wrodzone zaburzenia metabolizmu aminokwasów

Wrodzone zaburzenia metabolizmu aminokwasów to grupa chorób genetycznych wynikających z defektów enzymatycznych lub transporterowych w szlakach metabolicznych aminokwasów. Zaburzenia te prowadzą do gromadzenia się toksycznych metabolitów, co może powodować poważne konsekwencje kliniczne, w tym uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego, wątroby i innych narządów.

Do najczęstszych wrodzonych zaburzeń metabolizmu aminokwasów należą fenyloketonuria (PKU), choroba syropu klonowego (MSUD), tyrozynemia, homocystynuria, histydynemia oraz zaburzenia cyklu mocznikowego. Objawy kliniczne mogą obejmować opóźnienie rozwoju psychoruchowego, drgawki, zaburzenia świadomości, wymioty, problemy z karmieniem, nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych oraz charakterystyczny zapach ciała lub moczu.

Diagnostyka obejmuje badania przesiewowe noworodków, analizę aminokwasów w osoczu i moczu, badania profilu kwasów organicznych oraz testy molekularne identyfikujące mutacje genetyczne. Leczenie zazwyczaj polega na stosowaniu diety ograniczającej spożycie aminokwasów, których metabolizm jest zaburzony, suplementacji brakujących metabolitów oraz w niektórych przypadkach farmakoterapii lub terapii enzymatycznej.

Wczesne rozpoznanie i wdrożenie odpowiedniego leczenia ma kluczowe znaczenie dla zapobiegania nieodwracalnym uszkodzeniom narządów, szczególnie mózgu. Z tego powodu większość krajów rozwiniętych prowadzi programy badań przesiewowych noworodków w kierunku wybranych wrodzonych zaburzeń metabolizmu aminokwasów.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl