Wskazania do stosowania
Ludzki czynnik von Willebranda

Wskazania do stosowania ludzkiego czynnika von Willebranda

Ludzki czynnik von Willebranda jest składnikiem obecnym w preparacie Emoclot, który zawiera przede wszystkim ludzki czynnik krzepnięcia VIII. Emoclot jest dostępny w dwóch dawkach: 500 j.m. oraz 1000 j.m. w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji. Po rekonstytucji w załączonym rozpuszczalniku (wodzie do wstrzykiwań), preparat zawiera odpowiednio 500 j.m. w 10 ml (50 j.m./ml) lub 1000 j.m. w 10 ml (100 j.m./ml) ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII.¹

Należy zwrócić uwagę, że preparat Emoclot zawiera również ludzki czynnik von Willebranda, jednak w określonej ilości: aktywność kofaktora rystocetyny (RCO) wynosi nie mniej niż 10 j.m./ml dla wielkości 500 j.m./10 ml oraz nie mniej niż 20 j.m./ml dla wielkości 1000 j.m./10 ml.²

Zastosowanie kliniczne preparatu Emoclot

Pomimo zawartości czynnika von Willebranda, preparat Emoclot nie jest przeznaczony do leczenia choroby von Willebranda, ponieważ nie zawiera farmakologicznie skutecznej ilości tego czynnika. Główne wskazania do stosowania preparatu Emoclot dotyczą zaburzeń związanych z niedoborem czynnika VIII.³

Emoclot jest wskazany do stosowania w następujących przypadkach:⁴

• Leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów chorych na hemofilię A (wrodzony niedobór czynnika VIII)
• Leczenie krwawień u chorych z nabytym niedoborem czynnika VIII
• Leczenie chorych na hemofilię z przeciwciałami przeciw czynnikowi VIII (inhibitory)

⁵

Hemofilia A jako główne wskazanie

Głównym wskazaniem do stosowania preparatu Emoclot jest leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z hemofilią A, która jest wrodzonym zaburzeniem krzepnięcia krwi spowodowanym niedoborem czynnika VIII. Preparat może być stosowany zarówno interwencyjnie w przypadku aktywnego krwawienia, jak i profilaktycznie w celu zapobiegania epizodom krwotocznym.⁶

Nabyty niedobór czynnika VIII

Emoclot jest również wskazany w leczeniu krwawień u pacjentów z nabytym niedoborem czynnika VIII. W przeciwieństwie do hemofilii A, która jest zaburzeniem wrodzonym, nabyty niedobór czynnika VIII jest stanem, który rozwija się wtórnie do innych chorób lub stanów klinicznych, często w wyniku powstawania autoprzeciwciał skierowanych przeciwko własnemu czynnikowi VIII pacjenta.⁷

Pacjenci z inhibitorami czynnika VIII

Trzecim istotnym wskazaniem do stosowania preparatu Emoclot jest leczenie pacjentów z hemofilią, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko czynnikowi VIII (inhibitory). Jest to poważne powikłanie leczenia hemofilii, które może znacznie utrudniać skuteczną terapię substytucyjną. W takich przypadkach zastosowanie odpowiednio wysokich dawek czynnika VIII może pomóc przezwyciężyć działanie inhibitora.⁸

Istotne ograniczenia w stosowaniu

Należy wyraźnie podkreślić, że preparat Emoclot, pomimo zawartości ludzkiego czynnika von Willebranda (w ilości nie mniej niż 10 j.m./ml dla wielkości 500 j.m./10 ml oraz nie mniej niż 20 j.m./ml dla wielkości 1000 j.m./10 ml), nie jest wskazany w leczeniu choroby von Willebranda. Stężenie czynnika von Willebranda w preparacie jest niewystarczające do uzyskania efektu farmakologicznego w leczeniu tej choroby.^{9 10}

Właściwości fizykochemiczne preparatu

Emoclot jest dostarczany w postaci białego lub jasnożółtego higroskopijnego proszku lub kruchej masy, wraz z rozpuszczalnikiem, którym jest przezroczysta, bezbarwna woda do wstrzykiwań. Po rekonstytucji preparat jest przeznaczony do podawania dożylnego w formie wstrzyknięć lub infuzji.¹¹

Aktywność swoista produktu leczniczego Emoclot wynosi około 80 j.m. na mg białka, a jego moc została określona metodą chromogenną zgodnie z Farmakopeą Europejską.¹²

Informacje dotyczące bezpieczeństwa

Należy zauważyć, że Emoclot zawiera również do 41 mg sodu na fiolkę 10 ml, co może być istotne dla pacjentów na diecie z kontrolowaną zawartością sodu.¹³

Preparat jest wytwarzany z ludzkiego osocza pochodzącego od dawców, co powoduje konieczność stosowania odpowiednich procedur kontroli bezpieczeństwa w celu zminimalizowania ryzyka przeniesienia czynników zakaźnych.¹⁴