niedokrwistość wskutek wybiórczej hipoplazji układu czerwonokrwinkowego
Wskazanie

Niedokrwistość wskutek wybiórczej hipoplazji układu czerwonokrwinkowego (ang. Pure Red Cell Aplasia, PRCA) to rzadkie schorzenie hematologiczne charakteryzujące się selektywnym zahamowaniem erytropoezy przy zachowanej produkcji pozostałych linii komórkowych szpiku. Manifestuje się normocytową, normochromiczną niedokrwistością z retikulocytopenią i brakiem lub znacznym zmniejszeniem liczby prekursorów czerwonokrwinkowych w szpiku kostnym.

PRCA może występować jako postać wrodzona (zespół Blackfana-Diamonda) lub nabyta. Nabyta PRCA może mieć charakter idiopatyczny lub wtórny, związany z chorobami autoimmunologicznymi, nowotworami (szczególnie grasiczakiem), zakażeniami wirusowymi (zwłaszcza parwowirusem B19), lekami czy transfuzjami. U podłoża patogenezy leży mechanizm immunologiczny prowadzący do niszczenia prekursorów erytrocytów.

W leczeniu PRCA stosuje się przede wszystkim terapię immunosupresyjną. W pierwszej linii zwykle wykorzystuje się kortykosteroidy (Encorton, Metypred), cyklosporynę A (Sandimmun Neoral) lub ich kombinację. W przypadkach opornych stosuje się cyklofosfamid (Endoxan), azatioprynę (Imuran), takrolimus (Advagraf, Prograf), mykofenolan mofetylu (CellCept) lub przeciwciała monoklonalne jak rytuksymab (MabThera). W przypadkach związanych z grasiczakiem konieczne jest leczenie chirurgiczne. U pacjentów z infekcją parwowirusem B19 skuteczne mogą być immunoglobuliny dożylne (Kiovig, Privigen).

Największe trudności w prowadzeniu pacjentów z PRCA obejmują identyfikację przyczyny, gdy ma ona charakter wtórny, oraz leczenie postaci opornych na standardową terapię immunosupresyjną. Pacjenci często wymagają długotrwałego leczenia, co zwiększa ryzyko działań niepożądanych leków immunosupresyjnych, takich jak zakażenia oportunistyczne, nefrotoksyczność czy zaburzenia metaboliczne. Wyzwaniem pozostaje również utrzymanie odpowiedniego stężenia hemoglobiny u pacjentów nieodpowiadających na leczenie, którzy wymagają regularnych transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, co wiąże się z ryzykiem rozwoju hemochromatozy wtórnej i alloimmunizacji.