remisja częściowa
Remisja częściowa to termin medyczny odnoszący się do stanu, w którym objawy choroby lub zaburzenia ulegają znacznemu zmniejszeniu, ale nie ustępują całkowicie. W onkologii remisja częściowa oznacza zmniejszenie wielkości guza lub liczby komórek nowotworowych o co najmniej 50%, co jest korzystnym efektem leczenia, choć nie oznacza całkowitego wyleczenia.
W kontekście chorób autoimmunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów czy toczeń rumieniowaty układowy, remisja częściowa wskazuje na złagodzenie objawów zapalnych i poprawę funkcjonowania organizmu przy jednoczesnym utrzymywaniu się pewnych markerów aktywności choroby. Pacjenci w remisji częściowej często wymagają kontynuacji leczenia podtrzymującego.
Ocena remisji częściowej opiera się na kryteriach specyficznych dla danej jednostki chorobowej i może obejmować parametry kliniczne, laboratoryjne oraz obrazowe. W hematologii kryteria te mogą dotyczyć poziomu komórek blastycznych w szpiku kostnym, podczas gdy w psychiatrii – redukcji objawów psychopatologicznych mierzonych za pomocą standaryzowanych skal oceny.
Remisja częściowa stanowi istotny punkt odniesienia w monitorowaniu skuteczności terapii i podejmowaniu decyzji o modyfikacji schematu leczenia. Pacjenci osiągający remisję częściową mają zazwyczaj lepsze rokowanie niż ci bez odpowiedzi na leczenie, jednak gorsze niż pacjenci z remisją całkowitą.
Powiązane wpisy
- Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azacitidine STADA 25 mg/ml
Azacytydyna STADA, analog pirymidyn o kodzie ATC L01BC07, wykazuje działanie przeciwnowotworowe poprzez cytotoksyczność wobec nieprawidłowych komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co prowadzi do reaktywacji genów supresorowych. Mechanizmy działania obejmują hamowanie syntezy DNA, RNA i białek oraz integrację azacytydyny do kwasów nukleinowych, co aktywuje szlaki odpowiedzi na uszkodzenie DNA. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, podawanie azacytydyny w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach (mediana 9 cykli) znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia do 24,46 miesięcy w porównaniu do 15,02 miesięcy w grupie kontrolnej (p=0,0001, HR=0,58). Dwuletni wskaźnik przeżycia wyniósł 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Leczenie zmniejszało częstość cytopenii, zapotrzebowanie na przetoczenia krwi (45,0% pacjentów uniezależniło się od przetoczeń czerwonych krwinek vs. 11,4% w grupie kontrolnej, p<0,0001) oraz poprawiało hematologiczne parametry i jakość życia.
analog pirymidyny, azacytydyna, białaczka szpikowa, chemioterapia indukcyjna, hipometylacja DNA, jakość życia zależna od zdrowia, komórki krwiotwórcze, lek przeciwnowotworowy, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, morfologia krwi obwodowej, nerwiakowłókniakowatość typu 1, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, nieprawidłowość genetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja całkowita z niepełną regeneracją, remisja częściowa, szlak śmierci komórkowej, szpik kostny, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azacitidine Sandoz 100 mg
Azacytydyna, analog pirymidyn o kodzie ATC L01BC07, wykazuje działanie przeciwnowotworowe głównie poprzez cytotoksyczność wobec proliferujących komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co prowadzi do derepresji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) o ryzyku pośrednim-2 i wysokim, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach (mediana 9 cykli) znacząco wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesięcy w porównaniu do 15,02 miesięcy w grupie kontrolnej (p=0,0001, HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77). Dwuletnia przeżywalność wyniosła 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Leczenie zmniejszyło częstość cytopenii, zapotrzebowanie na przetoczenia krwinek czerwonych (45,0% pacjentów stało się niezależnych od transfuzji vs. 11,4% w grupie kontrolnej, p<0,0001) oraz wydłużyło czas do transformacji w AML (13,0 vs. 7,6 miesiąca, p=0,0025). Odpowiedź ogólna (CR+PR) oceniana przez badaczy wyniosła 29% vs. 12% (p=0,0001), a według niezależnej komisji rewizyjnej 7% vs. 1% (p=0,0113). Korzyści w zakresie przeżycia obserwowano także u pacjentów bez pełnej odpowiedzi hematologicznej.
analog pirymidyny, całkowita przeżywalność, cytopenia, cytotoksyczność komórek krwiotwórczych, Eastern Cooperative Oncology Group, hipometylacja DNA, lek przeciwnowotworowy, mechanizm działania, metylotransferaza DNA, Międzynarodowy Punktowy System Rokowniczy, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, niedokrwistość oporna na leczenie, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, szpik kostny, współczynnik ryzyka, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Clofarabine Accord 1 mg/ml
Klofarabina, antymetabolit nukleozydu puryn z grupy leków przeciwnowotworowych (ATC: L01BB06), jest stosowana głównie w leczeniu opornej lub nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u pacjentów pediatrycznych. Mechanizm działania obejmuje hamowanie polimerazy DNA α, reduktazy rybonukleotydowej oraz indukcję apoptozy przez uszkodzenie błony mitochondriów. Po wewnątrzkomórkowej fosforylacji do aktywnego trifosforanu klofarabina wykazuje wysokie powinowactwo do enzymów docelowych i zwiększoną oporność na degradację metaboliczną. W badaniach klinicznych dawka maksymalna tolerowana ustalona została na 52 mg/m²/dobę podawanej w infuzji dożylnej przez 5 dni, powtarzanej co 2-6 tygodni. W badaniu II fazy u 61 pacjentów pediatrycznych z nawrotem lub oporną ALL uzyskano ogólną remisję (CR + CRp) u 20% pacjentów, z medianą czasu trwania remisji 32 tygodnie i medianą przeżycia 69,5 tygodnia. Najczęstsze działania niepożądane ograniczające dawkę to hiperbilirubinemia, podwyższone aminotransferazy i wysypka grudkowo-plamkowa, obserwowane przy dawce 70 mg/m²/dobę.
aminotransferazy, apoptoza, błona mitochondrialna, cytochrom C, czynnik proapoptotyczny, deaminaza adenozynowa, fosforylacja, hiperbilirubinemia, HSCT, immunofenotyp ALL, kinaza deoksycytydynowa, klasyfikacja francusko-amerykańsko-angielska, komórki hematologiczne, komórki T, model mysi, ostra białaczka limfoblastyczna, polimeraza DNA alfa, reduktaza rybonukleotydowa, remisja całkowita, remisja częściowa, szpik kostny M1, trifosforan deoksyrybonukleozydu, wysypka grudkowo-plamkowa - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azacitidine Eugia 25 mg/ml
Azacytydyna, analog pirymidyn o działaniu przeciwnowotworowym, wykazuje efekt cytotoksyczny na nieprawidłowe komórki krwiotwórcze oraz indukuje hipometylację DNA, co może przywracać ekspresję genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach, azacytydyna znacząco wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie leczonej konwencjonalnymi metodami (CCR) (p=0,0001). Współczynnik ryzyka zgonu wyniósł 0,58 (95% CI: 0,43-0,77), a dwuletni wskaźnik przeżycia wzrósł do 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Ponadto, azacytydyna wydłużyła medianę czasu do zgonu lub transformacji w AML do 13,0 miesięcy (vs. 7,6 miesiąca; p=0,0025) oraz poprawiła wskaźniki hematologiczne, w tym niezależność od przetoczeń czerwonych krwinek (45,0% vs. 11,4%; p<0,0001). Odpowiedź ogólna (CR+PR) oceniana przez badacza wyniosła 29% vs. 12% w grupie CCR (p=0,0001), a poprawa hematologiczna według IRC wystąpiła u 49% pacjentów leczonych azacytydyną (vs. 29%; p<0,0001).
dawkowanie podskórne, działanie cytotoksyczne, hipometylacja DNA, jakość życia zależna od zdrowia, MDS wysokiego ryzyka, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, nawrót molekularny, niedokrwistość oporna na leczenie, odpowiedź cytogenetyczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, współczynnik ryzyka - Leksykon substancji czynnych
Azacytydyna – Właściwości farmakodynamiczne
Azacytydyna, analog pirymidyn o kodzie ATC L01BC07, wykazuje działanie przeciwnowotworowe poprzez cytotoksyczność wobec nieprawidłowych komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co prowadzi do reekspresji genów supresorowych nowotworu. Mechanizmy działania obejmują hamowanie syntezy DNA, RNA i białek, wbudowywanie się do kwasów nukleinowych oraz aktywację szlaków odpowiedzi na uszkodzenie DNA. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z MDS o ryzyku pośrednim-2 i wysokim, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach znacząco wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie kontrolnej (p=0,0001; HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77). Dwuletnie przeżycie wyniosło 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001), a 45% pacjentów stało się niezależnych od przetoczeń czerwonych krwinek (vs. 11,4% w grupie kontrolnej, p<0,0001). Leczenie azacytydyną zmniejszało częstość cytopenii i zapotrzebowanie na transfuzje, poprawiając jednocześnie odpowiedź hematologiczną i cytogenetyczną.
AML, analog pirymidyn, azacytydyna, badanie fazy 3, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, CMML, cytarabina, cytotoksyczność, efekt leczenia, farmakodynamika, farmakokinetyka, hipometylacja DNA, JMML, komórka krwiotwórcza, leczenie wspomagające, MDS, mediana czasu przeżycia, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, mutacja somatyczna, niedokrwistość oporna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, RAEB, RAEB-T, remisja całkowita, remisja częściowa, szpik kostny, wartość p, współczynnik ryzyka, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Zassida 25 mg/ml
Azacytydyna, dostępna w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań (100 mg lub 150 mg na fiolkę, 25 mg/ml po przygotowaniu), jest lekiem przeciwnowotworowym z grupy analogów pirymidyn (ATC: L01BC07). Mechanizm działania obejmuje cytotoksyczność wobec proliferujących komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co prowadzi do reaktywacji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie kontrolnej (HR=0,58; p=0,0001). Dwuletni wskaźnik przeżycia wyniósł 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Leczenie zmniejszyło częstość cytopenii, zapotrzebowanie na przetoczenia krwi oraz poprawiło odpowiedź hematologiczną (49% vs. 29%, p<0,0001). W badaniu AZA-AML-001 u pacjentów ≥65 lat z AML (>30% blastów) azacytydyna wykazała medianę przeżycia 10,4 miesiąca vs. 6,5 miesiąca w grupie kontrolnej (HR=0,85; p=0,1009), z istotnym statystycznie wynikiem w modelu Coxa (HR=0,80; p=0,0355). Odpowiedź ogólna (CR+CRi) wyniosła 27,8% vs. 25,1% (p=0,5384). Terapia poprawiła jakość życia i zmniejszyła zależność od przetoczeń krwi.
analog pirymidyn, azacytydyna, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, cykl komórkowy, cytarabina, cytotoksyczność, działanie przeciwnowotworowe, hipometylacja DNA, leczenie wspomagające, lek przeciwnowotworowy, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, morfologia krwi obwodowej, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, substancja czynna, szpik kostny, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Etraga 25 mg/ml
Azacytydyna, aktywny składnik preparatu Etraga (kod ATC: L01BC07), jest analogiem pirymidyn o złożonym mechanizmie działania, wykazującym skuteczność w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS), przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) oraz ostrej białaczki szpikowej (AML). Jej działanie przeciwnowotworowe opiera się na cytotoksyczności wobec proliferujących komórek hematopoetycznych oraz hipometylacji DNA, co może prowadzić do reaktywacji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach wydłużyła medianę przeżycia do 24,46 miesięcy w porównaniu do 15,02 miesięcy w grupie leczonej konwencjonalnymi metodami (CCR), co stanowi różnicę 9,4 miesiąca (p=0,0001). Współczynnik ryzyka śmierci wyniósł 0,58 (95% CI: 0,43–0,77), a 2-letni wskaźnik przeżycia wynosił 50,8% vs. 26,2% (p<0,0001). Leczenie azacytydyną zmniejszało również częstość cytopenii, zapotrzebowanie na przetoczenia krwinek czerwonych i płytek oraz poprawiało hematologiczną odpowiedź, nawet u pacjentów bez pełnej remisji. W badaniu AZA-AML-001 u pacjentów ≥65 lat z AML (>30% blastów) mediana przeżycia wyniosła 10,4 miesiąca vs. 6,5 miesiąca w grupie CCR (p=0,1009), z istotnym statystycznie wskaźnikiem ryzyka 0,80 (95% CI: 0,66–0,99; p=0,0355) po korekcie czynników prognostycznych.
analog pirymidyny, azacytydyna, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, cytarabina, hipometylacja DNA, jakość życia zależna od zdrowia, komórki krwiotwórcze, leczenie wspomagające, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, monosomia 7, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, szpik kostny, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azacitidine Zentiva 25 mg/ml
Azacytydyna, analog pirymidyn o kodzie ATC L01BC07, jest stosowana w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS), przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) oraz ostrej białaczki szpikowej (AML) u dorosłych. Mechanizm działania obejmuje cytotoksyczność wobec proliferujących komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co może przywracać prawidłową ekspresję genów regulujących cykl komórkowy i apoptozę. W badaniu fazy 3 (AZA PH GL 2003 CL 001) u pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowych cyklach (mediana 9 cykli) wydłużyła medianę całkowitego przeżycia do 24,46 miesięcy w porównaniu do 15,02 miesięcy w grupie kontrolnej (HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77; p=0,0001). Ponadto, leczenie zmniejszyło częstość cytopenii i zapotrzebowanie na przetoczenia krwi, przy czym 45% pacjentów zależnych od transfuzji erytrocytów stało się niezależnych (p<0,0001). Odpowiedź ogólna (CR+PR) wyniosła 29% w grupie azacytydyny vs. 12% w grupie kontrolnej (p=0,0001), a poprawa hematologiczna według niezależnej komisji rewizyjnej (IRC) dotyczyła 49% pacjentów leczonych azacytydyną (p<0,0001).
analog pirymidyny, azacytydyna, chemioterapia indukcyjna, cykl komórkowy, cytotoksyczność, ekspresja genów, hipometylacja DNA, komórki krwiotwórcze szpiku kostnego, lek przeciwnowotworowy, metylotransferaza DNA, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, morfologia krwi obwodowej, nawrót molekularny, niedokrwistość oporna na leczenie, odpowiedź cytogenetyczna, ostra białaczka szpikowa, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przewlekła białaczka mielomonocytowa, remisja całkowita, remisja częściowa, zespół mielodysplastyczny - Leksykon chorób i schorzeń
Migrena – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Migrena jest przewlekłą chorobą neurologiczną o epizodycznym przebiegu, z roczną persistencją diagnozy u 84% pacjentów, 10% remisją całkowitą, 3% remisją częściową oraz 3% progresją do migreny przewlekłej. Czynniki ryzyka progresji obejmują m.in. nadużywanie leków przeciwbólowych i otyłość, a prawdopodobieństwo remisji wzrasta z wiekiem. Współczesne modele statystyczne i sztuczna inteligencja wykazują dobrą zdolność predykcyjną (AUC 0,86; 95% CI: 0,67-0,95) w przewidywaniu przebiegu migreny oraz odpowiedzi na leczenie, w tym na przykładzie sumatryptanu doustnego, gdzie model ukrytych łańcuchów Markowa łączy farmakokinetykę z efektami klinicznymi. Modele te umożliwiają indywidualizację terapii, choć większość z nich cechuje się wysokim ryzykiem błędu systematycznego, głównie w domenie analitycznej, co podkreśla potrzebę dalszej walidacji i doskonalenia metodologii.
atak migreny, aura migrenowa, choroba neurologiczna, krzywa ROC, migrena, migrena przewlekła, migrena z aurą, model statystyczny, nadużywanie leków przeciwbólowych, progresja choroby, przebieg epizodyczny, remisja częściowa, remisja kliniczna, sumatryptan, sztuczna inteligencja, uczenie maszynowe, udar krwotoczny, udar mózgu, udar niedokrwienny, walidacja krzyżowa, współczynnik ryzyka, zmiany strukturalne mózgu, zmiany w istocie białej - Leksykon chorób i schorzeń
Pyoderma gangrenosum – Epidemiologia
Pyoderma gangrenosum (PG) to rzadka neutrofilowa dermatoza o zapadalności szacowanej na 3-10 przypadków na milion osób rocznie, z potwierdzonymi danymi z badań populacyjnych we Włoszech (5,17/mn), Hiszpanii (3,26/mn), Wielkiej Brytanii (~6/mn) oraz USA (~1/100 000). Prewalencja waha się od 2-3 do 58 przypadków na 100 000 dorosłych, z dominacją zachorowań w wieku 40-60 lat (średnio 58,3 lat), a najwyższą chorobowość obserwuje się u osób 70-79 lat (9,8/100 000). Występowanie PG jest nieco częstsze u kobiet (stosunek 1,14-1,8:1), bez istotnych różnic etnicznych, choć dane koreańskie wskazują na możliwe różnice kliniczne. Około 50-70% przypadków PG współistnieje z chorobami układowymi, głównie zapalnymi jelit (IBD, 10-15%), chorobami reumatologicznymi i hematologicznymi, z istotnym udziałem nowotworów złośliwych (9,4-24,5%). PG cechuje się wysoką śmiertelnością (16-27%) i trzykrotnie zwiększonym ryzykiem zgonu, a przebieg jest często przewlekły i nawracający, z remisją u 75,5% pacjentów i nawrotami u 17% w medianie 6 miesięcy.
badanie populacyjne, choroba hematologiczna, choroba Leśniowskiego-Crohna, choroba reumatologiczna, choroba zapalna jelit, gammapatia monoklonalna, nowotwór hematologiczny, okres wolny od progresji, pyoderma gangrenosum, remisja częściowa, reumatoidalne zapalenie stawów, seronegatywne zapalenie stawów, toczeń rumieniowaty układowy, trudność diagnostyczna, wiek zachorowania, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, wskaźnik śmiertelności, zaburzenie mieloproliferacyjne, zapalenie stawów, zapalenie tętnic Takayasu, zespół antyfosfolipidowy, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Azculem 25 mg/ml
Azacytydyna, analog pirymidyny o kodzie ATC L01BC07, wykazuje działanie przeciwnowotworowe poprzez cytotoksyczność wobec nieprawidłowych komórek krwiotwórczych oraz hipometylację DNA, co może prowadzić do reekspresji genów supresorowych nowotworu. W badaniu fazy III (AZA PH GL 2003 CL 001) u dorosłych pacjentów z MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, RAEB, RAEB-T oraz mCMML, azacytydyna podawana podskórnie w dawce 75 mg/m² przez 7 dni w 28-dniowym cyklu znacząco wydłużyła medianę całkowitego przeżycia do 24,46 miesiąca w porównaniu do 15,02 miesiąca w grupie kontrolnej (HR=0,58; 95% CI: 0,43-0,77; p=0,0001). Dwuletni wskaźnik przeżycia wyniósł 50,8% vs 26,2% (p<0,0001). Ponadto, azacytydyna zmniejszyła częstość cytopenii i potrzebę przetoczeń krwi, przy czym 45% pacjentów zależnych od transfuzji RBC uniezależniło się od nich podczas terapii (p<0,0001). Odpowiedź całkowita (CR+PR) wyniosła 29% w grupie azacytydyny vs 12% w grupie kontrolnej (p=0,0001).
analog pirymidyny, białaczka mielomonocytowa, blasty w szpiku, chemioterapia indukcyjna, cytarabina, cytotoksyczność komórek krwiotwórczych, hipometylacja DNA, krwiotwórcze komórki macierzyste, MDS wysokiego ryzyka, metylotransferaza DNA, Międzynarodowy Punktowy System Rokowniczy, minimalna choroba resztkowa, młodzieńcza białaczka mielomonocytowa, niedokrwistość oporna na leczenie, nieprawidłowość cytogenetyczna, odpowiedź cytogenetyczna, odpowiedź hematologiczna, ostra białaczka szpikowa, poprawa hematologiczna, przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, przetoczenie czerwonych krwinek, przetoczenie płytek krwi, remisja całkowita, remisja częściowa, zespół mielodysplastyczny