allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych to procedura medyczna polegająca na transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych od zdrowego dawcy do biorcy w celu odnowy funkcji krwiotwórczej i immunologicznej organizmu. Stanowi kluczową metodę terapeutyczną w leczeniu wielu chorób hematologicznych, nowotworowych i niektórych zaburzeń immunologicznych.
Procedura wymaga dokładnego doboru dawcy pod względem zgodności antygenów HLA, co zmniejsza ryzyko wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). Przed zabiegiem pacjent poddawany jest kondycjonowaniu – chemioterapii i/lub radioterapii, której celem jest zniszczenie chorobowych komórek oraz stworzenie przestrzeni dla nowych komórek krwiotwórczych.
Źródłem komórek macierzystych w przeszczepie allogenicznym może być szpik kostny, krew obwodowa po mobilizacji lub krew pępowinowa. Główne wskazania obejmują ostre i przewlekłe białaczki, zespoły mielodysplastyczne, ciężką anemię aplastyczną oraz pierwotne niedobory odporności. W przeciwieństwie do przeszczepu autologicznego, procedura allogeniczna niesie korzyść immunologiczną w postaci efektu przeszczep przeciwko białaczce (GvL).
Powikłania po allogenicznym przeszczepie obejmują GvHD (ostrą i przewlekłą), infekcje oportunistyczne oraz nawrót choroby podstawowej. Postępy w technikach transplantacyjnych, profilaktyce GvHD oraz leczeniu wspomagającym znacząco poprawiły długoterminowe wyniki leczenia i jakość życia pacjentów po przeszczepie.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Chłoniak t-komórkowy skóry – Leczenie
Chłoniak T-komórkowy skóry (CTCL) to rzadki nowotwór limfocytów T, który pierwotnie zajmuje skórę. Leczenie jest złożone i zależy od stadium choroby (IA, IB, III, IV), rodzaju CTCL oraz stanu pacjenta. W wczesnych stadiach dominują terapie miejscowe, takie jak kortykosteroidy, miejscowa chemioterapia (mechloretamina), retinoidy (beksaroten), imikwimod oraz fototerapia PUVA i UVB, które skutecznie kontrolują objawy i mogą prowadzić do remisji. Radioterapia, w tym całkowite napromienianie elektronami skóry (TSEB), zapewnia remisję u 60-95% pacjentów z rozległymi zmianami. W zaawansowanych stadiach stosuje się terapie systemowe: doustne retinoidy (beksaroten), interferon alfa, fotoferezę pozaustrojową (ECP) z odpowiedziami ogólnymi 33-75%, inhibitory deacetylazy histonowej (worinostat, romidepsin, belinostat) oraz terapie celowane, np. brentuksymab wedotin (CD30), mogamulizumab (CCR4) i inhibitory punktów kontrolnych (pembrolizumab). Chemioterapia (metotreksat, gemcytabina, pegylowana liposomalna doksorubicyna) jest zarezerwowana dla stadium IV lub opornych przypadków, a przeszczep komórek macierzystych (allogeniczny, niemieloablacyjny HSCT) może prowadzić do długotrwałej remisji z 5-letnim przeżyciem całkowitym 30-50%.
alemtuzumab, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, antybiotyk, beksaroten, brentuksymab wedotin, chemioterapia miejscowa, chemioterapia systemowa, chemioterapia wielolekowa, chłoniak T-komórkowy skóry, doksorubicyna liposomalna, emolient, fotofereza pozaustrojowa, fototerapia, gemcytabina, imikwimod, immunosupresja, inhibitor deacetylazy histonowej, inhibitor punktów kontrolnych, interferon alfa, kortykosteroid miejscowy, leczenie skojarzone, lek przeciwhistaminowy, limfocyt T, mechloretamina, metotreksat, pembrolizumab, przeciwciało monoklonalne, przeszczep komórek macierzystych, psoralen, PUVA, radioterapia i chemioterapia, radioterapia miejscowa, retinoid miejscowy, retinoid systemowy, światło ultrafioletowe, terapia CAR-T, terapia celowana, terapia miejscowa, terapia systemowa, UVB wąskopasmowe, zespół Sézary’ego, ziarniniak grzybiasty - Leksykon chorób i schorzeń
Ostra białaczka szpikowa – Objawy
Ostra białaczka szpikowa (AML) to agresywny nowotwór hematopoetyczny charakteryzujący się szybkim namnażaniem niedojrzałych blastów w szpiku kostnym, co prowadzi do zaburzeń w produkcji prawidłowych elementów morfotycznych krwi. Objawy kliniczne rozwijają się zwykle w ciągu 4-6 tygodni przed rozpoznaniem i obejmują symptomy ogólne takie jak zmęczenie, gorączka, poty nocne, utrata masy ciała oraz objawy wynikające z cytopenii: niedokrwistość (bladość, duszność, tachykardia), małopłytkowość (łatwe siniaczenie, krwawienia z błon śluzowych, wybroczyny) oraz neutropenia (częste infekcje, gorączka o nieznanym pochodzeniu). W zaawansowanym stadium mogą pojawić się powiększenie wątroby, śledziony, węzłów chłonnych, bóle kostne, a także objawy neurologiczne związane z zajęciem OUN. Szczególną uwagę wymaga leukostaza, stan zagrożenia życia spowodowany zatkaniem naczyń przez liczne blasty, manifestujący się m.in. bólami głowy, zaburzeniami świadomości i objawami neurologicznymi. Ostra białaczka promielocytowa (APL) wyróżnia się ryzykiem DIC i krwawień z błon śluzowych.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, blasty, czerwone krwinki, duszność, grypa, hepatosplenomegalia, komórki białaczkowe, krzepnięcie krwi, leukostaza, limfadenopatia, małopłytkowość, neutropenia, niedobór białych krwinek, niedokrwistość, niewydolność wielonarządowa, nowotwór układu krwiotwórczego, ośrodkowy układ nerwowy, ostra białaczka promielocytowa, ostra białaczka szpikowa, plamica, remisja całkowita, rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe, udar mózgu, wybroczyny, zawał serca, zdarzenie zakrzepowe, żółtaczka - Leksykon chorób i schorzeń
Pneumonitis – Zapobieganie i profilaktyka
Pneumonitis stanowi istotne zagrożenie kliniczne, zwłaszcza u pacjentów z obniżoną odpornością, wymagając kompleksowej profilaktyki obejmującej unikanie czynników wywołujących, stosowanie szczepień oraz utrzymanie higieny i zdrowego stylu życia. Kluczowe strategie obejmują eliminację ekspozycji na alergeny i drażniące substancje, stosowanie masek ochronnych typu N95, regularne czyszczenie systemów wentylacyjnych oraz użycie filtrów HEPA. Szczepienia przeciwko pneumokokom (PPV co 5 lat dla osób z grup ryzyka, PCV 7, 10 i 13 dla dzieci i dorosłych), grypie (coroczne), Haemophilus influenzae typu b oraz innym patogenom (COVID-19, krztusiec, ospa wietrzna, odra, RSV) są fundamentem zapobiegania infekcyjnemu zapaleniu płuc. Profilaktyka farmakologiczna, zwłaszcza trimetoprim-sulfametoksazol (TMP-SMX), jest rekomendowana u pacjentów z ryzykiem Pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP), m.in. przy liczbie CD4 <200 komórek/mm³, po przeszczepach, przy wysokich dawkach kortykosteroidów (≥20 mg prednizolonu/dzień przez ≥4 tygodnie) oraz w terapii immunosupresyjnej. W profilaktyce aspiracyjnego zapalenia płuc istotne są pozycjonowanie pacjentów (głowa łóżka 30-45°), higiena jamy ustnej oraz techniki kompensacyjne u osób z dysfagią.
alergeny wziewne, alergiczne zapalenie pęcherzyków płucnych, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, aspiracyjne zapalenie płuc, choroba autoimmunologiczna, choroba przewlekła, dym tytoniowy, dysfagia, filtr HEPA, Haemophilus influenzae, inhibitor pompy protonowej, kotrimoksazol, lek prokinetyczny, ostra białaczka limfoblastyczna, pneumocystozowe zapalenie płuc, pneumokoki, pneumonitis, pneumonitis popromienne, respiratorowe zapalenie płuc, szczepionka pneumokokowa skoniugowana, szpitalne zapalenie płuc - Leksykon leków
Dawkowanie i sposób podawania – Thiotepa Fresenius Kabi 15 mg
Thiotepa Fresenius Kabi jest stosowana w leczeniu kondycjonującym przed przeszczepem komórek macierzystych układu krwiotwórczego (HPCT) oraz w terapii różnych nowotworów hematologicznych i guzów litych. Dawkowanie tiotepy jest ściśle uzależnione od rodzaju choroby podstawowej, typu przeszczepu (autologiczny lub allogeniczny) oraz wieku pacjenta. U dorosłych dawki wahają się od 120 mg/m² do 481 mg/m² powierzchni ciała (od 3,24 do 13 mg/kg masy ciała) podawane w pojedynczej lub podwójnej infuzji przez 1-5 dni, z maksymalnymi dawkami łącznymi od 370 mg/m² do 900 mg/m² (od 10 do 24,32 mg/kg mc.). U dzieci dawki są dostosowane odpowiednio do masy ciała i rodzaju choroby, z maksymalnymi dawkami łącznymi do 1050 mg/m² (42 mg/kg mc.). Tiotepa podawana jest dożylnie przez 2-4 godziny z użyciem cewnika centralnego, a preparat wymaga odpowiedniej rekonstytucji i rozcieńczenia w roztworze chlorku sodu 0,9%.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, autologiczny przeszczep komórek macierzystych, białaczka, cewnik żylny centralny, chłoniak, chłoniak OUN, choroba genetyczna, choroba układu krwiotwórczego, guz lity, guz OUN, guz zarodkowy, infuzja, leczenie kondycjonujące, lek chemioterapeutyczny, niedokrwistość sierpowata, niewydolność nerek, niewydolność wątroby, oporna cytopenia, przeszczep komórek macierzystych, przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego, rak jajnika, rak sutka, rekonstytucja, szpiczak mnogi, talasemia, tiotepa, zaburzenie czynności nerek, zaburzenie czynności wątroby - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Grafalon 20 mg/ml
Grafalon to immunoglobulina królicza przeciwko ludzkim limfocytom T, dostępna w formie koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji o stężeniu 20 mg/ml. Lek ten jest stosowany jako element skojarzonej terapii immunosupresyjnej w celu zapobiegania i leczenia ostrego odrzucenia przeszczepu oraz choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) u pacjentów po allogenicznym przeszczepie narządu miąższowego lub komórek macierzystych. W profilaktyce ostrego odrzucenia przeszczepu Grafalon podaje się wraz z glikokortykosteroidami, antagonistami puryn, inhibitorami kalcyneuryny oraz inhibitorami mTOR, co pozwala na intensyfikację immunosupresji i zmniejszenie ryzyka odrzutu. W terapii ostrego odrzucenia opornego na kortykosteroidy stanowi opcję drugiej linii, natomiast w profilaktyce GVHD u dorosłych po przeszczepie komórek macierzystych stosowany jest w połączeniu z cyklosporyną A i metotreksatem, szczególnie u pacjentów z nowotworami hematologicznymi po przeszczepie od niespokrewnionych dawców.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, allogeniczny przeszczep narządu, antagonista puryn, choroba przeszczep przeciw gospodarzowi, cyklosporyna A, glikokortykosteroid, immunosupresja, inhibitor kalcyneuryny, inhibitor mTOR, komórki immunokompetentne, kortykosteroid, lek immunosupresyjny, metotreksat, metyloprednizolon, nowotwór złośliwy krwi, ostre odrzucenie przeszczepu, parametry hematologiczne - Leksykon chorób i schorzeń
Mastocytoza układowa – Leczenie
Mastocytoza układowa to rzadkie schorzenie hematologiczne charakteryzujące się patologiczny proliferacją i akumulacją mastocytów w tkankach takich jak szpik kostny, skóra, wątroba czy przewód pokarmowy. Leczenie jest wielokierunkowe i zależy od podtypu choroby oraz nasilenia objawów, obejmując kontrolę degranulacji mastocytów poprzez unikanie czynników wyzwalających, stosowanie leków antyhistaminowych (H1 i H2), stabilizatorów komórek tucznych (kromoglikan sodowy, ketotifen), inhibitorów pompy protonowej oraz terapii cytoredukcyjnej w zaawansowanych postaciach. W przypadku ryzyka anafilaksji zalecane jest posiadanie autostrzykawek z epinefryną (0,3 ml roztworu 1:1000 u dorosłych, 0,01 ml/kg u dzieci) oraz noszenie identyfikatora medycznego. Omalizumab (150 mg co 2 tygodnie) jest skuteczny w redukcji nawracających epizodów anafilaksji opornych na standardowe leczenie. Osteoporoza, często współwystępująca, wymaga suplementacji wapnia i witaminy D oraz stosowania bisfosfonianów lub terapii skojarzonej z pamidronianem i interferonem alfa.
agresywna mastocytoza układowa, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, anafilaksja, antagonista receptora H1, antagonista receptora H2, avapritinib, białaczka z komórek tucznych, bisfosfonian, degranulacja komórek tucznych, epinefryna, fototerapia, glikokortykosteroid, imatynib, indolentna mastocytoza układowa, inhibitor kinazy tyrozynowej, inhibitor pompy protonowej, interferon alfa, ketotifen, kladrybina, komórka tuczna, kromoglikan sodowy, kwas acetylosalicylowy, leczenie cytoredukcyjne, lek antyhistaminowy, lek przeciwleukotrienowy, mastocytoza skórna, mastocytoza układowa, mastocytoza układowa z towarzyszącym nowotworem hematologicznym, midostauryna, montelukast, omalizumab, PUVA, ruksolitynib, szpik kostny, talidomid, tląca się mastocytoza układowa, tryptaza w surowicy - Leksykon chorób i schorzeń
Mastocytoza – Patofizjologia i mechanizm
Mastocytoza to grupa chorób charakteryzujących się klonalną proliferacją nieprawidłowych komórek tucznych, z dominującą mutacją KIT D816V obecna u 80-90% pacjentów z mastocytozą systemową. Mutacja ta powoduje konstytutywną aktywację receptora kinazy tyrozynowej CD117, co prowadzi do niezależnej od czynnika wzrostu proliferacji i przeżycia mastocytów. Dodatkowo, w zaawansowanych postaciach choroby obserwuje się współwystępowanie mutacji w genach TET2, SRSF2, ASXL1, RUNX1, JAK2, DNMT3A, CBL oraz w ścieżce RAS, które pogarszają rokowanie. Patogeneza obejmuje także rolę receptorów tropomiozyny kinazy (TRK), które wspierają przetrwanie nowotworowych mastocytów, co tłumaczy ograniczoną skuteczność inhibitorów KIT stosowanych samodzielnie. Mastocytoza systemowa często wiąże się z patologią kostną, zwłaszcza kręgosłupa (około 70% przypadków), gdzie mediatory mastocytów, takie jak histamina, tryptaza, heparyna oraz sklerostyna, wpływają na aktywność osteoklastów i osteoblastów, prowadząc do osteolizy lub osteosklerozy. Klinicznie objawy wynikają zarówno z infiltracji narządów, jak i z uwalniania mediatorów (np. histamina, prostaglandyny), manifestując się m.in. świądem, bólami brzucha, tachykardią, hipotensją oraz objawami neuropsychiatrycznymi.
aberracja genetyczna, aktywacja komórek tucznych, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, anafilaksja, czynnik komórek macierzystych, dysfagia, histamina, inhibitor kinazy tyrozynowej, ksenobiotyk, leukemogeneza, mastocyt, mastocytoza, mastocytoza systemowa, midostauryna, mutacja genu KIT, mutacja KIT D816V, nietolerancja chemiczna, sklerostyna, Światowa Organizacja Zdrowia, tryptaza w surowicy, zespół aktywacji komórek tucznych, zwłóknienie szpiku - Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Wprowadzenie inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) zrewolucjonizowało leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (CML), znacząco poprawiając rokowanie pacjentów, z 5-letnim przeżyciem sięgającym około 90%, a u osób poniżej 60 roku życia przekraczającym 90%. Pomimo tego, u części pacjentów dochodzi do progresji choroby do fazy akceleracji (AP) i blastycznej (BP), gdzie mediana przeżycia wynosi mniej niż rok, zwłaszcza bez możliwości allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych. Kluczowe czynniki prognostyczne obejmują wiek, fazę choroby, status chromosomu Philadelphia, wielkość śledziony, liczbę płytek krwi, obecność dodatkowych aberracji chromosomowych (ACA) oraz poziom blastów i hemoglobiny. W praktyce klinicznej stosuje się wskaźniki prognostyczne, takie jak Sokal, EUTOS i ELTS, z których ELTS wykazuje najwyższą wartość prognostyczną, przewidując ryzyko zgonu związanego z CML na poziomie 2%, 15% i 40% dla niskiego, pośredniego i wysokiego ryzyka odpowiednio w ciągu 10 lat.
aberracja chromosomowa, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, chromosom Philadelphia, cyfrowy PCR, czynnik predykcyjny, faza akceleracji, faza blastyczna, faza przewlekła, głęboka odpowiedź molekularna, inhibitor kinazy tyrozynowej, mutacja punktowa, niestabilność genetyczna, odpowiedź molekularna, przewlekła białaczka szpikowa, remisja wolna od leczenia, wskaźnik ELTS, wskaźnik EUTOS, wskaźnik Sokala - Leksykon chorób i schorzeń
Ostra białaczka limfoblastyczna – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Rokowanie w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL) jest wieloczynnikowe i zależy od wieku pacjenta, liczby leukocytów (WBC), fenotypu nowotworu, obecności aberracji cytogenetycznych (np. chromosomu Philadelphia t(9;22)), odpowiedzi na leczenie indukcyjne oraz minimalnej choroby resztkowej (MRD). Wiek poniżej 50 lat wiąże się z lepszym rokowaniem, natomiast pacjenci powyżej 60 lat mają 5-letnią przeżywalność na poziomie 10-15%. WBC poniżej 30 000/mm³ (B-ALL) i 100 000/mm³ (T-ALL) koreluje z korzystniejszym przebiegiem. Obecność chromosomu Ph+ obniżała przeżywalność do około 10% rocznie, jednak wprowadzenie inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) poprawiło 5-letnie przeżycie do 50%. Hiperdiploidalna B-ALL i t(12;21) są korzystnymi czynnikami prognostycznymi, a MRD ≥10^-2 w 33. dniu leczenia wiąże się z gorszym rokowaniem. Stratyfikacja ryzyka według NCCN uwzględnia m.in. wiek, pochodzenie etniczne, płeć, status MRD oraz cytogenetykę, co pozwala na optymalizację terapii, w tym decyzję o allogenicznym przeszczepieniu komórek macierzystych (Allo-SCT).
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, całkowita remisja, chemioterapia indukcyjna, chromosom Filadelfia, hiperdiploidalna B-ALL, hiperdiploidia, hiperleukocytoza, immunofenotyp, inhibitor kinazy tyrozynowej, liczba białych krwinek, minimalna choroba resztkowa, nawrót choroby, ośrodkowy układ nerwowy, ostra białaczka limfoblastyczna, profilowanie metylacji DNA, przeciwciało monoklonalne, przeszczep komórek macierzystych, stratyfikacja ryzyka, sygnatura metylacji DNA, terapia indukcyjna, translokacja chromosomowa - Leksykon chorób i schorzeń
Chłoniak hodgkina (choroba hodgkina) – Leczenie
Chłoniak Hodgkina charakteryzuje się wysoką wyleczalnością, sięgającą ponad 80% u pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą, a nawet około 90% w przypadku młodszych pacjentów i wczesnych stadiów. Standardowe leczenie opiera się na chemioterapii, głównie schematach ABVD (adriamycyna, bleomycyna, winblastyna, dakarbazyna) oraz BEACOPP (bleomycyna, etopozyd, adriamycyna, cyklofosfamid, winkrystyna, prokarbazyna, prednizon), często uzupełnianej radioterapią ograniczoną do obszarów zajętych chorobą (ISRT). W leczeniu zaawansowanych i opornych przypadków stosuje się terapie celowane, takie jak brentuksymab wedotin (konjugat przeciwciała anty-CD30 z MMAE), immunoterapię inhibitorami punktów kontrolnych PD-1 (niwolumab, pembrolizumab) oraz autologiczne przeszczepienie komórek macierzystych. Wczesna ocena odpowiedzi na leczenie za pomocą PET-CT pozwala na dostosowanie intensywności terapii, umożliwiając deeskalację u pacjentów z dobrym rokowaniem i intensyfikację u chorych z niepełną odpowiedzią.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, autologiczny przeszczep komórek macierzystych, badanie PET-CT, bendamustyna, bleomycyna, brentuksymab wedotin, bulky disease, chemioterapia, chemioterapia ratunkowa, chłoniak guzkowy z przewagą limfocytów, chłoniak Hodgkina, choroba Hodgkina, cyklofosfamid, dakarbazyna, doksorubicyna, etopozyd, immunoterapia, inhibitory punktów kontrolnych, klasyczny chłoniak Hodgkina, komórki macierzyste, komórki Reed-Sternberga, lek alkilujący, lek przeciwnowotworowy, międzynarodowy wskaźnik prognostyczny, niedoczynność tarczycy, niwolumab, pembrolizumab, powikłania sercowo-naczyniowe, prednizon, prokarbazyna, przeszczepienie komórek macierzystych, radioterapia, rytuksymab, schemat ABVD, schemat BEACOPP, terapia CAR-T, terapie celowane, winblastyna, winkrystyna, zwłóknienie płuc - Leksykon leków
Dawkowanie i sposób podawania – Grafalon 20 mg/ml
Grafalon 20 mg/ml to koncentrat immunoglobuliny króliczej przeciwko ludzkim limfocytom T, stosowany w leczeniu immunosupresyjnym po przeszczepach narządów oraz w kondycjonowaniu przed przeszczepem komórek macierzystych. Dawkowanie jest uzależnione od masy ciała i wskazania klinicznego: zapobieganie ostremu odrzuceniu przeszczepu wymaga 2-5 mg/kg/dobę (najczęściej 3-4 mg/kg/dobę) przez 5-14 dni, leczenie ostrego odrzucenia opornego na kortykosteroidy stosuje się w dawce 3-5 mg/kg/dobę przez 5-14 dni, a zapobieganie GVHD u dorosłych po SCT wymaga 20 mg/kg/dobę podawanej od -3 do -1 dnia przed SCT. Dzieci i młodzież nie wymagają modyfikacji dawkowania w porównaniu do dorosłych.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, choroba przeszczep przeciw gospodarzowi, dostęp żylny, immunoglobulina królicza przeciwko limfocytom T, leczenie immunosupresyjne, lek przeciwhistaminowy, metyloprednizolon, nadwrażliwość, oporność na kortykosteroidy, ostre odrzucenie przeszczepu, przeszczep komórek macierzystych, przeszczepienie narządu, reakcja anafilaktyczna, żyła główna - Leksykon chorób i schorzeń
Zespół mielodysplastyczny – Leczenie
Zespół mielodysplastyczny (MDS) to heterogenna grupa nowotworów szpiku kostnego charakteryzująca się zaburzeniami dojrzewania komórek krwi. Leczenie jest indywidualizowane i oparte na ocenie ryzyka progresji według systemów IPSS i IPSS-R. U pacjentów z niskim ryzykiem terapia koncentruje się na łagodzeniu objawów i redukcji zależności od transfuzji, natomiast u chorych z wysokim ryzykiem celem jest opóźnienie transformacji do ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz wydłużenie przeżycia. Terapia wspierająca obejmuje transfuzje krwinek czerwonych i płytek, stosowanie czynników wzrostu (ESA przy stężeniu endogennej erytropoetyny <500 mU/mL, G-CSF) oraz profilaktykę i leczenie infekcji. Leki hypometylujące, takie jak azacytydyna (37% odpowiedzi, wydłużenie mediany czasu do transformacji do 21 miesięcy vs 13 miesięcy w grupie kontrolnej) i decytabina, stanowią standard terapii u pacjentów z wysokim ryzykiem oraz u wybranych chorych z niskim ryzykiem. Lenalidomid jest skuteczny u pacjentów z delecją 5q, a luspatercept wskazany jest w MDS-RS opornym na ESA.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, azacytydyna, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, czynnik stymulujący erytropoezę, czynnik stymulujący kolonię granulocytów, decytabina, erytropoetyna, globulina antytymocytarna, imetelstat, inhibitor BCL-2, inhibitor IDH1, inhibitor punktów kontrolnych, lenalidomid, luspatercept, małopłytkowość, Międzynarodowy System Prognostyczny, neutropenia, nowotwór szpiku kostnego, ostra białaczka szpikowa, pierścieniowaty syderoblast, przeładowanie żelazem, sygnalizacja SMAD2/3, terapia chelatująca, transfuzja czerwonych krwinek, wenetoklaks, zespół mielodysplastyczny - Leksykon chorób i schorzeń
Ostra białaczka szpikowa – Patofizjologia i mechanizm
Ostra białaczka szpikowa (AML) to heterogenna choroba nowotworowa charakteryzująca się klonalną ekspansją niedojrzałych blastów w szpiku kostnym, prowadzącą do niewydolności szpiku i niedoboru erytrocytów, płytek oraz prawidłowych leukocytów. Patogeneza AML opiera się na akumulacji licznych mutacji genetycznych, w tym mutacji w genach takich jak NPM1, CEBPA, FLT3-ITD, RUNX1, IDH1/2 oraz TP53, które wpływają na proliferację, różnicowanie i apoptozę komórek hematopoetycznych. Mutacje te dzieli się na klasy I (proliferacyjne, np. FLT3-ITD) i klasy II (zaburzające różnicowanie, np. CEBPA), a także na zmiany epigenetyczne (np. DNMT3A, TET2). AML jest klasyfikowana według ryzyka na podstawie profilu cytogenetycznego i molekularnego zgodnie z wytycznymi ELN 2022, gdzie mutacje t(8;21), inv(16), NPM1 bez FLT3-ITD oraz bialleliczne mutacje CEBPA wiążą się z korzystnym rokowaniem, natomiast mutacje RUNX1, TP53 oraz współistniejące DNMT3A i FLT3-ITD wskazują na niekorzystne rokowanie. W badaniu genomowym u 1540 pacjentów z AML zidentyfikowano 5234 mutacje w 76 genach, z 96% pacjentów posiadających mutacje sprawcze, co podkreśla złożoność molekularną choroby.
2-hydroksyglutaran, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, apoptoza, czynnik transkrypcyjny, dehydrogenaza izocytrynianowa, inhibitor kinazy tyrozynowej, kinaza tyrozynowa, komórka macierzysta białaczki, metylacja DNA, metylotransferaza DNA, mieloblast, mutacja NPM1, neutropenia, niewydolność szpiku kostnego, ostra białaczka szpikowa, stres oksydacyjny, szpik kostny, terapia CAR-T, translokacja chromosomowa - Leksykon substancji czynnych
Immunoglobulina – Dawkowanie i sposób podawania
Immunoglobuliny stanowią kluczowe preparaty terapeutyczne stosowane w różnych wskazaniach klinicznych, z dawkowaniem i sposobem podawania dostosowanym do rodzaju immunoglobuliny, wskazania, masy ciała oraz indywidualnych uwarunkowań pacjenta. Preparat Biseko zawiera około 10 g immunoglobulin w 1000 ml roztworu (IgG 7,0 g, IgA 1,4 g, IgM 0,5 g) i podawany jest dożylnie z dawką do 2000 ml/dobę u dorosłych oraz 15-20 ml/kg mc./dobę u dzieci, z początkową szybkością infuzji 1 ml/kg/h, zwiększaną do maksymalnie 4 ml/kg/h. Immunoglobuliny anty-D (Gamma anty-D 150 i Rhophylac 300) stosuje się profilaktycznie i terapeutycznie w dawkach od 150 do 300 μg (750-1500 j.m.), podawanych domięśniowo lub dożylnie, z dawkowaniem zależnym od sytuacji klinicznej (np. profilaktyka przed- i poporodowa, krwotok płodowo-matczyny). W przypadku dużych dawek (>5 ml) zaleca się podawanie w podzielonych dawkach w różne miejsca ciała, a u pacjentów z zaburzeniami krzepnięcia preferuje się podanie podskórne lub dożylne.
allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, amniopunkcja diagnostyczna, anafilaksja, choroba przeszczep przeciw gospodarzowi, cięcie cesarskie, cytometria przepływowa, GVHD, hemodializa, immunoglobulina, immunoglobulina A, immunoglobulina anty-D, immunoglobulina G, immunoglobulina M, immunoglobulina przeciw wirusowi cytomegalii, immunoglobulina przeciw WZW B, immunoglobulina przeciwko limfocytom T, izoimmunizacja, koncentrat krwinek czerwonych, krwotok płodowo-matczyny, krwotok przezłożyskowy, lek przeciwhistaminowy, metyloprednizolon, nadwrażliwość, odrzucenie przeszczepu, poród niewczesny, poród patologiczny, poród przedwczesny, przeszczep narządu miąższowego, przeszczep szpiku kostnego, przeszczep wątroby, serokonwersja, skrwawienie płodu, test antyglobulinowy, test Kleihauer-Betke, test papainowy, wirus cytomegalii, wydobycie łożyska, WZW typu B