wrodzony niedobór czynnika VIII
Wrodzony niedobór czynnika VIII, znany również jako hemofilia A, jest jednym z najczęstszych wrodzonych zaburzeń krzepnięcia krwi. Jest to choroba genetyczna związana z chromosomem X, która dotyka głównie mężczyzn, podczas gdy kobiety są najczęściej bezobjawowymi nosicielkami.
Hemofilia A charakteryzuje się brakiem lub zmniejszeniem aktywności czynnika VIII krzepnięcia, co prowadzi do przedłużonego czasu krzepnięcia i zwiększonej tendencji do krwawień. Ciężkość choroby zależy od poziomu aktywności czynnika VIII: ciężka postać (< 1% aktywności), umiarkowana (1-5%) i łagodna (5-40%).
Główne objawy to krwawienia do stawów (hemartrozy) prowadzące do artropatii hemofilowej, krwawienia do mięśni, krwiaki podskórne, krwawienia z nosa, krwawienia z dziąseł oraz krwawienia po zabiegach chirurgicznych i urazach. Szczególnie niebezpieczne są krwawienia wewnątrzczaszkowe, które mogą stanowić zagrożenie życia.
Diagnostyka opiera się na badaniach koagulologicznych (wydłużony APTT, obniżona aktywność czynnika VIII) oraz badaniach genetycznych. Leczenie polega głównie na suplementacji brakującego czynnika VIII poprzez wstrzyknięcia dożylne preparatów osoczopochodnych lub rekombinowanych. Nowoczesne terapie obejmują stosowanie preparatów o przedłużonym czasie półtrwania oraz leczenie profilaktyczne, które znacząco poprawiło jakość życia pacjentów.
Powiązane wpisy
- Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Emoclot 500 j.m.
Emoclot to preparat zawierający ludzki czynnik krzepnięcia VIII, stosowany w leczeniu i profilaktyce hemofilii A oraz nabytego niedoboru czynnika VIII, a także u pacjentów z inhibitorami przeciwko temu czynnikowi. Produkt dostępny jest w dwóch dawkach: 500 j.m. i 1000 j.m., które po rekonstytucji w 10 ml wody do wstrzykiwań dają stężenia odpowiednio 50 j.m./ml i 100 j.m./ml. Aktywność swoista wynosi około 80 j.m./mg białka. Preparat zawiera również czynnik von Willebranda w aktywności kofaktora rystocetyny (RCO) nie mniejszej niż 10 j.m./ml (dla 500 j.m.) oraz 20 j.m./ml (dla 1000 j.m.), jednak jego zawartość nie ma znaczenia farmakologicznego w leczeniu choroby von Willebranda.
choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, dieta z kontrolowaną zawartością sodu, epizod krwawienia, hemofilia A, higroskopijny proszek, kofaktor rystocetyny, ludzkie osocze, metoda chromogenna, nabyty niedobór czynnika VIII, proszek i rozpuszczalnik, roztwór do wstrzykiwań, woda do wstrzykiwań, wrodzony niedobór czynnika VIII, zaburzenia krzepnięcia krwi - Leksykon substancji czynnych
Czynnik VIII – Wskazania do stosowania
Czynnik VIII (FVIII) jest kluczowym elementem terapii u pacjentów z hemofilią typu A, zarówno w profilaktyce, jak i leczeniu aktywnych krwawień. Preparaty takie jak Beriate dostępne są w dawkach 250, 500, 1000 oraz 2000 j.m., z zawartością 100 j.m./ml (Beriate 250, 500, 1000) oraz około 200 j.m./ml (Beriate 2000). Dawkowanie powinno być indywidualnie dostosowane do masy ciała, ciężkości niedoboru, lokalizacji i nasilenia krwawienia oraz obecności inhibitora. Terapia obejmuje leczenie krwawień samoistnych do stawów, mięśni, przewodu pokarmowego, dróg moczowych, krwawień śródczaszkowych, pourazowych oraz przygotowanie okołooperacyjne. Profilaktyka u dzieci i młodzieży jest szczególnie istotna w zapobieganiu artropatii hemofilowej.
artropatia hemofilowa, autoprzeciwciało, czynnik krzepnięcia VIII, hemartroza, hemofilia typu A, hemostaza, inhibitor czynnika VIII, koncentrat omijający inhibitor, krwawienie do mięśni, krwawienie śródczaszkowe, krwawienie z dróg moczowych, krwawienie z przewodu pokarmowego, nabyta hemofilia A, nabyty niedobór czynnika VIII, profilaktyka krwawień, profilaktyka pierwotna, profilaktyka wtórna, przeciwciało przeciwko czynnikowi VIII, wrodzony niedobór czynnika VIII, zaburzenie krzepnięcia, zespół rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Pharmavate 50 j.m./ml
Pharmavate jest lekiem wskazanym do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A, czyli wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Produkt dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, bez ograniczeń wiekowych. Dostępne stężenia to 50 j.m./ml oraz 100 j.m./ml, a fiolki mają moce nominalne 250 j.m., 500 j.m. oraz 1000 j.m. czynnika VIII. Lek nie jest wskazany do leczenia choroby von Willebranda, mimo obecności niewielkich ilości czynnika von Willebranda (maksymalnie 30 j.m./ml dla stężenia 50 j.m./ml i 60 j.m./ml dla 100 j.m./ml), które nie są farmakologicznie skuteczne. Aktywność leku określana jest metodą chromogenną zgodnie z Farmakopeą Europejską, ze średnią aktywnością swoistą co najmniej 100 j.m./mg białka.
aktywne krwawienie, choroba von Willebranda, czynnik VIII, czynnik von Willebranda, dieta z kontrolowaną zawartością sodu, dysfagia, epizod krwawienia, hemofilia A, jednostka międzynarodowa, metoda chromogenna, osocze ludzkich dawców, proszek i rozpuszczalnik do wstrzykiwań, wrodzony niedobór czynnika VIII - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – FANHDI 100 j.m./ml; 1000 j.m. + 120 j.m./ml; 1200 j.m.
FANHDI to lek zawierający ludzki czynnik krzepnięcia VIII (FVIII) oraz czynnik von Willebranda (VWF), dostępny w trzech dawkach: 250 j.m. FVIII + 300 j.m. VWF, 500 j.m. FVIII + 600 j.m. VWF oraz 1000 j.m. FVIII + 1200 j.m. VWF. Preparat stosowany jest przede wszystkim w leczeniu hemofilii A, zarówno profilaktycznie, jak i w terapii aktywnych krwawień, umożliwiając skuteczną kontrolę epizodów krwotocznych. Ponadto, FANHDI jest wskazany w chorobie von Willebranda (VWD) jako lek drugiego rzutu, gdy desmopresyna (DDAVP) jest nieskuteczna lub przeciwwskazana, a także w nabytym niedoborze FVIII, często związanym z chorobami autoimmunologicznymi lub innymi stanami patologicznymi. Preparat podaje się dożylnie po rekonstytucji proszku w 10 ml wody do wstrzykiwań, z aktywnością FVIII:C od 2,5 do 10 j.m./mg białka, oznaczaną metodą chromogenną, a aktywność VWF określa się na podstawie VWF:RCo zgodnie z normami WHO.
artropatia hemofilowa, choroba autoimmunologiczna, choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, desmopresyna, epizod krwotoczny, hemofilia A, hemostaza, immunosupresja, kofaktor rystocetyny, krwawienie do OUN, krwawienie okołooperacyjne, krwotok z przewodu pokarmowego, nabyty niedobór czynnika VIII, nowotwór złośliwy, powikłanie krwotoczne, profilaktyka krwawień, proszek do sporządzania roztworu, wrodzony niedobór czynnika VIII, zabieg chirurgiczny, zaburzenie autoimmunologiczne - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Immunate 250 IU FVIII/190 IU VWF 250 j.m/fiol. (50 j.m./ml)
Immunate 250 IU FVIII/190 IU VWF to preparat zawierający ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz czynnik von Willebranda, stosowany głównie w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika VIII (hemofilia A) oraz nabytym niedoborem czynnika VIII, spowodowanym obecnością autoprzeciwciał. Preparat jest również wskazany w terapii chorych z chorobą von Willebranda z jednoczesnym niedoborem czynnika VIII, pod warunkiem braku dostępności specyficznych leków oraz nieskuteczności lub przeciwwskazań do stosowania desmopresyny (DDAVP). Dawkowanie jest indywidualizowane, zależnie od nasilenia objawów i stanu klinicznego, a preparat dostępny jest w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, zawierającego nominalnie 250 j.m. FVIII i 190 j.m. VWF (VWF:RCo), co po rekonstytucji odpowiada stężeniom około 50 j.m./ml FVIII i 38 j.m./ml VWF. Aktywność FVIII mierzona jest metodą chromogenną, a VWF testem kofaktora ristocetyny, z aktywnością swoistą 70 ± 30 j.m. FVIII/mg białka.
autoprzeciwciało, choroba von Willebranda, ciężka hemofilia, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, desmopresyna, dieta niskosodowa, epizod krwotoczny, hemofilia A, krwawienie samoistne, metoda chromogenna, nabyty niedobór czynnika VIII, osocze ludzkie, proszek do sporządzania roztworu, reakcja alergiczna, test kofaktora ristocetyny, wrodzony niedobór czynnika VIII, zabieg operacyjny, zaburzenie krzepnięcia krwi - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Octanate LV 200 j.m./ml
Octanate LV to ludzki czynnik krzepnięcia VIII, dostępny w dwóch stężeniach: 100 j.m./ml (500 j.m. w 5 ml rozpuszczalnika) oraz 200 j.m./ml (1000 j.m. w 5 ml rozpuszczalnika), stosowany w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A. Produkt jest przeznaczony do wszystkich grup wiekowych i dostępny w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Aktywność czynnika VIII określono metodą chromogenną zgodnie z Farmakopeą Europejską, ze średnią aktywnością swoistą co najmniej 100 j.m./mg białka. Octanate LV zawiera również czynnik von Willebranda w ilościach niewystarczających do terapii (do 60 j.m./ml dla stężenia 100 j.m./ml i do 120 j.m./ml dla stężenia 200 j.m./ml), dlatego nie jest wskazany w leczeniu choroby von Willebranda.
aktywność czynnika VIII, aktywność swoista, choroba sercowo-naczyniowa, choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, hemofilia A, leczenie krwawień, metoda chromogenna, nadciśnienie tętnicze, Octanate LV, ograniczenie spożycia sodu, osocze dawców, profilaktyka krwawień, roztwór do wstrzykiwań, wrodzony niedobór czynnika VIII - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Emoclot 1000 j.m.
Emoclot to ludzki czynnik krzepnięcia VIII dostępny w dawkach 500 j.m. i 1000 j.m., stosowany głównie w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A, zarówno w terapii aktywnych krwawień, jak i w profilaktyce przed zabiegami chirurgicznymi lub w ramach regularnej profilaktyki u chorych z ciężką postacią choroby. Ponadto, Emoclot jest wskazany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII, który często wynika z obecności autoprzeciwciał przeciwko czynnikowi VIII, oraz u pacjentów z hemofilią z inhibitorami czynnika VIII, choć w tej grupie wymagana jest szczególna ostrożność zgodnie z zaleceniami zawartymi w punkcie 4.4 Charakterystyki Produktu Leczniczego. Produkt po rekonstytucji zawiera 50 j.m./ml (dla dawki 500 j.m.) lub 100 j.m./ml (dla dawki 1000 j.m.) czynnika VIII, a jego aktywność swoista wynosi około 80 j.m./mg białka, co potwierdza metoda chromogenna zgodna z Farmakopeą Europejską.
autoprzeciwciała, charakterystyka produktu leczniczego, choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, dysfagia, hemofilia A, inhibitory czynnika VIII, kofaktor rystocetyny, ludzkie osocze, nabyty niedobór czynnika VIII, niedobór czynnika VIII, profilaktyka krwawień, przeciwciała przeciw czynnikowi VIII, woda do wstrzykiwań, wrodzony niedobór czynnika VIII, zabieg chirurgiczny, zaburzenia krzepnięcia krwi - Leksykon substancji czynnych
Czynnik von Willebranda – Wskazania do stosowania
Czynnik von Willebranda (vWF) jest kluczowym białkiem osocza odpowiedzialnym za adhezję płytek krwi oraz stabilizację czynnika VIII, a jego niedobór lub dysfunkcja prowadzą do choroby von Willebranda (vWD). Wskazaniem do stosowania preparatów zawierających vWF, takich jak Willfact (100 j.m./ml vWF:RCo, ≤10 j.m./100 j.m. VWF:RCo czynnika VIII), Wilate (100 j.m./ml vWF:RCo i 100 j.m./ml czynnika VIII) czy FANHDI (60-120 j.m./ml vWF:RCo i 50-100 j.m./ml czynnika VIII), jest leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z vWD, zwłaszcza gdy desmopresyna (DDAVP) jest nieskuteczna lub przeciwwskazana. Preparaty te są stosowane także w zapobieganiu i leczeniu krwawień okołozabiegowych oraz u pacjentów pediatrycznych. W przypadku choroby von Willebranda z niedoborem czynnika VIII preferowane są preparaty zawierające oba czynniki, np. Immunate (38-75 j.m./ml vWF:RCo i 50-100 j.m./ml czynnika VIII).
adhezja płytek krwi, aktywność czynnika von Willebranda, białko osoczowe, choroba autoimmunologiczna, choroba von Willebranda, czynnik omijający inhibitor, czynnik VIII, czynnik von Willebranda, desmopresyna, hemofilia A, hemostaza, hiponatremia, inhibitor czynnika VIII, leczenie krwawień, nabyty niedobór czynnika VIII, powikłanie krwotoczne, profilaktyka krwawień, przeciwciała przeciw czynnikowi VIII, tachyfilaksja, wrodzony niedobór czynnika VIII, zaburzenie hemostazy - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Immunate 500 IU FVIII/375 IU VWF 500 j.m/fiol. (100 j.m./ml
Lek Immunate zawiera 500 IU ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz 375 IU czynnika von Willebranda (VWF:RCo) w fiolce, co po rekonstytucji daje stężenie około 100 IU/ml FVIII i 75 IU/ml VWF, z proporcją aktywności FVIII do VWF wynoszącą około 4:3. Preparat jest wskazany do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z wrodzonym i nabytym niedoborem czynnika VIII (hemofilia A) oraz u chorych z chorobą von Willebranda z towarzyszącym niedoborem FVIII, pod warunkiem nieskuteczności lub przeciwwskazań do stosowania desmopresyny oraz braku dostępności specyficznych preparatów VWF. Immunate jest produktem osoczopochodnym, co wymaga starannej kwalifikacji pacjentów i monitorowania terapii przez specjalistę. Dawkowanie i schemat leczenia powinny być dostosowane do nasilenia krwawienia, rodzaju zabiegu oraz indywidualnej aktywności czynników krzepnięcia u pacjenta.
aktywność kofaktora rystocetyny, choroba autoimmunologiczna, choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, desmopresyna, długoterminowa profilaktyka, hemofilia A, inhibitory czynnika VIII, koncentrat czynnika von Willebranda, ludzkie osocze, nabyty niedobór czynnika VIII, niedobór czynnika von Willebranda, nowotwór złośliwy, profilaktyka krwawień, przeciwciała przeciwko czynnikowi VIII, roztwór do wstrzykiwań, terapia epizodyczna, wrodzone zaburzenie krzepnięcia, wrodzony niedobór czynnika VIII, zaburzenie krzepnięcia, zaburzenie krzepnięcia krwi - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Beriate 250 250 j.m.
Beriate to ludzki czynnik VIII krzepnięcia (FVIII) pozyskiwany z osocza, dostępny w dawkach 250, 500, 1000 i 2000 j.m., w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Po rekonstytucji stężenie FVIII wynosi 100 j.m./ml dla dawek 250-1000 j.m. oraz około 200 j.m./ml dla dawki 2000 j.m. Preparat charakteryzuje się średnią swoistą aktywnością około 400 j.m./mg białka, a moc określana jest metodą chromogenną zgodną z Farmakopeą Europejską. Produkt zawiera również sód w ilości około 100 mmol/l (2,3 mg/ml). Beriate jest wskazany do profilaktyki i leczenia krwawień u pacjentów z hemofilią A (wrodzonym niedoborem FVIII) oraz w terapii nabytego niedoboru czynnika VIII, który może wystąpić w przebiegu chorób autoimmunologicznych, obecności inhibitorów, nowotworów, stosowania leków lub zaawansowanej ciąży.
choroba autoimmunologiczna, czynnik VIII krzepnięcia, epizod krwawienia, hemofilia typu A, inhibitory czynnika VIII, koncentrat czynnika VIII, krwawienie domięśniowe, krwawienie dostawowe, leczenie hemofilii, leczenie krwawień, metoda chromogenna, nabyty niedobór czynnika VIII, niedobór czynnika VIII, osocze ludzkie, profilaktyka krwawień, przeciwciała przeciwko czynnikowi VIII, przedłużone krwawienie, rekonstytucja leku, wrodzony niedobór czynnika VIII, zaburzenia krzepnięcia, zaburzenie krzepnięcia krwi - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – FANHDI 50 j.m./ml; 500 j.m. + 60 j.m./ml; 600 j.m.
FANHDI to koncentrat zawierający ludzki czynnik krzepnięcia VIII (FVIII) oraz czynnik von Willebranda (VWF), dostępny w dawkach 250 j.m. FVIII + 300 j.m. VWF, 500 j.m. FVIII + 600 j.m. VWF oraz 1000 j.m. FVIII + 1200 j.m. VWF. Preparat stosowany jest przede wszystkim w leczeniu hemofilii A, zarówno profilaktycznie, jak i w trakcie krwawień, z możliwością precyzyjnego dostosowania dawki dzięki stężeniom FVIII po rekonstytucji wynoszącym odpowiednio 25, 50 lub 100 j.m./ml. Ponadto, FANHDI znajduje zastosowanie w terapii choroby von Willebranda (VWD) u pacjentów, u których leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwwskazane, oferując stężenia VWF po rekonstytucji 30, 60 lub 120 j.m./ml. Preparat jest również wskazany w nabytym niedoborze FVIII, występującym w przebiegu chorób autoimmunologicznych, nowotworowych, powikłań ciąży lub reakcji na leki.
aktywność specyficzna, choroba autoimmunologiczna, choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, czynnik zakaźny, desmopresyna, droga dożylna, epizod krwawienia, hemofilia A, kofaktor rystocetyny, krwawienie okołooperacyjne, nabyty niedobór czynnika VIII, osocze ludzkie, parametr krzepnięcia, proszek do sporządzania roztworu, reakcja niepożądana, woda do wstrzykiwań, wrodzony niedobór czynnika VIII, zaburzenie krzepnięcia krwi, zapobieganie krwawieniom - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Haemoctin 500 500 j.m.
Haemoctin to preparat zawierający ludzki czynnik VIII krzepnięcia, stosowany w leczeniu i profilaktyce hemofilii A. Dostępny jest w dawkach 250 j.m., 500 j.m. oraz 1000 j.m., co umożliwia precyzyjne dostosowanie terapii do indywidualnych potrzeb pacjenta. Lek jest wskazany do leczenia epizodów krwawień u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika VIII oraz do profilaktyki krwawień, co pozwala na utrzymanie odpowiedniego poziomu czynnika VIII w osoczu i zmniejszenie ryzyka samoistnych krwawień, zwłaszcza do stawów i mięśni. Preparat nie zawiera czynnika von Willebranda w ilościach terapeutycznych, dlatego nie jest wskazany w leczeniu choroby von Willebranda.
aktywność preparatu, artropatia hemofilowa, bezpieczeństwo wirusologiczne, choroba von Willebranda, czynnik chromogenny, czynnik VIII, czynnik von Willebranda, dieta niskosodowa, epizod krwawienia, hemofilia A, krwawienie dostawowe, krwawienie samoistne, metoda koagulacyjna, niedobór czynnika VIII, osocze krwi, profilaktyka krwawień, skrzep, wrodzony niedobór czynnika VIII - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF 1000 j.m/fiol. (100 j.m./ml)
Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF to złożony preparat osoczopochodny zawierający ludzki czynnik krzepnięcia VIII (1000 j.m./fiolkę, stężenie po rekonstytucji 100 j.m./ml) oraz czynnik von Willebranda (750 j.m./fiolkę, stężenie po rekonstytucji 75 j.m./ml). Aktywność czynnika VIII określana jest metodą chromogenną zgodną z Farmakopeą Europejską, z aktywnością swoistą 70 ± 30 j.m. czynnika VIII/mg białka, natomiast czynnik von Willebranda oceniany jest metodą kofaktora ristocetyny (VWF:RCo). Preparat występuje w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i zawiera 19,6 mg sodu na fiolkę, co należy uwzględnić u pacjentów z ograniczeniem spożycia sodu.
aktywność czynnika VIII, aktywność czynnika von Willebranda, autoprzeciwciała, choroba von Willebranda, czynnik krzepnięcia VIII, czynnik von Willebranda, desmopresyna, epizod krwawienia, hemofilia A, kofaktor ristocetyny, krzepnięcie krwi, nabyty niedobór czynnika VIII, profilaktyka krwawień, rekonstytucja, wrodzony niedobór czynnika VIII - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Beriate 2000 2000 j.m.
Beriate to preparat zawierający ludzki czynnik VIII krzepnięcia, dostępny w dawkach 250 j.m., 500 j.m., 1000 j.m. oraz 2000 j.m., w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Po rekonstytucji stężenie czynnika VIII wynosi 100 j.m./ml dla dawek 250/500/1000 j.m. oraz około 200 j.m./ml dla dawki 2000 j.m. Lek jest wskazany do profilaktyki i leczenia krwawień u pacjentów z hemofilią typu A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII) oraz w terapii nabytego niedoboru czynnika VIII, który może wystąpić w przebiegu chorób autoimmunologicznych, nowotworów, ciąży, po porodzie, w reakcji na leki lub idiopatycznie. Beriate charakteryzuje się wysoką aktywnością swoistą około 400 j.m./mg białka, a moc leku jest określana metodą chromogenną zgodną z Farmakopeą Europejską, co zapewnia precyzyjne dawkowanie.
aktywne krwawienie, choroba autoimmunologiczna, czynnik VIII krzepnięcia, dieta niskosodowa, Farmakopea Europejska, hemofilia typu A, krwawienie dostawowe, krwawienie pooperacyjne, krwawienie pourazowe, metoda chromogenna, nabyty niedobór czynnika VIII, osocze ludzkie, poziom czynnika VIII, profilaktyka krwawień, wrodzony niedobór czynnika VIII