanu, kluczowego składnika ściany komórkowej grzybów, co zapewnia selektywność wobec patogenów grzybiczych. Preparat dostępny jest w dawkach 50 mg i 100 mg do infuzji dożylnej. W badaniach farmakodynamicznych wykazano, że skuteczność mykafunginy koreluje z parametrem AUC/MIC, z wartościami około 2400 dla C. albicans i 1300 dla C. glabrata, co jest osiągalne w zalecanych dawkach. EUCAST określił progi MIC dla różnych gatunków Candida, np. 0,016 mg/L dla C. albicans i 0,03 mg/L dla C. glabrata, z zauważalnym wzrostem MIC dla C. tropicalis, C. krusei i C. guilliermondii. Opisano również mechanizmy oporności, w tym mutacje w genach Fks1 i Fks2, które mogą powodować zmniejszoną wrażliwość na echinokandyny i oporność krzyżową w tej grupie leków.
3-β-D-glukan, Aspergillus, Candida, Candida albicans, Candida glabrata, Candida guilliermondii, Candida krusei, Candida parapsilosis, Candida tropicalis, dysfagia, działanie grzybobójcze, echinokandyny, flukonazol, Fusarium, infekcja Aspergillus, inwazyjne zakażenia grzybicze, kandydemia, kandydoza przełyku, lek przeciwgrzybiczny, liposomalna amfoterycyna B, minimalne stężenie hamujące, mykafungina, neutropenia, oporność krzyżowa, przesączanie kłębuszkowe, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, syntaza glikanu, Zygomycetes - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Azacitidine Onko 25 mg/ml
Azacitidine Onko to lek w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań o stężeniu 25 mg/ml azacytydyny, przeznaczony do leczenia dorosłych pacjentów z chorobami hematologicznymi, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Wskazania obejmują zespoły mielodysplastyczne (MDS) o ryzyku pośrednim-2 i wysokim według IPSS, przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) z 10-29% blastów w szpiku bez cech choroby mieloproliferacyjnej oraz ostrą białaczkę szpikową (AML) w dwóch wariantach: z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją lub z ponad 30% blastów, zgodnie z klasyfikacją WHO.
azacytydyna, badanie hematologiczne, blasty w szpiku kostnym, choroba mieloproliferacyjna, klasyfikacja WHO, Międzynarodowy Punktowy System Rokowniczy, ostra białaczka szpikowa, proszek liofilizowany, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka mielomonocytowa, Światowa Organizacja Zdrowia, wieloliniowa dysplazja, zawiesina do wstrzykiwań, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Etraga 25 mg/ml
Azacytydyna, aktywny składnik preparatu Etraga (kod ATC: L01BC07), jest analogiem pirymidyn o złożonym mechanizmie działania, wykazującym skuteczność w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS), przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) oraz ostrej białaczki szpikowej (AML). Jej działanie przeciwnowotworowe opiera się na cytotoksyczności wobec proliferujących komórek hematopoetycznych oraz hipometylacji DNA, co może prowadzić do reaktywacji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesięcy w porównaniu do 15,02 miesięcy w grupie leczonej konwencjonalnymi metodami (CCR), co stanowi różnicę 9,4 miesiąca (p=0,0001). Współczynnik ryzyka śmierci wyniósł 0,58 (95% CI: 0,43–0,77), a 2-letni wskaźnik przeżycia wynosił 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Leczenie azacytydyną zmniejszało również częstość cytopenii, zapotrzebowanie na przetoczenia krwinek czerwonych i płytek oraz poprawiało hematologiczną odpowiedź, nawet u pacjentów bez pełnej remisji. W badaniu AZA-AML-001 u pacjentów ≥65 lat z AML (>30% blastów) mediana przeżycia wyniosła 10,4 miesiąca vs. 6,5 miesiąca w grupie CCR (p=0,1009), z istotnym statystycznie wskaźnikiem ryzyka 0,80 (95% CI: 0,66–0,99; p=0,0355) po korekcie czynników prognostycznych.
analog pirymidyny, azacytydyna, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, cytarabina, hipometylacja DNA, jakość życia zależna od zdrowia, komórki krwiotwórcze, leczenie wspomagające, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, monosomia 7, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, szpik kostny, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Fluconazole Aurobindo 200 mg
Fluconazole Aurobindo 200 mg, zawierający 200 mg flukonazolu w kapsułce, jest lekiem przeciwgrzybiczym stosowanym u dorosłych i dzieci (od noworodków do 17 lat) w leczeniu szerokiego spektrum zakażeń grzybiczych. Wskazania obejmują kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, kokcydioidomikozę, inwazyjne kandydozy, drożdżakowe zakażenia błon śluzowych (w tym jamy ustnej, gardła, przełyku, pochwy i żołędzi), przewlekłe drożdżakowe zapalenie jamy ustnej związane z protezami, grzybicę skóry (tinea pedis, corporis, cruris, pityriasis versicolor) oraz onychomikozę jako terapię alternatywną. Dawkowanie i schemat terapeutyczny należy dostosować do rodzaju zakażenia i populacji pacjentów, uwzględniając specyficzne wskazania i przeciwwskazania zawarte w charakterystyce produktu leczniczego.
Flukonazol jest również stosowany profilaktycznie w celu zapobiegania nawrotom kryptokokowego zapalenia opon mózgowych, drożdżakowego zapalenia błon śluzowych u pacjentów z HIV, nawracającej drożdżycy pochwy (≥4 epizody rocznie) oraz zakażeniom grzybiczym u pacjentów z przedłużającą się neutropenią, np. po chemioterapii lub przeszczepieniu komórek macierzystych. Leczenie można rozpocząć empirycznie przed wynikami badań mikrobiologicznych, z późniejszą korektą terapii na podstawie wyników posiewów. Stosowanie flukonazolu powinno być zgodne z aktualnymi wytycznymi, aby zoptymalizować efektywność leczenia i ograniczyć ryzyko rozwoju oporności.
chemioterapia, drożdżakowe zakażenie błon śluzowych, drożdżakowe zakażenie skóry, drożdżakowe zapalenie żołędzi, drożdżyca pochwy, flukonazol, grzybica paznokci, grzybica podudzi, grzybica skóry, grzybica stóp, grzybica tułowia, inwazyjna kandydoza, kandydoza jamy ustnej, kandydoza przełyku, kandyduria, kokcydioidomikoza, kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, leczenie ogólnoustrojowe, leczenie podtrzymujące, lek przeciwgrzybiczny, łupież pstry, nawracające infekcje, neutropenia, noworodek, onychomikoza, pityriasis versicolor, profilaktyka zakażeń drożdżakowych, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekłe zanikowe drożdżakowe zapalenie jamy ustnej, tinea corporis, tinea cruris, tinea pedis - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Flukonazol Actavis 200 mg
Flukonazol Actavis, dostępny w kapsułkach twardych o dawkach 50 mg, 100 mg, 150 mg i 200 mg, jest szeroko stosowanym lekiem przeciwgrzybiczym o działaniu systemowym. Wskazany jest w leczeniu ciężkich zakażeń grzybiczych, takich jak kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, kokcydioidomykoza oraz inwazyjne kandydozy u dorosłych. Ponadto, znajduje zastosowanie w terapii drożdżakowych zakażeń błon śluzowych (gardła, przełyku, moczu), przewlekłych zakażeń skóry i błon śluzowych, a także w leczeniu grzybic skóry i paznokci, szczególnie gdy leczenie miejscowe jest nieskuteczne lub niewystarczające. Lek jest również stosowany profilaktycznie u pacjentów z wysokim ryzykiem nawrotów, w tym u osób z HIV, pacjentów z neutropenią oraz u kobiet z nawracającą drożdżycą pochwy (≥4 epizody rocznie). U dzieci i młodzieży (0-17 lat) flukonazol jest wskazany w leczeniu i profilaktyce drożdżakowych zakażeń błon śluzowych, inwazyjnej kandydozy oraz kryptokokowego zapalenia opon mózgowych, zwłaszcza u pacjentów z obniżoną odpornością.
chemioterapia, drożdżakowe zapalenie błon śluzowych, drożdżakowe zapalenie jamy ustnej, drożdżakowe zapalenie przełyku, drożdżakowe zapalenie skóry, drożdżakowe zapalenie żołędzi, drożdżyca pochwy, flukonazol, grzybica paznokci, grzybica podudzi, grzybica stóp, grzybica tułowia, immunosupresja, inwazyjna kandydoza, kokcydioidomykoza, kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, laktoza jednowodna, leczenie miejscowe, leczenie ogólnoustrojowe, leczenie podtrzymujące, lek przeciwgrzybiczy, łupież pstry, neutropenia, niedobór odporności, nietolerancja laktozy, nowotwór krwi, onychomikoza, posiew mikrobiologiczny, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przeszczepienie narządów, zakażenie grzybicze, zakażenie HIV - Leksykon chorób i schorzeń
Szpiczak mnogi – Zapobieganie i profilaktyka
Szpiczak mnogi, stanowiący około 10% nowotworów hematologicznych, jest chorobą o ograniczonych możliwościach profilaktyki ze względu na dominujący wpływ niezmiennych czynników ryzyka, takich jak wiek powyżej 60 lat czy historia rodzinna. Modyfikowalne czynniki ryzyka obejmują utrzymanie prawidłowej masy ciała oraz dietę opartą na 80-90% nieprzetworzonych produktach roślinnych, unikanie rafinowanych węglowodanów oraz suplementację kurkuminą i kwasami omega-3. Profilaktyka obejmuje także unikanie ekspozycji na promieniowanie i chemikalia, szczepienia przeciwko HBV, a także monitorowanie i badania kliniczne w kierunku progresji stanów przednowotworowych (MGUS, SMM). Wysokie ryzyko żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (VTE) u pacjentów leczonych lekami immunomodulującymi wymaga stosowania profilaktyki przeciwzakrzepowej, dostosowanej do indywidualnego ryzyka, z wykorzystaniem aspiryny (81-325 mg/dobę) lub heparyny drobnocząsteczkowej (np. enoksaparyna 40 mg/dobę) oraz monitorowania czasu trwania terapii.
acyklowir, bisfosfonian, denosumab, gammapatia monoklonalna, heparyna drobnocząsteczkowa, immunoglobulina dożylna, inhibitor proteasomu, lek immunomodulujący, lenalidomid, lewofloksacyna, martwica kości szczęki, nowotwór hematologiczny, plazmocyt, pomalidomid, przeciwciało dwuswoiste, przeciwciało monoklonalne, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, stan przednowotworowy, Streptococcus pneumoniae, szpiczak mnogi, talidomid, terapia CAR-T, tlący się szpiczak mnogi, trimetoprim-sulfametoksazol, wirusowe zapalenie wątroby typu B, zakrzepica żylna, zespół uwalniania cytokin, żylna choroba zakrzepowo-zatorowa - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Micafungin Zentiva 50 mg
Micafungin Zentiva to lek przeciwgrzybiczy w postaci proszku do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, dostępny w dawkach 50 mg i 100 mg, zawierający mykafunginę w formie soli sodowej (10 mg/ml dla dawki 50 mg oraz 20 mg/ml dla dawki 100 mg). Wskazania do stosowania u dorosłych, młodzieży ≥16 lat oraz osób w podeszłym wieku obejmują leczenie inwazyjnej kandydozy, kandydozy przełyku oraz profilaktykę zakażeń Candida u pacjentów po alogenicznym przeszczepie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) lub z przewidywaną neutropenią (<500 komórek/µl) trwającą ≥10 dni. U dzieci i młodzieży <16 lat lek jest wskazany do leczenia inwazyjnej kandydozy oraz profilaktyki zakażeń Candida w podobnych warunkach, jednak bez wskazań do leczenia kandydozy przełyku.
- Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azacitidine Zentiva 25 mg/ml
Azacytydyna, analog pirymidyn o kodzie ATC L01BC07, jest stosowana w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS), przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) oraz ostrej białaczki szpikowej (AML) u dorosłych. Mechanizm działania obejmuje cytotoksyczność wobec proliferujących komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co może przywracać prawidłową ekspresję genów regulujących cykl komórkowy i apoptozę. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach (mediana 9 cykli) wydłużyła medianę całkowitego przeżycia do 24,46 miesięcy w porównaniu do 15,02 miesięcy w grupie kontrolnej (HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77; p=0,0001). Ponadto, leczenie zmniejszyło częstość cytopenii i zapotrzebowanie na przetoczenia krwi, przy czym 45% pacjentów zależnych od transfuzji erytrocytów stało się niezależnych (p<0,0001). Odpowiedź ogólna (CR+PR) wyniosła 29% w grupie azacytydyny vs. 12% w grupie kontrolnej (p=0,0001), a poprawa hematologiczna według niezależnej komisji rewizyjnej (IRC) dotyczyła 49% pacjentów leczonych azacytydyną (p<0,0001).
analog pirymidyny, azacytydyna, chemioterapia indukcyjna, cykl komórkowy, cytotoksyczność, ekspresja genów, hipometylacja DNA, komórki krwiotwórcze szpiku kostnego, lek przeciwnowotworowy, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, morfologia krwi obwodowej, nawrót molekularny, niedokrwistość oporna na leczenie, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, zespół mielodysplastyczny - Leksykon chorób i schorzeń
Białaczka – Zapobieganie i profilaktyka
Białaczka, jako złożony nowotwór hematopoetyczny, nie posiada obecnie potwierdzonych metod całkowitej profilaktyki ze względu na niepełne poznanie etiologii. Modyfikacja stylu życia, obejmująca unikanie tytoniu, ograniczenie spożycia alkoholu, utrzymanie BMI poniżej 25, regularną aktywność fizyczną oraz dietę bogatą w owoce i warzywa, stanowi podstawę prewencji. Istotne jest także ograniczenie ekspozycji na czynniki chemiczne takie jak benzen, formaldehyd, pestycydy oraz promieniowanie jonizujące. Szczególne znaczenie ma profilaktyka infekcji u pacjentów z białaczką, zwłaszcza podczas neutropenii, gdzie lewofloksacyna jest rekomendowana u dzieci z długotrwałą neutropenią (<500/mm³) trwającą ≥7 dni. Profilaktyka przeciwgrzybicza z posakonazolem jest wskazana u pacjentów z AML podczas chemioterapii indukcyjnej oraz u wybranych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi. Profilaktyka przeciwwirusowa, w tym stosowanie acyklowiru i leków przeciwwirusowych przeciw HBV, jest kluczowa u pacjentów poddawanych przeszczepieniu HSCT i terapii immunosupresyjnej.
benzen, białaczka, białaczka OUN, chemioterapia indukcyjna, dehydrogenaza mleczanowa, dożylne immunoglobuliny, indeks proliferacyjny, indukcja remisji, inwazyjne zakażenie grzybicze, klinicyści szpitalni i ambulatoryjni, lewofloksacyna, morfologia krwi, nawrót choroby, neutropenia, ostra białaczka limfoblastyczna, ostra białaczka szpikowa, posakonazol, profilaktyka antybiotykowa, profilaktyka OUN, profilaktyka przeciwgrzybicza, profilaktyka przeciwwirusowa, promieniowanie jonizujące, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka limfocytowa, przewlekła białaczka szpikowa, remisja szpiku kostnego, układ odpornościowy, zapalenie płuc, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Micafungin Teva 50 mg
Mykafungin Teva, lek przeciwgrzybiczy z grupy echinokandyn, działa poprzez niekompetycyjne hamowanie syntezy 1,3-β-D-glukanu, kluczowego składnika ściany komórkowej grzybów, co zapewnia selektywność i bezpieczeństwo stosowania u ludzi. Preparat dostępny jest w formie proszku do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji w dawkach 50 mg i 100 mg. W badaniach klinicznych wykazano skuteczność mykafunginy w leczeniu kandydemii i inwazyjnej kandydozy, z powodzeniem terapeutycznym około 89,6% u dorosłych i 72,9% u dzieci, porównywalnym do liposomalnej amfoterycyny B, ale z lepszym profilem tolerancji, m.in. mniejszym spadkiem przesączania kłębuszkowego (p<0,001) oraz rzadszymi reakcjami związanymi z podawaniem dożylnym (p=0,001). Wartości graniczne MIC ustalone przez EUCAST dla Candida albicans i Candida glabrata wynoszą odpowiednio 0,016 mg/L i 0,03 mg/L, co jest istotne przy ocenie wrażliwości szczepów i planowaniu terapii.
3-β-D-glukan, Aspergillus, Candida albicans, Candida glabrata, Candida krusei, Candida parapsilosis, Candida tropicalis, działanie grzybobójcze, echinokandyna, flukonazol, Fusarium, inwazyjne zakażenie grzybicze, kandydemia, kandydoza, kandydoza przełyku, lek przeciwgrzybiczny, liposomalna amfoterycyna B, minimalne stężenie hamujące, mykafungina, neutropenia, oporność krzyżowa, przesączanie kłębuszkowe, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, Zygomycetes - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Micafungin Teva 100 mg
Mykafungina, lek przeciwgrzybiczy z grupy echinokandyn (kod ATC: J02AX05), działa poprzez niekompetycyjne hamowanie syntezy 1,3-β-D-glukanu, kluczowego składnika ściany komórkowej grzybów, co zapewnia selektywność wobec patogenów grzybiczych. Wykazuje szerokie spektrum działania, obejmujące grzybobójcze efekty wobec większości gatunków Candida oraz hamowanie wzrostu Aspergillus. W badaniach farmakokinetyczno-farmakodynamicznych wykazano, że stosunek AUC/MIC dla Candida albicans wynosi około 2400, a dla Candida glabrata około 1300, co jest osiągalne w zalecanych dawkach. EUCAST określił kliniczne wartości graniczne MIC dla mykafunginy: dla C. albicans i C. glabrata wynoszą one odpowiednio 0,016 mg/L i 0,03 mg/L, z uwzględnieniem obszaru niepewności technicznej (ATU) na poziomie 0,03 mg/L. Zgłaszano przypadki oporności związane z mutacjami w genach Fks1 i Fks2, co może powodować oporność krzyżową z innymi echinokandynami.
3-β-D-glukan, Aspergillus, Candida, Candida albicans, Candida glabrata, Candida guilliermondii, Candida krusei, Candida parapsilosis, Candida tropicalis, działanie grzybobójcze, echinokandyny, flukonazol, Fusarium, gen Fks1, inwazyjna kandydoza, inwazyjne zakażenie grzybicze, kandydemia, kandydoza, kandydoza przełyku, leczenie pierwszego rzutu, lek przeciwgrzybiczny, liposomalna amfoterycyna B, MIC, minimalne stężenie hamujące, mykafungina, neutropenia, oporność krzyżowa, profilaktyka zakażeń grzybiczych, przesączanie kłębuszkowe, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, syntaza glikanu, Zygomycetes - Leksykon chorób i schorzeń
Osteosarcoma – Etiologia i przyczyny
Osteosarcoma, najczęstszy pierwotny złośliwy nowotwór kości, stanowi około 20% wszystkich nowotworów kostnych. Etiologia tego nowotworu jest wieloczynnikowa i obejmuje zarówno czynniki genetyczne, jak i środowiskowe. Ryzyko zachorowania jest najwyższe u osób w wieku 10-30 lat, szczególnie podczas intensywnego wzrostu kości w okresie dojrzewania, z przewagą zachorowań u chłopców. Genetyczne predyspozycje obejmują mutacje w genach TP53 (65-90% przypadków), RB1 oraz CDKN2A, a także zespoły dziedziczne takie jak zespół Li-Fraumeni, Rothmunda-Thomsona, Blooma czy Wernera. Aberracje chromosomowe, takie jak zyskanie fragmentów chromosomów 1p, 1q, 6p, 8q, 17p oraz utrata 3q, 6q, 9, 10, 13, 17p i 18q, są powszechne. Czynniki środowiskowe zwiększające ryzyko to ekspozycja na promieniowanie jonizujące, stosowanie leków alkilujących oraz przewlekłe schorzenia kości, takie jak choroba Pageta, dysplazja włóknista czy przewlekłe zapalenie kości i szpiku. W około 85-90% przypadków przyczyna pozostaje nieznana, a urazy czy fluoryzacja wody nie wykazują istotnego wpływu na rozwój osteosarcoma.
aneuploidia, białko p53, białko Rb, choroba Olliera, choroba Pageta kości, chrzęstniakomięsak, dysplazja włóknista, enchondromatoza, hipermetylacja promotorów, kostniakomięsak, lek alkilujący, mezenchymalna komórka kościotwórcza, mutacja genu RB1, mutacja genu TP53, niestabilność genomowa, pierwotny nowotwór złośliwy kości, progeria dorosłych, promieniowanie jonizujące, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekłe zapalenie kości i szpiku, rearanżacja chromosomowa, rearanżacja genomowa, retinoblastoma dziedziczny, zespół Blooma, zespół Li-Fraumeni, zespół Rothmunda-Thomsona, zespół Wernera, zmiana DNA - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Micafungin Viatris 100 mg
Mykafungina, należąca do grupy echinokandyn (kod ATC: J02AX05), wykazuje szerokie spektrum działania przeciwgrzybiczego, szczególnie wobec Candida spp. i Aspergillus spp. Mechanizm działania polega na niekompetycyjnym hamowaniu syntezy 1,3-β-D-glukanu, kluczowego składnika ściany komórkowej grzybów, co zapewnia selektywność wobec patogenów grzybiczych. W badaniach przedklinicznych wykazano korelację ekspozycji (AUC/MIC) z efektywnością terapeutyczną, z wartościami około 2400 dla C. albicans i 1300 dla C. glabrata. Według EUCAST, stężenia graniczne MIC dla mykafunginy wynoszą m.in. 0,016 mg/l dla C. albicans i 0,03 mg/l dla C. glabrata, przy czym oporność wiąże się z mutacjami w genach FKS1 i FKS2. W badaniach klinicznych mykafungina (100 mg/dobę lub 2 mg/kg mc./dobę) wykazała równoważną skuteczność wobec liposomalnej amfoterycyny B (3 mg/kg mc.) w leczeniu kandydemii i inwazyjnej kandydozy, z lepszym profilem tolerancji i mniejszym wpływem na funkcję nerek (p<0,001).
3-β-D-glukan, Aspergillus, Candida, Candida albicans, Candida glabrata, Candida guilliermondii, Candida krusei, Candida parapsilosis, Candida tropicalis, działanie grzybobójcze, echinokandyna, flukonazol, Fusarium, gen Fks1, gen Fks2, grzybica układowa, HSCT, infekcja Aspergillus, infekcja Candida, inwazyjne zakażenie grzybicze, kandydemia, kandydoza przełyku, lek przeciwgrzybiczny, liposomalna amfoterycyna B, mechanizm działania leku, minimalne stężenie hamujące, mykafungina, neutropenia, oporność krzyżowa, przesączanie kłębuszkowe, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, ściana komórkowa grzyba, zakażenie oportunistyczne, Zygomycetes - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Busulfan Zentiva 6 mg/ml
Busulfan Zentiva, będący sulfonianem alkilu o silnym działaniu cytotoksycznym, jest stosowany głównie w procedurach przygotowujących do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HPCT). Mechanizm działania opiera się na alkilacji DNA poprzez uwolnienie jonów karbonionowych w środowisku wodnym organizmu, co prowadzi do mieloablacji. W badaniach klinicznych OMC-BUS-3 i OMC-BUS-4, pacjenci otrzymywali busulfan w dawce 0,8 mg/kg co 6 godzin (łącznie 16 dawek) w schemacie BuCy2 wraz z cyklofosfamidem 60 mg/kg przez 2 dni. Uzyskano całkowite zahamowanie czynności szpiku oraz skuteczne przyjęcie przeszczepu bez przypadków odrzutu. Czas do wzrostu ANC >0,5×10^9/l wynosił 13 dni (zakres 9-29) po alloprzeszczepach i 10 dni (zakres 8-19) po autoprzeszczepach. Śmiertelność i chorobowość do 100 dni wynosiły odpowiednio 13% i 10% po alloprzeszczepach, bez zgonów po autoprzeszczepach.
ablacja szpiku kostnego, alkilacja DNA, bezwzględna liczba neutrofilów, chimeryzm, chłoniak nieziarniczy, choroba Hodgkina, czynnik alkilujący, infuzja dożylna, nowotwór złośliwy, nowotwór złośliwy krwi, odrzucenie przeszczepu, ostra białaczka, przeszczep autologiczny, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka szpikowa, przeżycie wolne od choroby, schemat kondycjonujący, zahamowanie czynności szpiku kostnego, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Gerodaza 25 mg/ml
Gerodaza (azacytydyna) w stężeniu 25 mg/ml jest wskazana do leczenia dorosłych pacjentów z chorobami hematologicznymi, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Wskazania obejmują: zespoły mielodysplastyczne (MDS) o ryzyku pośrednim-2 i wysokim według IPSS, przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) z 10-29% blastów w szpiku bez cech mieloproliferacji, ostrą białaczkę szpikową (AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją oraz AML z >30% blastów zgodnie z klasyfikacją WHO. Preparat dostępny jest w formie liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, w opakowaniach zawierających 100 mg lub 150 mg azacytydyny, co po rozpuszczeniu daje stężenie 25 mg/ml.
azacytydyna, blasty szpiku kostnego, choroba mieloproliferacyjna, dysplazja szpiku kostnego, hematolog, HSCT, IPSS, klasyfikacja WHO, komórki blastyczne, morfologia krwi, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka mielomonocytowa, wieloliniowa dysplazja, zawiesina do wstrzykiwań, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Mycosyst 200 mg
Mycosyst, zawierający 200 mg flukonazolu w kapsułkach, jest wskazany do leczenia szerokiego spektrum zakażeń grzybiczych u dorosłych oraz dzieci i młodzieży (0-17 lat). Wskazania obejmują ciężkie infekcje, takie jak kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, kokcydioidomikoza, inwazyjne kandydozy oraz drożdżakowe zakażenia błon śluzowych i skóry, w tym przewlekłe i nawracające postaci. Lek stosuje się także w profilaktyce nawrotów zakażeń u pacjentów z grup wysokiego ryzyka, takich jak osoby z HIV, neutropenią po chemioterapii lub przeszczepieniu komórek macierzystych oraz u kobiet z nawracającą drożdżycą pochwy (≥4 epizody/rok). Mycosyst jest zalecany, gdy leczenie miejscowe jest nieskuteczne lub gdy infekcje wymagają terapii ogólnoustrojowej ze względu na lokalizację i nasilenie choroby.
chemioterapia, drożdżakowe zakażenie skóry, drożdżakowe zapalenie błon śluzowych, drożdżakowe zapalenie żołędzi, drożdżyca pochwy, flukonazol, grzybica paznokci, grzybica skóry, grzybica stóp, infekcja grzybicza, inwazyjna kandydoza, kokcydioidomykoza, kryptokokowe zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, kryptokokowe zapalenie opon mózgowych, leczenie podtrzymujące, lek przeciwgrzybiczny, łupież pstry, neutropenia, nowotwór krwi, onychomikoza, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, terapia miejscowa, zakażenie drożdżakowe, zakażenie grzybicze, zanikowe drożdżakowe zapalenie jamy ustnej - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azculem 25 mg/ml
Azacytydyna, analog pirymidyny o kodzie ATC L01BC07, wykazuje działanie przeciwnowotworowe poprzez cytotoksyczność wobec nieprawidłowych komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co może prowadzić do reekspresji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy III (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowym cyklu znacząco wydłużyła medianę całkowitego przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie kontrolnej (HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77; p=0,0001). Dwuletni wskaźnik przeżycia wyniósł 50,8% vs 26,2% (p<0,0001). Ponadto, azacytydyna zmniejszyła częstość cytopenii i potrzebę przetoczeń krwi, przy czym 45% pacjentów zależnych od transfuzji RBC uniezależniło się od nich podczas terapii (p<0,0001). Odpowiedź całkowita (CR+PR) wyniosła 29% w grupie azacytydyny vs 12% w grupie kontrolnej (p=0,0001).
analog pirymidyny, białaczka mielomonocytowa, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, cytarabina, cytotoksyczność komórek krwiotwórczych, hipometylacja DNA, krwiotwórcze komórki macierzyste, MDS wysokiego ryzyka, metylotransferaza DNA, Międzynarodowy Punktowy System Rokowniczy, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, odpowiedź hematologiczna, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, remisja całkowita, remisja częściowa, zespół mielodysplastyczny - Leksykon substancji czynnych
Mykafungina – Właściwości farmakodynamiczne
Mykafungina, należąca do grupy echinokandyn (kod ATC: J02AX05), działa poprzez niekompetycyjne hamowanie syntezy 1,3-β-D-glukanu, kluczowego składnika ściany komórkowej grzybów, co zapewnia selektywność wobec patogenów grzybiczych bez wpływu na komórki ssaków. Wykazuje silne działanie grzybobójcze wobec większości gatunków Candida oraz hamuje wzrost Aspergillus. W modelach zwierzęcych wykazano, że skuteczność terapii koreluje z wartością AUC/MIC, przy czym dla Candida albicans wymagany stosunek wynosi około 2400, a dla Candida glabrata około 1300. EUCAST określił progi MIC dla wybranych gatunków Candida, np. Candida albicans ≤0,016 mg/L (wrażliwe), >0,016 mg/L (oporne), Candida glabrata ≤0,03 mg/L (wrażliwe), >0,03 mg/L (oporne), a Candida parapsilosis ≤2 mg/L (wrażliwe), >2 mg/L (oporne). Oporność na mykafunginę wiąże się z mutacjami w genach Fks1 i Fks2, co może powodować oporność krzyżową z innymi echinokandynami.
3-β-D-glukan, Aspergillus, Candida, działanie grzybobójcze, działanie przeciwgrzybicze, echinokandyna, EUCAST, Fusarium, gen Fks, infekcja Aspergillus, infekcja Candida, kandydemia, kandydoza przełyku, lek przeciwgrzybiczny, liposomalna amfoterycyna B, minimalne stężenie hamujące, mykafungina, neutropenia, oporność krzyżowa, profilaktyka zakażeń grzybiczych, przesączanie kłębuszkowe, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, reakcja niepożądana, syntaza glikanu, wartość graniczna wrażliwości, wartość MIC, zakażenie, zakażenie grzybicze, zależność farmakokinetyczno-farmakodynamiczna, Zygomycetes