ciężka anemia aplastyczna
Wskazanie

Ciężka anemia aplastyczna (SAA) to stan, w którym szpik kostny nie produkuje wystarczającej liczby wszystkich trzech linii komórek krwi: erytrocytów, leukocytów i trombocytów. Charakteryzuje się pancytopenią (obniżeniem liczby wszystkich komórek krwi) oraz hipoplazją szpiku kostnego. Stan ten uznaje się za ciężki, gdy spełnione są co najmniej dwa z następujących kryteriów: liczba neutrofili poniżej 0,5×10^9/l, liczba płytek krwi poniżej 20×10^9/l, liczba retikulocytów poniżej 20×10^9/l.

Leczenie ciężkiej anemii aplastycznej opiera się na dwóch głównych strategiach: przeszczepieniu komórek macierzystych szpiku kostnego (HSCT) oraz terapii immunosupresyjnej. HSCT jest preferowaną metodą dla młodszych pacjentów z dostępnym zgodnym dawcą. W Polsce stosuje się leki immunosupresyjne takie jak globulina antytymocytowa (ATG, np. Thymoglobuline), cyklosporyna A (np. Sandimmun Neoral, Cyclaid), eltrombopag (Revolade) oraz schematy zawierające alemtuzumab (Campath).

W przypadku terapii wspomagającej wykorzystuje się preparaty krwi (koncentraty krwinek czerwonych, płytek krwi), czynniki wzrostu jak G-CSF (np. Neupogen, Zarzio, Accofil), oraz leki przeciwinfekcyjne (antybiotyki, leki przeciwgrzybicze, przeciwwirusowe). U wybranych pacjentów stosuje się również androgeny (np. danazol, oksymetolon), które mogą stymulować erytropoezę.

Największe trudności w leczeniu ciężkiej anemii aplastycznej obejmują oporność na terapię immunosupresyjną (około 30-40% pacjentów nie odpowiada na pierwszą linię leczenia), powikłania infekcyjne związane z neutropenią, krwawienia wynikające z małopłytkowości oraz powikłania związane z HSCT, takie jak choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) i infekcje oportunistyczne. Dodatkowym wyzwaniem jest dostępność zgodnego dawcy szpiku oraz toksyczność długotrwałej terapii immunosupresyjnej, która może prowadzić do niewydolności nerek, nadciśnienia tętniczego i zwiększonego ryzyka rozwoju nowotworów.