pemigatinib
Pemigatinib to selektywny inhibitor receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR), który został zatwierdzony do leczenia cholangiokarcinomy (raka dróg żółciowych) z fuzją lub rearanżacją FGFR2. Ten lek celowany działa poprzez blokowanie sygnalizacji FGFR, co hamuje proliferację komórek nowotworowych zależnych od tej ścieżki sygnałowej.
W badaniach klinicznych pemigatinib wykazał znaczącą skuteczność u pacjentów z zaawansowaną cholangiokarcinomą z rearanżacją FGFR2, którzy wcześniej otrzymali standardową chemioterapię. Odsetek obiektywnych odpowiedzi wynosił około 35-40%, co stanowi istotny postęp w leczeniu tej rzadkiej i trudnej do leczenia choroby nowotworowej.
Najczęstsze działania niepożądane związane z pemigatinibem obejmują hiperfosfatemię, łysienie, suchość w jamie ustnej, biegunkę, zmęczenie i zaburzenia paznokci. Może również powodować toksyczność oczną, w tym suchość oczu, zapalenie rogówki i odwarstwienie nabłonka barwnikowego siatkówki. Regularne monitorowanie pacjentów, w tym kontrola stężenia fosforanów w surowicy i badania okulistyczne, jest istotnym elementem prowadzenia terapii.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Rak dróg żółciowych – Leczenie
Rak dróg żółciowych (cholangiocarcinoma) to agresywny nowotwór wymagający wielospecjalistycznego podejścia terapeutycznego, uwzględniającego lokalizację guza, stopień zaawansowania oraz stan pacjenta. Podstawową metodą leczenia jest chirurgia, jednak tylko 10-20% chorych kwalifikuje się do resekcji. Zabiegi operacyjne obejmują resekcję dróg żółciowych, częściową hepatektomię, procedurę Whipple’a oraz rozszerzone resekcje w przypadku guzów typu Klatskina. W wybranych przypadkach wczesnego stadium wnękowego raka dróg żółciowych możliwy jest przeszczep wątroby według protokołu Mayo Clinic, poprzedzony chemioterapią i chemioradioterapią. W nieresekcyjnych przypadkach stosuje się leczenie paliatywne, takie jak bypass żółciowy, stentowanie dróg żółciowych czy przezskórny drenaż żółciowy. Radioterapia (EBRT, brachyterapia, terapia protonowa) może być stosowana neoadjuwantowo, adjuwantowo, samodzielnie lub paliatywnie, często w połączeniu z terapią hipertermiczną i radiouczulaczami.
5-fluorouracyl, ablacja o częstotliwości radiowej, blokada splotu trzewnego, brachyterapia, chemoembolizacja, chirurg onkologiczny, cholangiocarcinoma, cisplatyna, częściowa hepatektomia, drenaż żółciowy, durwalumab, futibatinib, gastroenterolog, gemcytabina, guz Klatskina, hepatolog, infigratinib, infuzja do tętnicy wątrobowej, inhibitor BRAF, inhibitor FGFR2, inhibitor PD-1, inhibitor punktu kontrolnego, iwosidenib, kapecytabina, mutacja BRAF V600E, mutacja IDH1, oksaliplatyna, onkolog kliniczny, pankreatoduodenektomia, pembrolizumab, pemigatinib, procedura Whipple’a, przeszczep wątroby, radioembolizacja, radioterapeuta, radiouczulacz, rak dróg żółciowych, resekcja, resekcja dróg żółciowych, rozszerzona resekcja, stent dróg żółciowych, terapia adjuwantowa, terapia anty-HER2, terapia fotodynamiczna, terapia neoadjuwantowa, terapia protonowa, trastuzumab, wewnątrzwątrobowy rak dróg żółciowych, zespół wielospecjalistyczny, zewnętrzna radioterapia wiązką - Leksykon chorób i schorzeń
Zespół nadmiaru eozynofili – Leczenie
Zespół nadmiaru eozynofili (HES) definiuje się jako utrzymującą się eozynofilię powyżej 1500 komórek/μL przez minimum 6 miesięcy, bez wykrytej przyczyny wtórnej, z towarzyszącym uszkodzeniem narządowym. Leczenie opiera się na redukcji liczby eozynofili, łagodzeniu objawów i zapobieganiu progresji choroby, zwłaszcza uszkodzeń serca. Kortykosteroidy systemowe, głównie prednizon w dawce 1 mg/kg/dobę (40-60 mg/dobę), stanowią terapię pierwszego rzutu, z możliwością dożylnego metyloprednizolonu w dawkach do 1 g/dobę w stanach zagrożenia życia. U pacjentów z mutacją FIP1L1/PDGFRA preferowany jest imatynib (100 mg/dobę), który osiąga niemal 100% odpowiedzi klinicznej. Hydroksymocznik (1-2 g/dobę) i interferon-alfa (1-3 mln j. dziennie) są stosowane jako leki drugiego rzutu, natomiast mepolizumab (300 mg s.c. co 4 tygodnie) i inne przeciwciała anty-IL-5 stanowią opcję oszczędzającą steroidy. W przypadkach opornych stosuje się chemioterapeutyki (chlorambucyl, winkrystyna, etopozyd) oraz leki immunosupresyjne (alemtuzumab, cyklosporyna). Monitorowanie obejmuje morfologię, enzymy wątrobowe, troponinę, EKG i badania obrazowe, a leczenie przeciwzakrzepowe jest wskazane u pacjentów z powikłaniami zakrzepowymi.
albendazol, alemtuzumab, benralizumab, ból brzucha, chlorambucyl, cyklosporyna, dazatynib, dupilumab, eozynofilia, eozynofilia krwi obwodowej, etopozyd, hiperleukocytoza, hydroksymocznik, idiopatyczny HES, imatynib, immunoglobulina dożylna, inhibitor JAK, inhibitor kinazy tyrozynowej, interferon alfa, interleukina-5, iwermektyna, kladrybina, kortykosteroid systemowy, krwawa biegunka, lek przeciwpłytkowy, lek przeciwzakrzepowy, leukafereza, limfocytarny HES, mepolizumab, metotreksat, metyloprednizolon, mutacja FIP1L1-PDGFRA, naciek eozynofilowy, pemigatinib, powikłanie zakrzepowo-zatorowe, prednizon, przeszczepienie komórek macierzystych, rearanżacja PDGFRB, remisja molekularna, reslizumab, ruksolitynib, Strongyloides stercoralis, strongyloidoza, topoizomeraza II, warfaryna, winkrystyna, wstrząs kardiogenny, zespół mieloproliferacyjny, zespół nadmiaru eozynofili - Leksykon chorób i schorzeń
Rak dróg żółciowych w okolicy wątrobowo-dwunastniczej (cholangiocarcinoma okolicy wątrobowo-dwunastniczej) – Leczenie
Rak dróg żółciowych w okolicy wątrobowo-dwunastniczej (hilar cholangiocarcinoma) to agresywny nowotwór o złym rokowaniu, najczęściej diagnozowany w 6. dekadzie życia. Podstawą leczenia jest resekcja chirurgiczna z uzyskaniem marginesów wolnych od komórek nowotworowych (R0), obejmująca wycięcie zewnątrzwątrobowych dróg żółciowych, częściową hepatektomię oraz limfadenektomię en bloc. W zaawansowanych przypadkach stosuje się rozległe resekcje, takie jak trisekcjonektomia czy hepatopankreatoduodenektomia, często poprzedzone procedurami usprawniającymi drenaż żółciowy i zwiększającymi przyszłą pozostałość wątroby (FLR), np. embolizacją żyły wrotnej (PVE) lub metodą ALPPS. U pacjentów nieresekcyjnych rozważany jest przeszczep wątroby, poprzedzony chemioterapią i radioterapią, co może poprawić wyniki leczenia. Standardowa chemioterapia opiera się na pochodnych platyny i gemcytabinie, a w nowo zdiagnozowanych przypadkach rozważa się dodanie immunoterapii (durvalumab, pembrolizumab). Radioterapia (EBRT, brachyterapia, SBRT, protonoterapia) oraz terapia fotodynamiczna (PDT) pełnią rolę uzupełniającą i paliatywną, poprawiając kontrolę lokalną i jakość życia.
ablacja prądem radiowym, brachyterapia, chemioradioterapia, cholangiocarcinoma okolicy wątrobowo-dwunastniczej, drenaż żółciowy, ERCP, futibatinib, gemcytabina, hepatektomia, inhibitory punktów kontrolnych, iwosidenib, kapecytabina, limfadenektomia, lobektomia, niestabilność mikrosatelitarna, pembrolizumab, pemigatinib, protonoterapia, przeszczep wątroby, PTC, radioembolizacja, radioterapia wiązką zewnętrzną, rak wnęki wątroby, resekcja chirurgiczna, resekcja R0, stereotaktyczna radioterapia ciała, terapia adiuwantowa, terapia fotodynamiczna, terapia neoadiuwantowa - Leksykon chorób i schorzeń
Rak dróg żółciowych (cholangiocarcinoma) – Leczenie
Rak dróg żółciowych (cholangiocarcinoma) stanowi wyzwanie terapeutyczne ze względu na późne rozpoznanie i ograniczone możliwości chirurgicznego leczenia, które jest jedyną metodą dającą szansę na całkowite wyleczenie, dostępną u 10-33% pacjentów. Zabiegi chirurgiczne obejmują resekcję dróg żółciowych, częściową hepatektomię oraz procedurę Whipple’a, a w wybranych przypadkach przeszczep wątroby po leczeniu neoadjuwantowym. W leczeniu uzupełniającym stosuje się chemioterapię (np. gemcytabina z cisplatyną, kapecytabina) oraz radioterapię (EBRT, brachyterapia, techniki zaawansowane jak IMRT, SBRT, terapia protonowa). Terapie celowane (inhibitory FGFR2: pemigatinib, futibatinib; IDH1: iwozydenib; inhibitory TRK, RET, BRAF/MEK, KRAS G12C, HER2) oraz immunoterapia (inhibitory punktów kontrolnych: durwalumab, pembrolizumab) są stosowane w zaawansowanych przypadkach, po potwierdzeniu odpowiednich mutacji molekularnych. Lokoregionalne metody ablacyjne (RFA, krioablacja, IRE) i embolizacyjne (TACE, radioembolizacja) uzupełniają leczenie, zwłaszcza u pacjentów niekwalifikujących się do resekcji.
ablacja RFA, cholangiocarcinoma, drenaż przezskórny, durwalumab, gemcytabina, hepatektomia, IGRT, IMRT, leczenie adjuwantowe, neuroliza splotu trzewnego, pankreatoduodenektomia, pembrolizumab, pemigatinib, perihilar cholangiocarcinoma, profilowanie molekularne, resekcja dróg żółciowych, sekwencjonowanie NGS, stent dróg żółciowych, stentowanie dróg żółciowych, terapia CAR-T, terapia fotodynamiczna, terapia neoadjuwantowa, transplantacja wątroby, wyleczenie, zespół multidyscyplinarny