niedobór erytroblastów w szpiku
Wskazanie

Niedobór erytroblastów w szpiku, nazywany także aplazją układu czerwonokrwinkowego lub czystą aplazją czerwonokrwinkową (PRCA, Pure Red Cell Aplasia), to rzadkie schorzenie hematologiczne charakteryzujące się selektywnym zahamowaniem erytropoezy przy zachowanej produkcji pozostałych linii komórkowych w szpiku kostnym. Manifestuje się ciężką niedokrwistością normocytową, retikulocytopenią oraz niemal całkowitym brakiem prekursorów erytrocytów w szpiku kostnym.

Etiologia niedoboru erytroblastów w szpiku może być różnorodna. Wyróżniamy postać wrodzoną (np. zespół Blackfana-Diamonda) oraz nabytą, która może być związana z infekcjami wirusowymi (szczególnie parwowirusem B19), chorobami autoimmunologicznymi, nowotworami (zwłaszcza grasiczakiem), stosowaniem niektórych leków czy też po przeszczepie szpiku kostnego. W części przypadków przyczyna pozostaje nieznana (postać idiopatyczna).

W leczeniu niedoboru erytroblastów w szpiku stosuje się różne strategie terapeutyczne w zależności od etiologii. W Polsce wykorzystuje się takie leki jak: cyklosporyna A (Sandimmun Neoral), glikokortykosteroidy (Encorton, Metypred), globulina antytymocytarna (Thymoglobuline), rytuksymab (MabThera, Rixathon), cyklofosfamid (Endoxan) czy leki immunosupresyjne jak takrolimus (Advagraf, Prograf). W przypadku związku z parwowirusem B19 stosuje się dożylne immunoglobuliny (Kiovig, Privigen).

Największe trudności w leczeniu pacjentów z niedoborem erytroblastów w szpiku wynikają z często trudnej do ustalenia etiologii schorzenia, co utrudnia wybór optymalnej terapii. Ponadto, nawet przy zastosowaniu odpowiedniego leczenia, odpowiedź może być niepełna lub przejściowa, co wymaga wielokrotnych modyfikacji terapii. Chorzy często wymagają przewlekłych przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych, co niesie ryzyko przeładowania żelazem i alloimmunizacji. W przypadkach opornych na leczenie rozważa się przeszczepienie komórek macierzystych, które samo w sobie wiąże się z wysoką śmiertelnością i chorobowością.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 13.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl