inhibitory czynnika VIII

Inhibitory czynnika VIII to przeciwciała, które neutralizują działanie czynnika VIII krzepnięcia krwi, co prowadzi do zaburzenia prawidłowego procesu hemostazy. Najczęściej występują jako powikłanie leczenia hemofilii A, dotykając około 30% pacjentów z ciężką postacią choroby i 5-10% z umiarkowaną lub łagodną.

Mechanizm powstawania inhibitorów polega na rozpoznaniu przez układ immunologiczny podawanego egzogennego czynnika VIII jako obcego białka, co skutkuje wytworzeniem przeciwciał neutralizujących. Czynniki ryzyka rozwoju inhibitorów obejmują mutacje genowe (szczególnie duże delecje, inwersje i nonsensowne), intensywność leczenia oraz pochodzenie etniczne.

Diagnostyka opiera się na teście Bethesda lub jego modyfikacji (test Nijmegen-Bethesda), które mierzą aktywność inhibitora w jednostkach Bethesda (BU). Wartość powyżej 5 BU klasyfikowana jest jako wysoki poziom inhibitora (high responder), poniżej tej wartości – jako niski poziom (low responder).

Leczenie pacjentów z inhibitorami jest złożone i obejmuje dwie główne strategie: indukcję tolerancji immunologicznej (ITI) poprzez regularne podawanie wysokich dawek czynnika VIII oraz stosowanie czynników omijających, takich jak rekombinowany czynnik VIIa (rFVIIa) lub koncentrat aktywowanych czynników zespołu protrombiny (aPCC). Nowsze opcje terapeutyczne obejmują emicizumab – bispecyficzne przeciwciało naśladujące działanie czynnika VIII.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl