mastocytoza systemowa

Mastocytoza systemowa to rzadka choroba nowotworowa charakteryzująca się nieprawidłowym nagromadzeniem i proliferacją komórek tucznych (mastocytów) w różnych tkankach i narządach poza skórą. Najczęściej zajmuje szpik kostny, ale również wątrobę, śledzionę, węzły chłonne, przewód pokarmowy i inne organy.

Patogeneza tej choroby wiąże się głównie z mutacją aktywującą w genie KIT (najczęściej D816V), która prowadzi do konstytutywnej aktywacji receptora kinazy tyrozynowej KIT, niezależnej od jego ligandu (czynnika komórek macierzystych). Klasyfikacja WHO wyróżnia kilka podtypów mastocytozy systemowej, od indolentnej postaci (ISM) przez tlącą się (SSM), związaną z hematologicznym nowotworem nielimfoidalnym (SM-AHN), agresywną (ASM), aż po białaczkę mastocytarną (MCL).

Objawy kliniczne mastocytozy systemowej są zróżnicowane i wynikają zarówno z infiltracji narządów przez mastocyty, jak i z uwalniania przez nie mediatorów zapalnych (histamina, prostaglandyny, leukotrieny, cytokiny). Pacjenci mogą doświadczać świądu, pokrzywki, napadowego zaczerwienienia skóry (flush), bólów brzucha, biegunek, bólów kości, osteoporozy, cytopenii, powiększenia wątroby, śledziony oraz objawów anafilaktycznych. Diagnoza opiera się na biopsji szpiku kostnego, badaniach histopatologicznych, cytometrii przepływowej oraz badaniach molekularnych wykrywających mutacje KIT.

Leczenie mastocytozy systemowej jest zindywidualizowane i zależy od podtypu choroby oraz dominujących objawów. W przypadkach indolentnych stosuje się głównie leczenie objawowe (leki przeciwhistaminowe, kromony, antyleukotrieny), zaś w postaciach agresywnych i białaczce mastocytarnej konieczne są leki cytoredukcyjne, inhibitory kinaz tyrozynowych (np. midostauryna), terapie celowane oraz w wybranych przypadkach przeszczepienie komórek macierzystych. Rokowanie jest zmienne – od wieloletniego przeżycia w postaciach indolentnych do gwałtownego przebiegu w białaczce mastocytarnej.

Powiązane wpisy

  1. 13.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl