nieprawidłowy metabolizm aminokwasów

Nieprawidłowy metabolizm aminokwasów obejmuje grupę wrodzonych wad metabolicznych, w których organizm nie jest w stanie prawidłowo przetwarzać określonych aminokwasów. Zaburzenia te są zwykle dziedziczone w sposób autosomalny recesywny i mogą prowadzić do gromadzenia się toksycznych metabolitów w organizmie.

Do najczęstszych zaburzeń metabolizmu aminokwasów należą fenyloketonuria (PKU), choroba syropu klonowego (MSUD), tyrozynemia, homocystynuria oraz zaburzenia cyklu mocznikowego. Objawy kliniczne mogą obejmować opóźnienie rozwoju, padaczkę, zaburzenia neurologiczne, niepełnosprawność intelektualną oraz uszkodzenia narządów wewnętrznych.

Diagnostyka opiera się na badaniach przesiewowych noworodków, analizie profilu aminokwasów w surowicy i moczu, oznaczaniu aktywności enzymów oraz badaniach genetycznych. Wczesne wykrycie i interwencja terapeutyczna są kluczowe dla zapobiegania nieodwracalnym uszkodzeniom neurologicznym i narządowym.

Leczenie nieprawidłowego metabolizmu aminokwasów obejmuje głównie restrykcyjną dietę z ograniczeniem spożycia aminokwasów, których metabolizm jest zaburzony, suplementację brakujących aminokwasów, stosowanie kofaktorów enzymatycznych oraz w niektórych przypadkach farmakoterapię wspomagającą usuwanie toksycznych metabolitów. W ciężkich przypadkach może być konieczne przeszczepienie wątroby.

Powiązane wpisy

  1. 14.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl