przewlekła białaczka limfoblastyczna
Wskazanie

Przewlekła białaczka limfoblastyczna (PBL) to nowotwór hematologiczny charakteryzujący się niekontrolowanym rozrostem i akumulacją dojrzałych, lecz funkcjonalnie niepełnowartościowych limfocytów B w szpiku kostnym, krwi obwodowej oraz tkankach limfatycznych. Jest to najczęstsza postać białaczki u dorosłych w krajach zachodnich, dotykająca głównie osoby po 65. roku życia. Choroba ma zwykle przebieg indolentny, jednak u części pacjentów może wykazywać szybką progresję.

Wskazania do rozpoczęcia leczenia PBL obejmują: objawy ogólne (np. gorączka, utrata masy ciała, nocne poty), znaczną lub postępującą limfadenopatię, splenomegalię, cytopenie autoimmunologiczne nieodpowiadające na standardowe leczenie, oraz progresywną limfocytozę. Pacjenci bez objawów często pozostają pod obserwacją zgodnie ze strategią „watch and wait”.

Leczenie pierwszej linii zależy od stanu ogólnego pacjenta, chorób współistniejących oraz statusu molekularnego, szczególnie obecności delecji 17p lub mutacji TP53. W Polsce stosowane są następujące leki: inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib – Imbruvica), inhibitory BCL-2 (wenetoklaks – Venclyxto), przeciwciała monoklonalne anty-CD20 (rytuksymab – MabThera, Blitzima; obinutuzumab – Gazyvaro), oraz chemioterapeutyki (fludarabina – Fludara; cyklofosfamid – Endoxan; bendamustyna – Levact, Bendamustine Accord). Popularnymi schematami są FCR (fludarabina, cyklofosfamid, rytuksymab), BR (bendamustyna, rytuksymab) oraz chlorambucyl z obinutuzumabem.

Największe trudności w leczeniu PBL wiążą się z opornością na leczenie, szczególnie u pacjentów z delecją 17p lub mutacją TP53, którzy słabo odpowiadają na standardową chemioimmunoterapię. Dodatkowym wyzwaniem jest toksyczność leczenia u osób starszych z licznymi chorobami współistniejącymi, co często wymusza modyfikację dawek lub zmianę schematów terapeutycznych. Przewlekły charakter choroby wymaga długotrwałego leczenia, co zwiększa ryzyko rozwoju wtórnych nowotworów i infekcji oportunistycznych. Nawroty choroby są częste, a każdy kolejny nawrót wiąże się z krótszym czasem remisji i większą opornością na leczenie.

Istotnym problemem jest również dostępność nowych, skutecznych, ale kosztownych terapii, które mogą nie być w pełni refundowane dla wszystkich grup pacjentów. Personalizacja leczenia w oparciu o czynniki prognostyczne i predykcyjne pozostaje kluczowym wyzwaniem w optymalnym prowadzeniu pacjentów z PBL.