mawakamten
Mawakamten (opaktamab cileucel) to innowacyjna terapia CAR-T skierowana przeciwko antigenowi BCMA (B-cell maturation antigen), stosowana w leczeniu szpiczaka mnogiego. Została opracowana przez firmę Johnson & Johnson, a dokładniej przez jej oddział Janssen.
Terapia ta wykorzystuje zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta, które zostają wyposażone w receptor chimeryczny (CAR) rozpoznający antygen BCMA obecny na powierzchni komórek szpiczakowych. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta, zmodyfikowane limfocyty T rozpoznają i eliminują komórki nowotworowe.
W badaniach klinicznych mawakamten wykazał obiecującą skuteczność u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy przeszli wcześniej wiele linii terapii. Obserwowano wysokie odsetki odpowiedzi i znaczące wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby. Jak w przypadku innych terapii CAR-T, mogą wystąpić poważne działania niepożądane, w tym zespół uwalniania cytokin i neurotoksyczność.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Kardiomiopatia – Leczenie
Leczenie kardiomiopatii wymaga zindywidualizowanego podejścia uwzględniającego typ choroby, nasilenie objawów oraz stan ogólny pacjenta. Farmakoterapia stanowi podstawę terapii i obejmuje inhibitory ACE, ARB, beta-blokery, blokery kanału wapniowego (np. werapamil w HCM), diuretyki, antagonistów aldosteronu, inhibitory SGLT2 oraz leki przeciwarytmiczne i przeciwzakrzepowe. W kardiomiopatii przerostowej stosuje się także mawakamten – inhibitor miozyny poprawiający wydolność wysiłkową u pacjentów z obturacyjną postacią HCM klasy NYHA II-III. W przypadku niewydolności serca z obniżoną frakcją wyrzutową (LVEF ≤50%) zalecane są ARNI (sakubitryl/walsartan) oraz terapia resynchronizująca serca (CRT). Wskazania do wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora (ICD) dotyczą pacjentów z wysokim ryzykiem nagłej śmierci sercowej, zwłaszcza z przerostową i rozstrzeniową kardiomiopatią. W zaawansowanych przypadkach rozważane są procedury zabiegowe, takie jak miektomia przegrody, ablacja alkoholowa czy ablacja prądem o częstotliwości radiowej, a także urządzenia wspomagające (LVAD) i ostatecznie przeszczep serca, szczególnie u pacjentów poniżej 70 roku życia bez przeciwwskazań.
ablacja prądem radiowym, ablacja przegrody alkoholowa, amiodaron, amyloidoza, amyloidoza sercowa, antagonista aldosteronu, beta-bloker, bloker kanału wapniowego, bloker receptora angiotensyny, diuretyk, edycja genów CRISPR, frakcja wyrzutowa lewej komory, inhibitor konwertazy angiotensyny, inhibitor SGLT2, iwabradyna, kardiomiopatia amyloidowa, kardiomiopatia przerostowa, kardiomiopatia restrykcyjna, kardiomiopatia rozstrzeniowa, lek przeciwarytmiczny, lek przeciwzakrzepowy, mawakamten, medycyna spersonalizowana, miektomia przegrody, migotanie przedsionków, nagła śmierć sercowa, niewydolność serca, przeszczep serca, rozrusznik serca, sakubitryl walsartan, terapia chelacyjna, terapia genowa, terapia komórkami macierzystymi, terapia redukcji przegrody, terapia resynchronizująca serca, urządzenie wspomagające lewą komorę, werapamil, wszczepialny kardiowerter-defibrylator