inhibitor szlaku Hedgehog

Inhibitory szlaku Hedgehog to klasa leków, które blokują ścieżkę sygnałową Hedgehog (Hh), kluczową dla rozwoju embrionalnego oraz regulacji komórek macierzystych. Szlak ten, gdy nieprawidłowo aktywowany w tkankach dorosłych, może prowadzić do rozwoju różnych nowotworów, w tym raka podstawnokomórkowego skóry (BCC) i rdzeniaka (medulloblastoma).

Mechanizm działania inhibitorów szlaku Hedgehog polega na blokowaniu białka Smoothened (SMO), które jest kluczowym pośrednikiem w tej ścieżce sygnałowej. Zahamowanie SMO zapobiega aktywacji czynników transkrypcyjnych GLI, które regulują ekspresję genów związanych z proliferacją komórkową i przeżyciem.

W praktyce klinicznej stosowane są m.in. wismodegib i sonidegib, zatwierdzone przez FDA do leczenia zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry. Badania kliniczne wskazują również na potencjalną skuteczność inhibitorów szlaku Hedgehog w terapii innych nowotworów, zwłaszcza tych z potwierdzoną aktywacją tego szlaku sygnałowego.

Działania niepożądane tej grupy leków obejmują najczęściej skurcze mięśni, zaburzenia smaku, utratę masy ciała, zmęczenie i łysienie. Ze względu na teratogenne działanie inhibitorów szlaku Hedgehog, są one przeciwwskazane u kobiet w ciąży i wymagają rygorystycznych środków zapobiegania ciąży podczas terapii.

Badania nad inhibitorami szlaku Hedgehog koncentrują się obecnie na opracowaniu związków o lepszym profilu bezpieczeństwa, pokonywaniu mechanizmów oporności oraz identyfikacji biomarkerów pozwalających przewidzieć odpowiedź na leczenie.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl