fosforybozylotransferaza hipoksantynowo-guaninowa

Fosforybozylotransferaza hipoksantynowo-guaninowa (HGPRT) to kluczowy enzym biorący udział w szlaku ratunkowym puryn, który umożliwia komórkom organizmu ponowne wykorzystanie puryn pochodzących z degradacji kwasów nukleinowych. Enzym ten katalizuje przekształcenie hipoksantyny do inozynomonofosforanu (IMP) oraz guaniny do guanozynomonofosforanu (GMP), z wykorzystaniem fosforybozylopyrofosforanu (PRPP) jako donora grupy fosforybozylowej.

Mutacje w genie HPRT1 kodującym HGPRT prowadzą do zespołu Lescha-Nyhana, ciężkiej choroby dziedziczonej w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X. Całkowity niedobór aktywności enzymu powoduje pełnoobjawowy zespół charakteryzujący się hiperurykemią, encefalopatią, samookaleczaniem i zaburzeniami motorycznymi. Częściowy niedobór aktywności HGPRT może prowadzić do zespołu Kelleya-Seegmillera, objawiającego się głównie hiperurykemią i dną moczanową.

Diagnostyka niedoboru HGPRT opiera się na oznaczeniu aktywności enzymu w erytrocytach lub fibroblastach, analizie stężenia kwasu moczowego oraz badaniach genetycznych. W leczeniu stosuje się allopurynol w celu obniżenia stężenia kwasu moczowego, jednak nie wpływa on na objawy neurologiczne. Znaczenie HGPRT wykracza poza patofizjologię zespołu Lescha-Nyhana – enzym ten odgrywa rolę w metabolizmie niektórych leków przeciwnowotworowych i przeciwwirusowych, wpływając na ich skuteczność terapeutyczną.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl