zespół mielodysplastyczny
Wskazanie
Zespół mielodysplastyczny (MDS) to grupa chorób nowotworowych szpiku kostnego, charakteryzujących się nieprawidłowym wytwarzaniem komórek krwi. W MDS dochodzi do nieefektywnej hematopoezy, co prowadzi do cytopenii w krwi obwodowej (anemia, neutropenia, małopłytkowość) przy jednoczesnej hipercellularności szpiku. Zespoły te występują głównie u osób starszych, a ich częstość wzrasta z wiekiem, ze średnią wieku zachorowania około 70 lat.
Diagnostyka zespołów mielodysplastycznych opiera się na badaniach morfologii krwi, rozmazie krwi obwodowej, badaniu szpiku kostnego (cytologia, histopatologia), badaniach cytogenetycznych oraz molekularnych. Klasyfikacja WHO wyróżnia kilka podtypów MDS, co ma znaczenie rokownicze i terapeutyczne. Do oceny ryzyka transformacji w ostrą białaczkę szpikową stosuje się międzynarodowy system prognostyczny (IPSS-R).
W leczeniu zespołów mielodysplastycznych w Polsce stosuje się różne metody w zależności od podtypu choroby i grupy ryzyka. W leczeniu objawowym stosuje się przetoczenia koncentratów krwinek czerwonych i płytkowych oraz antybiotykoterapię zakażeń. Leki stymulujące erytropoezę (Eprex, Binocrit, Aranesp) stosuje się u pacjentów z anemią. W przypadku MDS z izolowaną delecją 5q stosuje się lenalidomid (Revlimid). Azacytydyna (Vidaza) jest stosowana w grupach pośredniego-2 i wysokiego ryzyka. Decytabina (Dacogen) również jest stosowana w leczeniu MDS.
Największe trudności w leczeniu zespołu mielodysplastycznego wiążą się z opornością na leczenie, częstymi nawrotami choroby oraz ryzykiem transformacji w ostrą białaczkę szpikową. Pacjenci często wymagają licznych przetoczeń składników krwi, co prowadzi do przeładowania żelazem i konieczności stosowania chelatacji żelaza (Exjade, Deferiprone). Jedyną metodą potencjalnie prowadzącą do wyleczenia jest allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, jednak ze względu na wiek pacjentów i choroby współistniejące, tylko niewielki odsetek chorych kwalifikuje się do tej procedury.
Leczenie powikłań infekcyjnych wynikających z neutropenii stanowi kolejne wyzwanie. Stosowane są czynniki wzrostu granulocytów (Neupogen, Zarzio, Accofil), jednak ich skuteczność w MDS jest ograniczona. Kolejnym problemem jest jakość życia pacjentów, którzy zmagają się z przewlekłym zmęczeniem, osłabieniem i koniecznością regularnych wizyt w szpitalu w celu monitorowania choroby i leczenia.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Ossmiq – Tabletki dojelitowe – 100 mg
Produkt leczniczy zawiera substancję czynną pozakonazol w dawce 100 mg w postaci tabletki dojelitowej. Stosowany jest w leczeniu trudnych do zwalczenia zakażeń grzybiczych, takich jak inwazyjna aspergiloza, fuzarioza, chromoblastomikoza oraz kokcydioidomikoza, szczególnie gdy inne leki są nieskuteczne lub nietolerowane. Jest także wykorzystywany profilaktycznie u pacjentów z ostrą białaczką szpikową, zespołem mielodysplastycznym oraz u biorców przeszczepów komórek krwiotwórczych, u których istnieje wysokie ryzyko zakażeń grzybiczych. Lek jest przeznaczony dla dorosłych oraz dzieci powyżej 2 lat o masie ciała powyżej 40 kg.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azculem – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Preparat zawiera azacytydynę w stężeniu 25 mg/ml, dostępną w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań. Stosuje się go u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, przewlekłą białaczką mielomonocytową oraz ostrą białaczką szpikową. Lek jest przeznaczony dla osób niekwalifikujących się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Jego podawanie pomaga w leczeniu wyżej wymienionych schorzeń hematologicznych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine Sandoz – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 100 mg
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w postaci liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań. Każda fiolka zawiera 100 mg substancji czynnej, a po przygotowaniu 1 ml zawiesiny zawiera 25 mg azacytydyny. Lek stosowany jest u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o podwyższonym ryzyku, przewlekłą białaczką mielomonocytową oraz ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych. Jego celem jest leczenie chorób nowotworowych związanych z nieprawidłową produkcją krwi.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine STADA – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań o stężeniu 25 mg/mL. Stosowany jest u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o średnim i wysokim ryzyku, przewlekłą białaczką mielomonocytową oraz ostrą białaczką szpikową. Lek jest przeznaczony dla osób, które nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Działa poprzez modulację procesów komórkowych w szpiku kostnym, wspierając leczenie nowotworów krwi.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Posaconazole Glenmark – Zawiesina doustna – 40 mg/ml
Produk zawiera 40 mg pozakonazolu w 1 ml zawiesiny doustnej. Wchodzące w skład substancje pomocnicze to m.in. glukoza oraz benzoesan sodu. Preparat stosuje się w leczeniu opornych lub nietolerowanych zakażeń grzybiczych, takich jak aspergiloza, fuzarioza, chromoblastomikoza, kokcydioidomikoza oraz kandydoza jamy ustnej i gardła. Ponadto, jest wskazany do zapobiegania inwazyjnym zakażeniom grzybiczym u pacjentów z obniżoną odpornością, np. po chemioterapii lub przeszczepie komórek krwiotwórczych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Imatinib Altan – Kapsułki twarde – 100 mg
Produkt leczniczy zawiera imatynib w formie imatynibu mezylanu w dawkach 100 mg lub 400 mg w postaci twardych kapsułek. Stosuje się go głównie w leczeniu różnych rodzajów białaczek, takich jak ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Philadelphia, a także w zespołach mielodysplastycznych i mieloproliferacyjnych związanych z mutacjami genu PDGFR. Lek jest także wskazany w terapii zespołu hipereozynofilowego oraz dermatofibrosarcoma protuberans, zwłaszcza gdy zabieg chirurgiczny nie jest możliwy. Jego działanie polega na hamowaniu nieprawidłowych kinaz, co przyczynia się do kontrolowania rozwoju choroby.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Posaconazole Teva – Tabletki dojelitowe – 100 mg
Lek zawiera 100 mg pozakonazolu w postaci tabletki dojelitowej. Stosowany jest w leczeniu inwazyjnych zakażeń grzybiczych takich jak aspergiloza, fuzarioza, chromoblastomikoza oraz kokcydioidomikoza, zwłaszcza w przypadkach opornych na inne leki lub u pacjentów nietolerujących standardowego leczenia. Ponadto lek jest wykorzystywany do zapobiegania inwazyjnym zakażeniom grzybiczym u pacjentów z osłabionym układem odpornościowym, np. po chemioterapii lub przeszczepie komórek krwiotwórczych. Preparat jest przeznaczony dla dorosłych oraz dzieci powyżej 2 lat i masie ciała powyżej 40 kg.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine Zentiva – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w formie proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, gdzie po przygotowaniu 1 ml zawiesiny zawiera 25 mg substancji czynnej. Stosowany jest u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Wskazania obejmują leczenie zespołów mielodysplastycznych o pośrednim i wysokim ryzyku, przewlekłej białaczki mielomonocytowej oraz ostrej białaczki szpikowej z określoną liczbą blastów. Preparat jest wykorzystywany w terapii chorób nowotworowych krwi zgodnie z klasyfikacją WHO i systemem IPSS.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Imatinib Altan – Kapsułki twarde – 400 mg
Produkt leczniczy zawiera imatynib w postaci imatynibu mezylanu, dostępny w kapsułkach twardych o dawkach 100 mg i 400 mg. Stosowany jest w leczeniu różnych typów nowotworów krwi, takich jak ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Philadelphia, zespoły mielodysplastyczne i hipereozynofilowy z rearanżacją genów oraz guzy włókniakomięsaka skóry. Lek może być używany samodzielnie lub w skojarzeniu z chemioterapią, w zależności od wskazań. Jego skuteczność opiera się na ocenie odpowiedzi hematologicznej i cytogenetycznej u pacjentów z wymienionymi schorzeniami.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine EVER Pharma – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań. Jest stosowany u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o pośrednim i wysokim ryzyku, przewlekłą białaczką mielomonocytową oraz ostrą białaczką szpikową. Lek wskazany jest szczególnie u osób niekwalifikujących się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Działa poprzez hamowanie nieprawidłowego rozwoju komórek nowotworowych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine Eugia – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, gdzie po rekonstytucji każdy mililitr zawiesiny zawiera 25 mg substancji czynnej. Stosowany jest u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych. Wskazany jest w leczeniu zespołów mielodysplastycznych o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, przewlekłej białaczki mielomonocytowej oraz ostrej białaczki szpikowej z określoną liczbą blastów. Preparat wspomaga terapię tych chorób hematologicznych poprzez działanie na nieprawidłowe komórki szpiku kostnego.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine Onko – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w postaci białego liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań o stężeniu 25 mg/mL. Stosowany jest u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, przewlekłą białaczką mielomonocytową oraz ostrą białaczką szpikową. Jest przeznaczony dla osób, które nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych. Leczenie ma na celu zwalczanie nowotworów krwi zgodnie z określonymi kryteriami klinicznymi.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Zassida – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań lub roztworu do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę, substancję czynną o stężeniu 25 mg/ml po przygotowaniu zawiesiny do wstrzykiwań. Jest to liofilizowany proszek, który należy rozpuścić przed użyciem. Stosuje się go u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o pośrednim i wysokim ryzyku, przewlekłą białaczką mielomonocytową oraz ostrą białaczką szpikową. Lek jest przeznaczony dla osób, które nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Posaconazole Sandoz – Zawiesina doustna – 40 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera 40 mg poza konazolu na ml w formie zawiesiny doustnej. Wskazany jest do leczenia ciężkich zakażeń grzybiczych opornych na inne leki, takich jak inwazyjna aspergiloza, fuzarioza, chromoblastomikoza, kokcydioidomikoza oraz kandydoza jamy ustnej i gardła u pacjentów z obniżoną odpornością. Substancje pomocnicze obejmują m.in. glukozę, glikol propylenowy oraz benzoesan sodu. Stosuje się go także w zapobieganiu inwazyjnym zakażeniom grzybiczym u pacjentów z wysokim ryzykiem, np. po chemioterapii lub transplantacji komórek krwiotwórczych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Posaconazole STADA – Tabletki dojelitowe – 100 mg
Produkt leczniczy zawiera 100 mg pozakonazolu w formie tabletki dojelitowej. Stosowany jest w leczeniu oraz zapobieganiu inwazyjnym zakażeniom grzybiczym, takim jak aspergiloza, fuzarioza, chromoblastomikoza i kokcydioidomikoza. Jest wskazany dla dorosłych oraz dzieci i młodzieży powyżej 2 lat z masą ciała powyżej 40 kg, zwłaszcza w przypadku oporności na inne leki przeciwgrzybicze lub ich nietolerancji. Używa się go także u pacjentów z wysokim ryzykiem zakażeń grzybiczych, na przykład po przeszczepie komórek hematopoetycznych lub w trakcie chemioterapii.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Azacitidine Pharmascience – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera azacytydynę w postaci białego liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, z zawartością 25 mg azacytydyny w 1 ml po przygotowaniu. Stosuje się go u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych. Wskazany jest w leczeniu zespołów mielodysplastycznych o pośrednim i wysokim ryzyku, przewlekłej białaczki mielomonocytowej oraz ostrej białaczki szpikowej z określonym odsetkiem blastów w szpiku. Lek pomaga kontrolować rozwój nowotworów krwi i poprawia rokowania w wymienionych chorobach hematologicznych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Etraga – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Preparat zawiera azacytydynę w postaci liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, dostępny w fiolkach o zawartości 100 mg lub 150 mg substancji czynnej. Po rekonstytucji, każdy mililitr zawiesiny zawiera 25 mg azacytydyny. Lek jest stosowany u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych oraz cierpią na zespoły mielodysplastyczne, przewlekłą białaczkę mielomonocytową lub ostrą białaczkę szpikową. Wskazania obejmują przypadki o określonym ryzyku lub zaawansowaniu choroby zgodnie z międzynarodowymi kryteriami i klasyfikacją WHO.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Gerodaza – Proszek do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań – 25 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera substancję czynną azacytydynę w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, gdzie 1 ml zawiesiny zawiera 25 mg azacytydyny. Stosowany jest u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Wskazany jest w leczeniu zespołów mielodysplastycznych o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, przewlekłej białaczki mielomonocytowej oraz ostrej białaczki szpikowej. Pomaga w kontrolowaniu poziomu blastów w szpiku i poprawie rokowań w wymienionych chorobach hematologicznych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku