stwardnienie guzkowe

Stwardnienie guzkowe (łac. Sclerosis tuberosa, ang. Tuberous sclerosis complex, TSC) to rzadkie, wielonarządowe schorzenie genetyczne charakteryzujące się występowaniem łagodnych nowotworów (hamartoma) w różnych narządach, głównie w mózgu, skórze, nerkach, sercu, wątrobie i płucach.

Choroba jest spowodowana mutacjami w genach TSC1 (na chromosomie 9) lub TSC2 (na chromosomie 16), które kodują białka hamartynę i tuberynę. Białka te są odpowiedzialne za hamowanie szlaku mTOR, który reguluje wzrost i proliferację komórek. Mutacje prowadzą do nadmiernej aktywacji tego szlaku i niekontrolowanego wzrostu komórek.

Objawy stwardnienia guzkowego mogą obejmować: zmiany skórne (angiofibromy twarzy, włókniaki okołopaznokciowe, plamy odbarwieniowe, płaskie włókniaki), guzy mózgu (guzki korowe, gwiaździaki podwyściółkowe olbrzymiokomórkowe), padaczkę, niepełnosprawność intelektualną, zaburzenia ze spektrum autyzmu, angiomiolipomaty nerek, torbiele nerek, rabdomiomaty serca oraz zmiany w płucach (limfangioleiomiomatoza).

Diagnostyka obejmuje badania genetyczne, obrazowanie OUN (MRI, CT), badania dermatologiczne, ocenę funkcji nerek, płuc i serca. Kryteria diagnostyczne dzielą się na główne i dodatkowe, a rozpoznanie stawia się na podstawie spełnienia określonej liczby tych kryteriów lub potwierdzenia patogennej mutacji w genach TSC.

Leczenie stwardnienia guzkowego jest objawowe i wielospecjalistyczne. Ważną rolę odgrywają inhibitory mTOR (ewerolimus, sirolimus), które mogą zmniejszać wielkość guzów, kontrolować padaczkę i poprawiać funkcje poznawcze. Dodatkowo stosuje się leki przeciwpadaczkowe, interwencje neurochirurgiczne, leczenie dermatologiczne oraz regularne monitorowanie narządów wewnętrznych.

Powiązane wpisy

  1. 13.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl