neuroblastoma
Wskazanie

Neuroblastoma to nowotwór złośliwy wywodzący się z komórek układu współczulnego, występujący głównie u dzieci. Jest to najczęstszy pozaczaszkowy guz lity wieku dziecięcego, stanowiący około 8-10% wszystkich nowotworów pediatrycznych. Choroba ta najczęściej rozwija się u dzieci poniżej 5. roku życia, ze szczytem zachorowań w wieku około 2 lat. Neuroblastoma może rozwinąć się w każdym miejscu, gdzie znajduje się tkanka układu współczulnego, najczęściej w nadnerczach lub zwojach przykręgowych.

W leczeniu neuroblastoma stosuje się wielokierunkowe podejście, zależne od stopnia zaawansowania choroby, wieku pacjenta oraz czynników biologicznych. W Polsce stosowane są protokoły terapeutyczne obejmujące chemioterapię (cyklofosfamid, doksorubicyna, winkrystyna, etopozyd, karboplatyna, cisplatyna), radioterapię, leczenie chirurgiczne oraz terapię wysokodawkową z przeszczepieniem komórek macierzystych. W leczeniu podtrzymującym używa się kwasu 13-cis retinowego (izotretynoina). W przypadkach nawrotowych lub opornych na leczenie stosuje się również immunoterapię z przeciwciałami anty-GD2 (dinutuksymab beta – preparat Qarziba).

Największe trudności w leczeniu neuroblastoma wiążą się z wysokim odsetkiem pacjentów z chorobą wysokiego ryzyka, którzy mimo intensywnej terapii mają niekorzystne rokowanie. Problemem jest również późne rozpoznanie choroby, gdy nowotwór jest już w zaawansowanym stadium z przerzutami odległymi (najczęściej do kości, szpiku kostnego, węzłów chłonnych i wątroby). Ponadto, leczenie wiąże się z licznymi działaniami niepożądanymi, szczególnie w przypadku intensywnej chemioterapii i immunoterapii. Dodatkowym wyzwaniem jest oporność na leczenie w przypadku wznowy choroby, która często wymaga zastosowania eksperymentalnych terapii celowanych.

Postęp w badaniach molekularnych i genetycznych pozwala na coraz dokładniejszą stratyfikację ryzyka i personalizację terapii. W Polsce pacjenci z neuroblastoma leczeni są w ośrodkach onkologii dziecięcej według europejskich protokołów SIOPEN, a w przypadkach trudnych kwalifikowani do badań klinicznych z nowymi cząsteczkami, w tym inhibitorami ALK (lorlatynib), inhibitorami szlaku MAPK czy terapiami celowanymi na MYCN.