krzywica hipofosfatemiczna

Krzywica hipofosfatemiczna to grupa chorób metabolicznych kości charakteryzujących się niskim stężeniem fosforanów w surowicy krwi, co prowadzi do nieprawidłowej mineralizacji kości i chrząstek. Najczęstszą przyczyną jest mutacja genów odpowiedzialnych za reabsorpcję fosforanów w kanalikach nerkowych, głównie genu PHEX w krzywicy hipofosfatemicznej sprzężonej z chromosomem X (XLH).

Klinicznie choroba objawia się zaburzeniami wzrostu, zniekształceniami kości kończyn dolnych (szpotawość lub koślawość), nieprawidłowościami uzębienia oraz bólami kości i mięśni. Charakterystyczny jest niski wzrost nieproporcjonalny do masy ciała oraz poszerzenie nasad kości długich. W badaniach laboratoryjnych stwierdza się hipofosfatemię, prawidłowe lub obniżone stężenie witaminy D oraz prawidłowe stężenie wapnia.

Diagnostyka obejmuje badania biochemiczne, radiologiczne oraz genetyczne. Leczenie polega na suplementacji fosforanów oraz aktywnych metabolitów witaminy D. W 2018 roku FDA oraz EMA zatwierdziły burosumab – przeciwciało monoklonalne przeciwko FGF23 – jako terapię celowaną w XLH, która znacząco poprawia wyniki leczenia. W ciężkich przypadkach może być konieczna korekcja chirurgiczna deformacji kości.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl