przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT – Hematopoietic Stem Cell Transplantation) to procedura medyczna polegająca na zastąpieniu dysfunkcyjnego układu krwiotwórczego pacjenta zdrowymi komórkami macierzystymi. Procedura ta stanowi ważną opcję terapeutyczną w leczeniu wielu chorób hematologicznych, nowotworowych oraz niektórych zaburzeń immunologicznych.
Wyróżnia się dwa główne rodzaje przeszczepów: autologiczny (komórki pobierane są od samego pacjenta) oraz allogeniczny (komórki pochodzą od zgodnego dawcy). Źródłem komórek macierzystych może być szpik kostny, krew obwodowa po mobilizacji lub krew pępowinowa. Kluczowym czynnikiem powodzenia przeszczepu allogenicznego jest zgodność antygenów HLA między dawcą a biorcą.
Procedura przeszczepu obejmuje fazę kondycjonowania (chemioterapia i/lub radioterapia), której celem jest eliminacja komórek nowotworowych oraz stworzenie „przestrzeni” dla nowych komórek, a następnie infuzję komórek macierzystych. Po przeszczepie pacjent wymaga ścisłego monitorowania w zakresie wszczepienia komórek, powikłań infekcyjnych oraz choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).
Główne wskazania do HSCT obejmują ostre i przewlekłe białaczki, zespoły mielodysplastyczne, chłoniaki, szpiczaka mnogiego, ciężką anemię aplastyczną oraz niektóre wrodzone zaburzenia immunologiczne i metaboliczne. W ostatnich latach obserwuje się znaczącą poprawę wyników leczenia dzięki lepszemu doborowi dawców, udoskonalonym protokołom kondycjonowania oraz skuteczniejszemu zapobieganiu i leczeniu powikłań.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Adrenoleukodystrofia – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Adrenoleukodystrofia (ALD) to genetyczne schorzenie o zróżnicowanym rokowaniu, zależnym od fenotypu klinicznego, wieku wystąpienia objawów, płci oraz dostępności wczesnej diagnostyki i leczenia. Najcięższą postacią jest mózgowa ALD (CALD), która manifestuje się zwykle między 4. a 10. rokiem życia i charakteryzuje się szybkim postępem prowadzącym do całkowitej niepełnosprawności w ciągu 6-24 miesięcy od pojawienia się objawów. Około 35-40% chłopców z mutacją genu ABCD1 rozwija tę postać przed dorosłością, a bez leczenia przeżycie wynosi kilka lat. Adrenomieloneuropatia (AMN) ma wolniejszy przebieg, z objawami pojawiającymi się zwykle w trzeciej dekadzie życia, choć u 20% pacjentów może dojść do rozwoju mózgowej demielinizacji z gorszym rokowaniem. U pacjentów z niewydolnością nadnerczy terapia zastępcza poprawia rokowanie, a u kobiet nosicielek mutacji ABCD1 przebieg choroby jest zwykle łagodniejszy i wolno postępujący, co można monitorować skalą EDSS.
adrenoleukodystrofia, adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X, adrenomieloneuropatia, badania przesiewowe noworodków, choroba Addisona, demielinizacja, inaktywacja chromosomu X, lipidom, mózgowa postać adrenoleukodystrofii, nadnercze, niewydolność nadnerczy, noworodkowa adrenoleukodystrofia, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, skala EDSS, terapia genowa, układ nerwowy - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Fluconazole B. Braun 2 mg/ml 2 mg/ml
Fluconazole B. Braun w stężeniu 2 mg/ml, dostępny w objętościach 50 ml (100 mg), 100 ml (200 mg) oraz 200 ml (400 mg), jest lekiem przeciwgrzybiczym o szerokim spektrum działania, stosowanym zarówno u dorosłych, jak i dzieci (0-17 lat). W populacji dorosłych wskazany jest do leczenia kryptokokowego zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych, kokcydiomykozy, inwazyjnej kandydozy, kandydoz błon śluzowych (w tym jamy ustnej, gardła, przełyku, kandydurii oraz przewlekłej kandydozy skóry i błon śluzowych), a także przewlekłej kandydozy zanikowej jamy ustnej. Ponadto, lek znajduje zastosowanie w profilaktyce nawrotów kryptokokowego zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych, kandydoz jamy ustnej i przełyku u pacjentów z HIV oraz u pacjentów z długotrwałą neutropenią, zwłaszcza po chemioterapii lub przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych.
badanie mikrobiologiczne, działanie przeciwgrzybicze, flukonazol, infekcja grzybicza, kandydoza błon śluzowych, kandydoza inwazyjna, kandydoza jamy ustnej, kandydoza przełyku, kandyduria, kokcydiomykoza, kryptokokowe zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, lek przeciwgrzybiczny, neutropenia, nowotwór hematologiczny, oporność na leki, populacja pediatryczna, posiew mikrobiologiczny, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, przewlekła kandydoza skóry, zakażenie HIV, zapalenie jamy ustnej - Leksykon leków
Właściwości farmakodynamiczne – Plerixafor MSN 20 mg/ml
Pleryksafor, będący odwracalnym antagonistą receptora CXCR4, skutecznie mobilizuje komórki CD34+ do krwi obwodowej poprzez blokowanie interakcji z ligandum SDF-1α (CXCL12). W badaniach farmakodynamicznych u zdrowych ochotników maksymalna mobilizacja komórek CD34+ występowała 6-9 godzin po monoterapii, a w terapii skojarzonej z G-CSF (10 μg/kg mc.) utrzymywała się przez 4-18 godzin, z maksimum między 10. a 14. godziną. Farmakokinetyka wykazała, że stała dawka 20 mg pleryksaforu u pacjentów z chłoniakiem nieziarniczym o masie ciała ≤ 70 kg powodowała 1,43-krotnie wyższą ekspozycję (AUC0-10h = 3991,2 vs 2792,7) i lepszą mobilizację komórek CD34+ (≥ 5 x 10^6/kg) niż dawka 0,24 mg/kg mc., przy podobnym profilu bezpieczeństwa. Zaleca się stosowanie dawki opartej na masie ciała powyżej 83 kg (0,24 mg/kg).
afereza, chłoniak nieziarniczy, farmakokinetyka i farmakodynamika, funkcja krwiotwórcza, komórka CD34+, komórka macierzysta, lek immunostymulujący, mielosupresja, mięsak Ewinga, mobilizacja komórek CD34+, nerwiak zarodkowy współczulny, pleryksafor, procedura ratunkowa, przeszczep autologiczny, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, receptor chemokinowy CXCR4, repopulacja hematopoetyczna, szpiczak mnogi, wszczepienie, wszczepienie neutrofilów, zajęcie szpiku kostnego, ziarnica złośliwa, zrębowy czynnik-1α