asciminib
Asciminib jest innowacyjnym inhibitorem kinazy tyrozynowej BCR-ABL, stosowanym w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (CML). W odróżnieniu od innych inhibitorów tej kinazy, asciminib działa poprzez wiązanie się z miejscem myristylowym (STAMP inhibitor – Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket), co czyni go pierwszym lekiem o takim mechanizmie działania.
Lek ten jest szczególnie wartościowy w terapii pacjentów z opornością lub nietolerancją na wcześniejsze linie leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej. Wykazuje skuteczność również w przypadkach, gdy występuje mutacja T315I w domenie kinazowej BCR-ABL, która jest przyczyną oporności na wiele standardowych inhibitorów.
Asciminib charakteryzuje się korzystnym profilem bezpieczeństwa, a najczęściej zgłaszane działania niepożądane obejmują trombocytopenię, neutropenię, bóle stawów, zmęczenie i nudności. Stosowany jest doustnie, zwykle w dawce 40 mg dwa razy dziennie, choć dawkowanie może być modyfikowane w przypadku występowania mutacji T315I.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Charakterystyka, pielęgnacja i opieka
Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to klonalna mieloproliferacyjna choroba hematologiczna charakteryzująca się obecnością chromosomu Philadelphia [t(9;22)] i genu fuzyjnego BCR-ABL, kodującego patologicznie aktywną kinazę tyrozynową p210. CML przebiega w trzech fazach: przewlekłej, akceleracji i blastycznej, z których większość pacjentów diagnozowana jest w fazie przewlekłej, często bezobjawowo lub z niespecyficznymi symptomami takimi jak anemia, poty nocne, powiększenie śledziony czy skłonność do krwawień. Diagnostyka opiera się na morfologii krwi, badaniu szpiku, cytogenetyce i molekularnym wykrywaniu BCR-ABL. Monitorowanie terapii obejmuje regularne badania molekularne co 3-6 miesięcy w celu oceny odpowiedzi na leczenie i wykrycia ewentualnej oporności. Standardem leczenia są inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) takie jak imatynib, dazatynib, nilotynib, bosutynib, ponatynib i asciminib, które znacząco poprawiły rokowanie, umożliwiając długotrwałą remisję u ponad 90% pacjentów. Przeszczep allogeniczny komórek macierzystych pozostaje jedyną potencjalnie leczącą metodą, stosowaną w przypadku oporności na TKI lub w fazie zaawansowanej choroby, jednak wiąże się z wysokim ryzykiem powikłań i śmiertelności (15-20%).
anemia, asciminib, chemioterapia, chromosom Philadelphia, cytometria przepływowa, dazatynib, faza akceleracji CML, faza blastyczna CML, faza przewlekła CML, gen BCR-ABL, granulocyty, imatynib, immunoterapia, inhibitory kinazy tyrozynowej, kariotypowanie, kinaza tyrozynowa, leukopenia, małopłytkowość, morfologia krwi, neutropenia, nilotynib, ostra białaczka, ponatynib, przeszczep komórek macierzystych, przeszczep szpiku kostnego, przewlekła białaczka limfocytowa, przewlekła białaczka szpikowa, remisja choroby, splenektomia, supresja szpiku kostnego, terapia celowana, translokacja chromosomowa, wybroczyny - Leksykon chorób i schorzeń
Przewlekła białaczka szpikowa – Leczenie
Inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) stanowią podstawę leczenia przewlekłej białaczki szpikowej (PBSz), działając poprzez selektywne blokowanie aktywności białka BCR-ABL, będącego produktem translokacji chromosomu Philadelphia. W terapii pierwszej linii fazy przewlekłej PBSz stosuje się imatynib (pierwsza generacja), dazatynib, nilotynib, bozutynib (druga generacja) oraz ponatynib i asciminib (trzecia generacja). Monitorowanie odpowiedzi molekularnej, w tym poziomu BCR-ABL1, jest kluczowe; wartość powyżej 10% po 3 miesiącach leczenia wskazuje na niepowodzenie terapii. W przypadku oporności lub nietolerancji stosuje się TKI kolejnych generacji, a w szczególnych przypadkach (np. mutacja T315I) preferowany jest ponatynib. Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych pozostaje jedyną metodą potencjalnie leczącą PBSz, jednak ze względu na wysoką toksyczność jest zarezerwowany dla pacjentów z oporną lub zaawansowaną chorobą.
asciminib, badanie molekularne, białko BCR-ABL, chemioterapia, chromosom Philadelphia, cytarabina, dazatynib, faza akceleracji, faza blastyczna, fludarabina, głęboka odpowiedź molekularna, hydroksymocznik, idarubicyna, imatynib, inhibitor kinazy tyrozynowej, interferon alfa-2b, komórka białaczkowa, komórka blastyczna, morfologia krwi, mutacja T315I, nilotynib, odpowiedź molekularna, ostra białaczka, ponatynib, przeszczep komórek macierzystych, przeszczep szpiku kostnego, przewlekła białaczka szpikowa, remisja szpiku kostnego, remisja wolna od leczenia, splenektomia, terapia celowana, transfuzja krwi, translokacja chromosomowa