dysplazja szpiku kostnego
Dysplazja szpiku kostnego (MDS, myelodysplastic syndrome) to grupa heterogennych zaburzeń hematologicznych charakteryzujących się nieefektywną hematopoezą, cytopeniami oraz zwiększonym ryzykiem transformacji w ostrą białaczkę szpikową (AML). W obrazie klinicznym dominują objawy wynikające z cytopenii, takie jak męczliwość, skłonność do infekcji oraz krwawień.
Patogeneza MDS wiąże się z nagromadzeniem mutacji somatycznych w komórkach macierzystych hematopoezy, prowadzących do zaburzeń różnicowania i dojrzewania komórek krwiotwórczych. Kluczową rolę odgrywają mutacje w genach regulujących spliceosom (SF3B1, SRSF2), modyfikacje epigenetyczne (TET2, DNMT3A, IDH1/2), czynniki transkrypcyjne (RUNX1) oraz szlaki sygnałowe (RAS).
Diagnostyka MDS opiera się na ocenie morfologicznej szpiku kostnego, badaniach cytogenetycznych oraz molekularnych. Aktualnie stosowane są dwie klasyfikacje: WHO 2016 (zaktualizowana w 2022) oraz system prognostyczny IPSS-R, uwzględniający odsetek blastów, kariotyp oraz stopień cytopenii, co pozwala stratyfikować pacjentów pod względem ryzyka transformacji w AML i przeżycia całkowitego.
Leczenie MDS jest zindywidualizowane i zależy od kategorii ryzyka. U pacjentów niskiego ryzyka stosuje się leczenie wspomagające (transfuzje, czynniki wzrostu), erytropoetyny, lenalidomid (szczególnie w MDS z del(5q)), oraz luspatercept w przypadku MDS z mutacją SF3B1. W przypadku wysokiego ryzyka stosuje się leki hipometylujące (azacytydyna, decytabina), a u wybranych pacjentów allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych, które pozostaje jedyną metodą potencjalnie prowadzącą do wyleczenia.
Powiązane wpisy
- Leksykon leków
Działania niepożądane – Carmustine Accordpharma 50 mg
Karmustyna (Carmustine Accordpharma) to cytotoksyczny lek z grupy nitrozomoczników, dostępny w dawkach 50 mg i 300 mg do infuzji, stosowany w terapii przeciwnowotworowej. Najpoważniejszym działaniem niepożądanym jest supresja szpiku kostnego, rozpoczynająca się 7-14 dni po podaniu i ustępująca po 42-56 dniach, o przebiegu dwufazowym zależnym od dawki jednorazowej i skumulowanej. Toksyczność płucna występuje u około 30% pacjentów, manifestując się włóknieniem śródmiąższowym lub naciekami płucnymi, z ryzykiem śmiertelnego przebiegu, szczególnie przy dawkach skumulowanych 1200-1500 mg/m² pc. oraz u pacjentów z FVC lub DLCO <70% wartości należnej. Wczesne i późne powikłania płucne mogą pojawić się nawet do 17 lat po leczeniu, zwłaszcza u dzieci i młodzieży, u których lek jest przeciwwskazany ze względu na wysokie ryzyko zwłóknienia płuc i zgonu. Karmustyna wykazuje wysoki potencjał emetogenny, szczególnie przy dawkach >250 mg/m² pc., a także hepatotoksyczność z opóźnionym wystąpieniem do 60 dni po podaniu, objawiającą się odwracalnym wzrostem bilirubiny, fosfatazy alkalicznej i AspAT. Toksyczność nerkowa jest rzadka, ale możliwa przy dawkach skumulowanych <1000 mg/m² pc.
ataksja, biegunka, ból głowy, choroba śródmiąższowa płuc, choroba zarostowa żył, dysplazja szpiku kostnego, encefalopatia, ginekomastia, hepatotoksyczność, hipofosfatemia, hipokaliemia, hipomagnezemia, jadłowstręt, karmustyna, krwotok siatkówkowy, lek cytotoksyczny, łysienie, mielotoksyczność, naciek płucny, napad drgawkowy, natężona pojemność życiowa, niedociśnienie, niedokrwistość, niepłodność, nudności i wymioty, ostra białaczka, pochodna nitrozomocznika, pojemność dyfuzyjna dla tlenku węgla, potencjał emetogenny, stan padaczkowy, supresja szpiku kostnego, tachykardia, teratogeneza, toksyczność nerkowa, toksyczność oczna, toksyczność płucna, uderzenie gorąca, włóknienie śródmiąższowe, zaburzenie elektrolitowe, zaczerwienienie spojówek, zapalenie jamy ustnej, zapalenie płuc, zapalenie skóry, zapalenie żył, zaparcie, zawroty głowy, zwłóknienie płuc - Leksykon leków
Działania niepożądane – Carmustine Accord 100 mg
Karmustyna (Carmustine Accord, 100 mg) charakteryzuje się szerokim spektrum działań niepożądanych, z których najistotniejsza jest supresja szpiku kostnego rozpoczynająca się 7-14 dni po podaniu i ustępująca po 42-56 dniach, zależna od dawki i dawki skumulowanej. Toksyczność płucna, występująca u około 30% pacjentów, manifestuje się włóknieniem śródmiąższowym, szczególnie przy dawkach skumulowanych 1200-1500 mg/m², co może prowadzić do zgonu. Objawy neurologiczne, takie jak ataksja, zawroty głowy i encefalopatia, są częste, zwłaszcza przy wysokich dawkach. Nudności i wymioty pojawiają się zwykle 2-4 godziny po podaniu, utrzymując się przez 4-6 godzin, nasilone przy dawkach >250 mg/m². Hepatotoksyczność, objawiająca się odwracalnym wzrostem bilirubiny, fosfatazy alkalicznej i AspAT, występuje często przy dużych dawkach, natomiast toksyczność nerkowa jest rzadka, ale możliwa przy dawkach skumulowanych <1000 mg/m².
AspAT, ataksja, ból mięśni, choroba śródmiąższowa płuc, choroba zarostowa żył, dysplazja szpiku kostnego, encefalopatia, fosfataza alkaliczna, ginekomastia, hepatotoksyczność, hiperbilirubinemia, hipofosfatemia, hipokaliemia, hipomagnezemia, jadłowstręt, krwotok siatkówkowy, łysienie, naciek płucny, napad drgawkowy, natężona pojemność życiowa, niedokrwistość, niepłodność, nudności i wymioty, ostra białaczka, pojemność dyfuzyjna dla tlenku węgla, przeszczepienie komórek macierzystych, stan padaczkowy, supresja szpiku kostnego, tachykardia, teratogeneza, toksyczność nerkowa, toksyczność płucna, włóknienie płuc, włóknienie śródmiąższowe, wynaczynienie, zaczerwienienie spojówek, zapalenie jamy ustnej, zapalenie płuc, zapalenie skóry, zapalenie żył, zwłóknienie płuc - Leksykon leków
Działania niepożądane – Carmustine Zentiva 100 mg
Karmustyna, substancja czynna leku Carmustine Zentiva, charakteryzuje się szerokim spektrum działań niepożądanych, z których najistotniejszą toksycznością jest mielosupresja występująca bardzo często (≥1/10), prowadząca do niedokrwistości (często, ≥1/100 do <1/10) oraz ryzyka rozwoju ostrej białaczki i dysplazji szpiku kostnego. W zakresie układu nerwowego obserwuje się bardzo często ataksję, zawroty głowy i ból głowy, a przy dawkach >200 mg/m² encefalopatię. Toksyczność płucna, manifestująca się włóknieniem śródmiąższowym przy skumulowanej dawce >1400 mg/m² oraz zapaleniem płuc przy dawkach >450 mg/m², występuje bardzo często (≥1/10) i jest szczególnie nasilona u kobiet po leczeniu kondycjonującym i przeszczepieniu komórek macierzystych. Dodatkowo, bardzo często pojawiają się objawy toksyczne na oczy (zaczerwienienie spojówek, krwotoki siatkówkowe), a także nudności i wymioty o średniowysokim potencjale emetogennym, nasilone przy dawkach >250 mg/m².
ataksja, azotemia, choroba śródmiąższowa płuc, choroba zarostowa żył, dysplazja szpiku kostnego, encefalopatia, ginekomastia, hepatotoksyczność, jadłowstręt, krwawienie spojówkowe, mielosupresja, napad drgawkowy, napad toniczno-kloniczny, neutropeniczne zapalenie jelit, niedociśnienie, niedokrwistość, nudności i wymioty, ostra białaczka, supresja szpiku kostnego, tachykardia, teratogeneza, toksyczność płucna, włóknienie śródmiąższowe, zaczerwienienie spojówek, zakażenie oportunistyczne, zakrzepowe zapalenie żył, zapalenie jamy ustnej, zapalenie nerwu wzrokowego, zapalenie płuc, zapalenie siatkówki, zapalenie żył, zawroty głowy - Leksykon leków
Działania niepożądane – Carmustine Accordpharma 300 mg
Karmustyna, substancja czynna leku Carmustine Accordpharma, wykazuje znaczną toksyczność, z supresją szpiku kostnego jako najczęstszym działaniem niepożądanym, pojawiającym się 7-14 dni po podaniu i ustępującym po 42-56 dniach, zależnym od dawki pojedynczej i skumulowanej. Toksyczność płucna dotyczy około 30% pacjentów, manifestując się włóknieniem i naciekami płucnymi, z ryzykiem śmiertelnego przebiegu, szczególnie przy dawkach skumulowanych 1200-1500 mg/m² oraz u pacjentów z wyjściową FVC lub DLCO <70% wartości należnej. Zalecane jest regularne monitorowanie czynności płuc (FVC, DLCO) podczas terapii. Karmustyna jest przeciwwskazana u dzieci i młodzieży poniżej 18 lat ze względu na ryzyko bardzo opóźnionego zwłóknienia płuc, obserwowanego nawet do 17 lat po leczeniu.
badanie czynnościowe płuc, choroba śródmiąższowa płuc, choroba zarostowa żył, dysplazja szpiku kostnego, działanie niepożądane neurologiczne, encefalopatia, ginekomastia, hepatotoksyczność, hipofosfatemia, hipokaliemia, hipomagnezemia, krwotok siatkówkowy, naciek płucny, napad drgawkowy, natężona pojemność życiowa, niedokrwistość, ostra białaczka, pojemność dyfuzyjna dla tlenku węgla, potencjał emetogenny, stan padaczkowy, supresja szpiku kostnego, teratogeneza, toksyczność nerkowa, toksyczność oczna, toksyczność płucna, włóknienie płuc, włóknienie śródmiąższowe, zaburzenie elektrolitowe, zapalenie płuc - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Gerodaza 25 mg/ml
Gerodaza (azacytydyna) w stężeniu 25 mg/ml jest wskazana do leczenia dorosłych pacjentów z chorobami hematologicznymi, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Wskazania obejmują: zespoły mielodysplastyczne (MDS) o ryzyku pośrednim-2 i wysokim według IPSS, przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) z 10-29% blastów w szpiku bez cech mieloproliferacji, ostrą białaczkę szpikową (AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją oraz AML z >30% blastów zgodnie z klasyfikacją WHO. Preparat dostępny jest w formie liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, w opakowaniach zawierających 100 mg lub 150 mg azacytydyny, co po rozpuszczeniu daje stężenie 25 mg/ml.
azacytydyna, blasty szpiku kostnego, choroba mieloproliferacyjna, dysplazja szpiku kostnego, hematolog, HSCT, IPSS, klasyfikacja WHO, komórki blastyczne, morfologia krwi, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przewlekła białaczka mielomonocytowa, wieloliniowa dysplazja, zawiesina do wstrzykiwań, zespół mielodysplastyczny