remisja wolna od leczenia
Remisja wolna od leczenia (ang. treatment-free remission, TFR) to stan, w którym pacjent utrzymuje odpowiedź terapeutyczną pomimo zaprzestania przyjmowania leków. Koncepcja ta jest szczególnie istotna w leczeniu przewlekłych chorób nowotworowych, takich jak przewlekła białaczka szpikowa (CML), gdzie pacjenci mogą przerwać terapię inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) po osiągnięciu głębokiej i trwałej odpowiedzi molekularnej.
Aby zakwalifikować pacjenta do próby odstawienia leczenia, wymagane jest spełnienie określonych kryteriów, w tym utrzymanie głębokiej odpowiedzi molekularnej (zwykle MR4.5, czyli redukcja transkryptu BCR-ABL1 o co najmniej 4,5 log) przez minimum 2 lata. Po odstawieniu leczenia konieczne jest ścisłe monitorowanie molekularne – początkowo comiesięczne przez pierwsze pół roku, następnie co 2-3 miesiące.
Badania kliniczne wykazują, że około 40-60% pacjentów z CML może utrzymać remisję po odstawieniu TKI. W przypadku utraty odpowiedzi molekularnej (wzrost poziomu BCR-ABL1) konieczne jest natychmiastowe wznowienie terapii. Większość pacjentów, u których dochodzi do nawrotu, odzyskuje odpowiedź molekularną po ponownym włączeniu tego samego inhibitora.
Koncepcja remisji wolnej od leczenia jest obecnie badana również w innych chorobach przewlekłych wymagających długotrwałej farmakoterapii, dążąc do poprawy jakości życia pacjentów i zmniejszenia kosztów oraz działań niepożądanych związanych z przewlekłym leczeniem.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Objawy
Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to nowotwór hematologiczny charakteryzujący się niekontrolowanym rozrostem granulocytów w szpiku kostnym. U około 50% pacjentów w momencie rozpoznania choroba przebiega bezobjawowo, a objawy, gdy się pojawiają, są niespecyficzne i rozwijają się stopniowo. Najczęstsze symptomy to zmęczenie i osłabienie wynikające z anemii, duszność, powiększenie śledziony (splenomegalia), uczucie sytości po niewielkim posiłku, utrata masy ciała, gorączka, nocne poty, częste infekcje, skłonność do krwawień oraz bóle kości i stawów. Patofizjologia objawów opiera się na wypieraniu prawidłowych elementów morfotycznych krwi przez komórki białaczkowe oraz ich gromadzeniu się w narządach, co prowadzi do niedokrwistości, neutropenii i małopłytkowości. CML przebiega przez trzy fazy: przewlekłą (<10% blastów), akceleracji (10-19% blastów) i blastyczną (≥20% blastów), z progresją objawów i pogorszeniem rokowania.
aberracja chromosomalna, badanie krwi, faza akceleracji CML, faza blastyczna, faza przewlekła CML, granulocyt, hematopoeza, inhibitor kinazy tyrozynowej, komórka białaczkowa, komórka blastyczna, leukocytoza, małopłytkowość, neutropenia, niedokrwistość, nocne poty, nowotwór krwi, pancytopenia, powiększenie węzłów chłonnych, priapizm, przełom blastyczny, przewlekła białaczka szpikowa, remisja wolna od leczenia, splenomegalia, szpik kostny - Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Leczenie
Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to nowotwór hematologiczny charakteryzujący się obecnością chromosomu Philadelphia i genem fuzyjnym BCR-ABL, kodującym konstytutywnie aktywną kinazę tyrozynową. Leczenie opiera się na inhibitorach kinazy tyrozynowej (TKI), takich jak imatynib, dasatynib, nilotynib, bosutynib, ponatynib oraz asciminib, które blokują aktywność BCR-ABL i prowadzą do eliminacji komórek białaczkowych. Standardem jest terapia doustna, monitorowana poprzez ocenę odpowiedzi hematologicznej (do 3 miesięcy), cytogenetycznej (3-6 miesięcy) oraz molekularnej (co 3 miesiące). W fazie przewlekłej CML większość pacjentów osiąga głęboką odpowiedź molekularną, a u wybranych możliwe jest przerwanie terapii (remisja wolna od leczenia). Wybór TKI zależy od fazy choroby, ryzyka (skale Sokal, Hasford), działań niepożądanych i chorób współistniejących.
badanie PCR, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, chromosom Philadelphia, efekt przeszczep-przeciwko-białaczce, gen BCR-ABL, głęboka odpowiedź molekularna, indukcja remisji, infuzja limfocytów dawcy, inhibitor kinazy tyrozynowej, interferon alfa, kinaza tyrozynowa BCR-ABL, komórka białaczkowa, komórka blastyczna, kryzys blastyczny, leczenie cytoredukujące, leukocytoza, morfologia krwi, mutacja T315I, napromienianie całego ciała, odpowiedź cytogenetyczna, odpowiedź hematologiczna, odpowiedź molekularna, przeszczep komórek macierzystych, przeszczep szpiku kostnego, przewlekła białaczka szpikowa, remisja wolna od leczenia, splenektomia, transkrypt BCR-ABL1, wysięk opłucnowy - Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Wprowadzenie inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) zrewolucjonizowało leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (CML), znacząco poprawiając rokowanie pacjentów, z 5-letnim przeżyciem sięgającym około 90%, a u osób poniżej 60 roku życia przekraczającym 90%. Pomimo tego, u części pacjentów dochodzi do progresji choroby do fazy akceleracji (AP) i blastycznej (BP), gdzie mediana przeżycia wynosi mniej niż rok, zwłaszcza bez możliwości allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych. Kluczowe czynniki prognostyczne obejmują wiek, fazę choroby, status chromosomu Philadelphia, wielkość śledziony, liczbę płytek krwi, obecność dodatkowych aberracji chromosomowych (ACA) oraz poziom blastów i hemoglobiny. W praktyce klinicznej stosuje się wskaźniki prognostyczne, takie jak Sokal, EUTOS i ELTS, z których ELTS wykazuje najwyższą wartość prognostyczną, przewidując ryzyko zgonu związanego z CML na poziomie 2%, 15% i 40% dla niskiego, pośredniego i wysokiego ryzyka odpowiednio w ciągu 10 lat.
aberracja chromosomowa, allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, chromosom Philadelphia, cyfrowy PCR, czynnik predykcyjny, faza akceleracji, faza blastyczna, faza przewlekła, głęboka odpowiedź molekularna, inhibitor kinazy tyrozynowej, mutacja punktowa, niestabilność genetyczna, odpowiedź molekularna, przewlekła białaczka szpikowa, remisja wolna od leczenia, wskaźnik ELTS, wskaźnik EUTOS, wskaźnik Sokala - Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Leczenie
Inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) stanowią podstawę leczenia przewlekłej białaczki szpikowej (PBSz), działając poprzez selektywne blokowanie aktywności białka BCR-ABL, będącego produktem translokacji chromosomu Philadelphia. W terapii pierwszej linii fazy przewlekłej PBSz stosuje się imatynib (pierwsza generacja), dazatynib, nilotynib, bozutynib (druga generacja) oraz ponatynib i asciminib (trzecia generacja). Monitorowanie odpowiedzi molekularnej, w tym poziomu BCR-ABL1, jest kluczowe; wartość powyżej 10% po 3 miesiącach leczenia wskazuje na niepowodzenie terapii. W przypadku oporności lub nietolerancji stosuje się TKI kolejnych generacji, a w szczególnych przypadkach (np. mutacja T315I) preferowany jest ponatynib. Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych pozostaje jedyną metodą potencjalnie leczącą PBSz, jednak ze względu na wysoką toksyczność jest zarezerwowany dla pacjentów z oporną lub zaawansowaną chorobą.
asciminib, badanie molekularne, białko BCR-ABL, chemioterapia, chromosom Philadelphia, cytarabina, dazatynib, faza akceleracji, faza blastyczna, fludarabina, głęboka odpowiedź molekularna, hydroksymocznik, idarubicyna, imatynib, inhibitor kinazy tyrozynowej, interferon alfa-2b, komórka białaczkowa, komórka blastyczna, morfologia krwi, mutacja T315I, nilotynib, odpowiedź molekularna, ostra białaczka, ponatynib, przeszczep komórek macierzystych, przeszczep szpiku kostnego, przewlekła białaczka szpikowa, remisja szpiku kostnego, remisja wolna od leczenia, splenektomia, terapia celowana, transfuzja krwi, translokacja chromosomowa